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Terapia génica GDNF para la enfermedad de Parkinson

18 de enero de 2023 actualizado por: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Estudio de seguridad abierto de la transferencia génica del factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (AAV2-GDNF) en la enfermedad de Parkinson

El objetivo de esta investigación de Fase 1b es evaluar la seguridad y el efecto clínico potencial de AAV2-GDNF administrado al putamen en sujetos con un diagnóstico reciente o antiguo de EP.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombres y mujeres adultos de 35 a 75 años de edad (inclusive)
  • Diagnosticado con la enfermedad de Parkinson
  • Medicamento OFF modificado de Hoehn y Yahr en estadios I-III
  • Tiempo desde que recibió un diagnóstico clínico de EP y gravedad de la enfermedad consistente con uno de los siguientes:

    1. O: Menos de 5 años desde el diagnóstico clínico de la EP y puntuación UPDRS III OFF de leve a moderada
    2. O: al menos 4 años desde el diagnóstico clínico de EP y puntuación UPDRS III OFF de moderada a grave
  • Respuesta a la levodopa

Criterios clave de exclusión:

  • Parkinsonismo atípico
  • discinesia severa
  • Presencia de demencia, psicosis, abuso de sustancias o calificar como "depresión severa"
  • Cirugía cerebral previa (es decir, estimulador cerebral profundo o implantación de DBS) u otras anomalías en las imágenes cerebrales
  • Recibir un fármaco en investigación
  • Antecedentes de cáncer o condiciones médicas mal controladas que aumentarían el riesgo quirúrgico
  • Incapacidad para tolerar estar acostado en una resonancia magnética o alergia al gadolinio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: EP en etapa anterior
Infusión bilateral guiada por imágenes de AAV2-GDNF en el putamen, dosis única
Experimental: EP en etapa tardía
Infusión bilateral guiada por imágenes de AAV2-GDNF en el putamen, dosis única

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) evaluada clínicamente mediante exámenes físicos y neurológicos
Periodo de tiempo: 5 años
Evaluación de la seguridad y tolerabilidad a través de la evaluación de la incidencia de TEAE, identificados por el término preferido de MedDRA y agrupados por clasificación de órganos del sistema MedDRA, así como cambios clínicamente significativos en exámenes clínicos o ensayos de laboratorio.
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Síntomas motores evaluados por la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio desde la línea de base en el MDS-UPDRS. La MDS-UPDRS contiene 4 subescalas: Parte I, aspectos no motores de las experiencias de la vida diaria (13 ítems); Parte II, aspectos motores de las experiencias de la vida diaria (13 ítems); Parte III, examen motor (33 puntajes basados ​​en 18 ítems); Parte IV, complicaciones motoras (6 ítems). La calificación de cada elemento o subelemento es de 0 (normal) a 4 (grave). La puntuación total de cada Parte se obtiene de la suma de las puntuaciones de los ítems correspondientes.
18 meses
Síntomas no motores de la enfermedad de Parkinson evaluados por la Escala de síntomas no motores (NMSS)
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambio desde la línea de base en el NMSS. El NMSS evalúa 9 dominios no motores de gravedad y frecuencia de los síntomas de la EP asociados con la salud cardiovascular, el sueño y la fatiga, el estado de ánimo y la cognición, los problemas de percepción y las alucinaciones, la atención y la memoria, el tracto gastrointestinal, la función urinaria y sexual y un dominio misceláneo para otras condiciones no motoras comunes. Las puntuaciones de gravedad x frecuencia oscilan entre 0 y 108, siendo 0 menos grave y menos frecuente.
18 meses
Integridad de las células dopaminérgicas del cerebro medida por DaTscan
Periodo de tiempo: 18 meses
Cambios porcentuales y absolutos en la retención de ioflupano como marcador de la proteína transportadora de dopamina expresada por las células productoras de dopamina en el cerebro. Medido por análisis cuantitativo de imágenes DaTscan SPECT.
18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

19 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre AAV2-GDNF

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