- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04167540
Terapia génica GDNF para la enfermedad de Parkinson
18 de enero de 2023 actualizado por: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Estudio de seguridad abierto de la transferencia génica del factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (AAV2-GDNF) en la enfermedad de Parkinson
El objetivo de esta investigación de Fase 1b es evaluar la seguridad y el efecto clínico potencial de AAV2-GDNF administrado al putamen en sujetos con un diagnóstico reciente o antiguo de EP.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amber Van Laar, MD
- Correo electrónico: avanlaar@brainneubio.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
35 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombres y mujeres adultos de 35 a 75 años de edad (inclusive)
- Diagnosticado con la enfermedad de Parkinson
- Medicamento OFF modificado de Hoehn y Yahr en estadios I-III
Tiempo desde que recibió un diagnóstico clínico de EP y gravedad de la enfermedad consistente con uno de los siguientes:
- O: Menos de 5 años desde el diagnóstico clínico de la EP y puntuación UPDRS III OFF de leve a moderada
- O: al menos 4 años desde el diagnóstico clínico de EP y puntuación UPDRS III OFF de moderada a grave
- Respuesta a la levodopa
Criterios clave de exclusión:
- Parkinsonismo atípico
- discinesia severa
- Presencia de demencia, psicosis, abuso de sustancias o calificar como "depresión severa"
- Cirugía cerebral previa (es decir, estimulador cerebral profundo o implantación de DBS) u otras anomalías en las imágenes cerebrales
- Recibir un fármaco en investigación
- Antecedentes de cáncer o condiciones médicas mal controladas que aumentarían el riesgo quirúrgico
- Incapacidad para tolerar estar acostado en una resonancia magnética o alergia al gadolinio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: EP en etapa anterior
|
Infusión bilateral guiada por imágenes de AAV2-GDNF en el putamen, dosis única
|
Experimental: EP en etapa tardía
|
Infusión bilateral guiada por imágenes de AAV2-GDNF en el putamen, dosis única
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
La incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) evaluada clínicamente mediante exámenes físicos y neurológicos
Periodo de tiempo: 5 años
|
Evaluación de la seguridad y tolerabilidad a través de la evaluación de la incidencia de TEAE, identificados por el término preferido de MedDRA y agrupados por clasificación de órganos del sistema MedDRA, así como cambios clínicamente significativos en exámenes clínicos o ensayos de laboratorio.
|
5 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Síntomas motores evaluados por la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS-UPDRS)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Cambio desde la línea de base en el MDS-UPDRS.
La MDS-UPDRS contiene 4 subescalas: Parte I, aspectos no motores de las experiencias de la vida diaria (13 ítems); Parte II, aspectos motores de las experiencias de la vida diaria (13 ítems); Parte III, examen motor (33 puntajes basados en 18 ítems); Parte IV, complicaciones motoras (6 ítems).
La calificación de cada elemento o subelemento es de 0 (normal) a 4 (grave).
La puntuación total de cada Parte se obtiene de la suma de las puntuaciones de los ítems correspondientes.
|
18 meses
|
Síntomas no motores de la enfermedad de Parkinson evaluados por la Escala de síntomas no motores (NMSS)
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Cambio desde la línea de base en el NMSS.
El NMSS evalúa 9 dominios no motores de gravedad y frecuencia de los síntomas de la EP asociados con la salud cardiovascular, el sueño y la fatiga, el estado de ánimo y la cognición, los problemas de percepción y las alucinaciones, la atención y la memoria, el tracto gastrointestinal, la función urinaria y sexual y un dominio misceláneo para otras condiciones no motoras comunes.
Las puntuaciones de gravedad x frecuencia oscilan entre 0 y 108, siendo 0 menos grave y menos frecuente.
|
18 meses
|
Integridad de las células dopaminérgicas del cerebro medida por DaTscan
Periodo de tiempo: 18 meses
|
Cambios porcentuales y absolutos en la retención de ioflupano como marcador de la proteína transportadora de dopamina expresada por las células productoras de dopamina en el cerebro.
Medido por análisis cuantitativo de imágenes DaTscan SPECT.
|
18 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de noviembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de enero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de enero de 2023
Última verificación
1 de enero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GDNF-102
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre AAV2-GDNF
-
National Institute of Neurological Disorders and...Terminado
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.BayerAún no reclutando
-
Brain Neurotherapy Bio, Inc.Reclutamiento
-
MeiraGTx, LLCReclutamientoXerostomía tardía de grados 2 y 3 causada por radioterapia para cánceres del tracto aerodigestivo superior, excluidas las glándulas parótidasEstados Unidos
-
Spark TherapeuticsTerminadoCoroideremia | Mutaciones del gen CHM (coroideremia)Estados Unidos
-
eyeDNA TherapeuticsReclutamientoRetinitis pigmentosaFrancia
-
National Institute of Neurological Disorders and...TerminadoParálisis Supranuclear ProgresivaEstados Unidos
-
Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedades de los ojos | Degeneración macular | Degeneración retinal | Terapia de genes | Maculopatías relacionadas con la edad | Maculopatía relacionada con la edad | Neovascularización Retiniana | Maculopatías relacionadas con la edad | Maculopatía relacionada con la edad | Terapia, genEstados Unidos
-
Spark TherapeuticsActivo, no reclutandoAmaurosis congénita de LeberEstados Unidos
-
Spark TherapeuticsTerminadoAmaurosis congénita de LeberEstados Unidos