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Thérapie génique GDNF pour la maladie de Parkinson

18 janvier 2023 mis à jour par: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Étude ouverte d'innocuité du transfert de gène du facteur neurotrophique dérivé de la lignée cellulaire gliale (AAV2-GDNF) dans la maladie de Parkinson

L'objectif de cette étude de phase 1b est d'évaluer l'innocuité et l'effet clinique potentiel de l'AAV2-GDNF administré au putamen chez des sujets ayant reçu un diagnostic récent ou de longue date de MP.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, États-Unis, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

35 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Hommes et femmes adultes de 35 à 75 ans (inclus)
  • Diagnostiqué avec la maladie de Parkinson
  • Médicament modifié Hoehn et Yahr stade I-III OFF

  • Temps écoulé depuis la réception d'un diagnostic clinique de MP et gravité de la maladie correspondant à l'un des éléments suivants :

    1. SOIT : Moins de 5 ans depuis le diagnostic clinique de MP et score UPDRS III OFF léger à modéré
    2. OU : Au moins 4 ans depuis le diagnostic clinique de MP et score UPDRS III OFF modéré à sévère
  • Réactivité à la lévodopa

Critères d'exclusion clés :

  • Parkinsonisme atypique
  • Dyskinésie sévère
  • Présence de démence, de psychose, de toxicomanie ou qualifier de "dépression sévère"
  • Chirurgie cérébrale antérieure (c.-à-d. stimulateur cérébral profond ou implantation DBS) ou d'autres anomalies d'imagerie cérébrale
  • Réception d'un médicament expérimental
  • Antécédents de cancer ou conditions médicales mal contrôlées qui augmenteraient le risque chirurgical
  • Incapacité à tolérer la pose à plat dans une IRM ou allergie au gadolinium

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PD de stade antérieur
Biologique: AAV2-GDNF
Infusion bilatérale guidée par l'image d'AAV2-GDNF dans le putamen, dose unique
Expérimental: PD de stade ultérieur
Biologique: AAV2-GDNF
Infusion bilatérale guidée par l'image d'AAV2-GDNF dans le putamen, dose unique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) évaluée cliniquement par des examens physiques et neurologiques
Délai: 5 années
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité par l'évaluation de l'incidence des TEAE, identifiés par le terme préféré MedDRA et regroupés par classe de système d'organe MedDRA, ainsi que des changements cliniquement significatifs dans les examens cliniques ou les tests de laboratoire.
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Symptômes moteurs évalués par l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS)
Délai: 18 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le MDS-UPDRS. Le MDS-UPDRS contient 4 sous-échelles : Partie I, aspects non moteurs des expériences de la vie quotidienne (13 items) ; Partie II, aspects moteurs des expériences de la vie quotidienne (13 items) ; Partie III, examen moteur (33 scores basés sur 18 items) ; Partie IV, complications motrices (6 items). La cote de chaque élément, ou sous-élément, va de 0 (normal) à 4 (sévère). Le score total pour chaque partie est obtenu à partir de la somme des scores des items correspondants.
18 mois
Symptômes non moteurs de la maladie de Parkinson évalués par l'échelle des symptômes non moteurs (NMSS)
Délai: 18 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le NMSS. Le NMSS évalue 9 domaines non moteurs de gravité et de fréquence des symptômes de la MP associés à la santé cardiovasculaire, au sommeil et à la fatigue, à l'humeur et à la cognition, aux problèmes de perception et aux hallucinations, à l'attention et à la mémoire, au tractus gastro-intestinal, aux fonctions urinaires et sexuelles et à un domaine divers pour d'autres affections courantes non motrices. Les scores de gravité x fréquence vont de 0 à 108, 0 étant moins grave et moins fréquent.
18 mois
Intégrité des cellules dopaminergiques cérébrales mesurée par DaTscan
Délai: 18 mois
Changements absolus et en pourcentage de la rétention d'ioflupane en tant que marqueur de la protéine de transport de la dopamine exprimée par les cellules productrices de dopamine dans le cerveau. Mesuré par analyse quantitative de l'imagerie DaTscan SPECT.
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Collaborateurs

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2019

Première publication (Réel)

19 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 janvier 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GDNF-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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