GDNF genterapi for Parkinsons sykdom
16. september 2025 oppdatert av: Brain Neurotherapy Bio, Inc.
Åpen sikkerhetsstudie av glialcellelinjeavledet nevrotrofisk faktorgenoverføring (AAV2-GDNF) ved Parkinsons sykdom
Målet med denne fase 1b-undersøkelsen er å evaluere sikkerheten og den potensielle kliniske effekten av AAV2-GDNF levert til putamen hos personer med enten en nylig eller en langvarig diagnose av PD.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Irvine, California, Forente stater, 92697
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Forente stater, 94103
- University of California San Francisco
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
35 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mannlige og kvinnelige voksne 35-75 år (inkludert)
- Diagnostisert med Parkinsons sykdom
- Modifisert Hoehn og Yahr stadium I-III AV medisinering
Tid siden jeg mottok en klinisk diagnose av PD og sykdomsgrad i samsvar med ett av følgende:
- ENTEN: Mindre enn 5 år siden klinisk diagnose av PD og mild til moderat UPDRS III OFF-score
- ELLER: Minst 4 år siden klinisk diagnose av PD og moderat til alvorlig UPDRS III OFF-score
- Respons på levodopa
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Atypisk parkinsonisme
- Alvorlig dyskinesi
- Tilstedeværelse av demens, psykose, rusmisbruk eller kvalifisere som "alvorlig depresjon"
- Tidligere hjernekirurgi (dvs. dyp hjernestimulator eller DBS-implantasjon) eller andre abnormiteter ved hjerneavbildning
- Mottar et undersøkelsesmiddel
- Historie med kreft eller dårlig kontrollerte medisinske tilstander som vil øke kirurgisk risiko
- Manglende evne til å tolerere å legge seg flatt i en MR eller allergi mot gadolinium
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tidligere stadium PD
|
Bilateral bildeveiledet infusjon av AAV2-GDNF i putamen, enkeltdose
|
|
Eksperimentell: Senere stadium PD
|
Bilateral bildeveiledet infusjon av AAV2-GDNF i putamen, enkeltdose
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomsten av Treatment-Emergent Adverse Events (TEAE) vurdert klinisk ved fysiske og nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: 5 år
|
Evaluering av sikkerhet og tolerabilitet gjennom vurdering av forekomst av TEAE, identifisert av MedDRA foretrukket term og gruppert etter MedDRA systemorganklasse, samt klinisk betydningsfulle endringer i kliniske undersøkelser eller laboratorieanalyser.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Motoriske symptomer vurdert av Movement Disorder Society's Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: 18 måneder
|
Endring fra baseline i MDS-UPDRS.
MDS-UPDRS inneholder 4 underskalaer: Del I, ikke-motoriske aspekter av opplevelser av dagliglivet (13 elementer); Del II, motoriske aspekter ved opplevelser av dagliglivet (13 elementer); Del III, motorisk undersøkelse (33 skårer basert på 18 elementer); Del IV, motoriske komplikasjoner (6 stk).
Rangeringen for hvert element, eller underelement, er fra 0 (normal) til 4 (alvorlig).
Den totale poengsummen for hver del er hentet fra summen av de tilsvarende elementpoengsummene.
|
18 måneder
|
|
Ikke-motoriske symptomer på Parkinsons sykdom vurdert av Non-Motor Symptom Scale (NMSS)
Tidsramme: 18 måneder
|
Endring fra baseline i NMSS.
NMSS evaluerer 9 domener av ikke-motoriske av alvorlighetsgrad og frekvens av PD-symptomer assosiert med kardiovaskulær helse, søvn og tretthet, humør og kognisjon, perseptuelle problemer og hallusinasjoner, oppmerksomhet og hukommelse, mage-tarmkanalen, urinveier, seksuell funksjon og et annet domene for andre vanlige ikke-motoriske tilstander.
Alvorlighet x frekvensscore varierer fra 0-108, hvor 0 er mindre alvorlig og sjeldnere.
|
18 måneder
|
|
Hjernens dopaminerge celleintegritet målt ved DaTscan
Tidsramme: 18 måneder
|
Prosentandel og absolutte endringer i joflupanretensjon som en markør for dopamintransportprotein uttrykt av dopaminproduserende celler i hjernen.
Målt ved kvantitativ analyse av DaTscan SPECT-avbildning.
|
18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. april 2020
Primær fullføring (Faktiske)
17. oktober 2023
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. november 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. november 2019
Først lagt ut (Faktiske)
19. november 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
19. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GDNF-102
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .