パーキンソン病に対するGDNF遺伝子治療
2023年1月18日 更新者：Brain Neurotherapy Bio, Inc.
パーキンソン病におけるグリア細胞株由来神経栄養因子遺伝子導入 (AAV2-GDNF) の非盲検安全性試験
この第 1b 相調査の目的は、最近または長期にわたって PD と診断された被験者の被殻に送達された AAV2-GDNF の安全性と潜在的な臨床効果を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
-
Irvine、California、アメリカ、92697
- University of California Irvine
-
San Francisco、California、アメリカ、94103
- University of California San Francisco
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
35年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 35～75歳の男女
- パーキンソン病と診断されました
- 変更された Hoehn and Yahr ステージ I-III OFF 投薬
PDの臨床診断を受けてからの時間および以下のいずれかに一致する疾患の重症度：
- いずれか: PDおよび軽度から中等度のUPDRS III OFFスコアの臨床診断から5年未満
- または：PDの臨床診断から少なくとも4年以上経過し、中等度から重度のUPDRS III OFFスコア
- レボドパに対する反応性
主な除外基準:
- 非定型パーキンソニズム
- 重度のジスキネジア
- 認知症、精神病、薬物乱用の存在、または「重度のうつ病」と見なされる
- 以前の脳手術（すなわち 深部脳刺激装置または DBS 注入) またはその他の脳画像異常
- 治験薬の受け取り
- -手術のリスクを高めるがんまたは不十分に管理された病状の病歴
- MRIで横になるのに耐えられない、またはガドリニウムに対するアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：初期PD
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AAV2-GDNFの被殻への両側画像誘導注入、単回投与
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実験的：後期PD
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AAV2-GDNFの被殻への両側画像誘導注入、単回投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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身体検査および神経学的検査によって臨床的に評価された治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：5年
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MedDRA の優先用語で特定され、MedDRA System Organ Class でグループ化された TEAE の発生率の評価、および臨床試験または臨床検査における臨床的に意味のある変更による安全性と忍容性の評価。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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-運動障害協会の統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）によって評価された運動症状
時間枠：18ヶ月
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MDS-UPDRS のベースラインからの変化。
MDS-UPDRS には 4 つのサブスケールが含まれています。パート I、日常生活経験の非運動的側面 (13 項目)。パートII、日常生活の経験の運動的側面（13項目）。パート III、運動検査 (18 項目に基づく 33 点);第IV部、運動合併症（6項目）。
各項目またはサブ項目の評価は、0 (通常) から 4 (深刻) までです。
各パートの合計スコアは、対応する項目のスコアの合計から得られます。
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18ヶ月
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-非運動症状スケール（NMSS）によって評価されるパーキンソン病の非運動症状
時間枠：18ヶ月
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NMSS のベースラインからの変化。
NMSS は、心血管の健康、睡眠と疲労、気分と認知、知覚の問題と幻覚、注意と記憶、胃腸管、泌尿器、性機能、およびその他の領域に関連する PD 症状の重症度と頻度の 9 つの領域を評価します。他の一般的な非運動状態の場合。
重大度 x 頻度のスコアの範囲は 0 ～ 108 で、0 は重大度が低く、頻度も低いことを示します。
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18ヶ月
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DaTscan で測定した脳ドーパミン作動性細胞の完全性
時間枠：18ヶ月
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脳内のドーパミン産生細胞によって発現されるドーパミントランスポータータンパク質のマーカーとしてのイオフルパン保持のパーセンテージと絶対変化。
DaTscan SPECT イメージングの定量分析により測定。
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18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年4月1日
一次修了 (予想される)
2023年12月1日
研究の完了 (予想される)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2019年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年11月14日
最初の投稿 (実際)
2019年11月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年1月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年1月18日
最終確認日
2023年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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