Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GDNF genová terapie pro Parkinsonovu chorobu

18. ledna 2023 aktualizováno: Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Otevřená bezpečnostní studie přenosu genu pro neurotrofický faktor odvozený z gliové buněčné linie (AAV2-GDNF) u Parkinsonovy choroby

Cílem tohoto výzkumu fáze 1b je vyhodnotit bezpečnost a potenciální klinický účinek AAV2-GDNF dodaného do putamenu u subjektů s nedávnou nebo dlouhodobou diagnózou PD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California Irvine
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94103
        • University of California San Francisco
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

35 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži a ženy ve věku 35–75 let (včetně)
  • Diagnostikována Parkinsonova nemoc
  • Modifikovaná léčba Hoehn a Yahr fáze I-III OFF

  • Doba od obdržení klinické diagnózy PD a závažnost onemocnění v souladu s jedním z následujících:

    1. BUĎ: Méně než 5 let od klinické diagnózy PD a mírné až středně těžké skóre UPDRS III OFF
    2. NEBO: Minimálně 4 roky od klinické diagnózy PD a středně těžké až těžké skóre UPDRS III OFF
  • Reakce na levodopu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Atypický parkinsonismus
  • Těžká dyskineze
  • Přítomnost demence, psychózy, zneužívání návykových látek nebo kvalifikace jako „těžká deprese“
  • Předchozí operace mozku (tj. hluboký mozkový stimulátor nebo implantace DBS) nebo jiné abnormality při zobrazování mozku
  • Příjem zkoušeného léku
  • Anamnéza rakoviny nebo špatně kontrolované zdravotní stavy, které by zvýšily chirurgické riziko
  • Neschopnost tolerovat ležení na MRI nebo alergii na gadolinium

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dřívější stadium PD
Biologický: AAV2-GDNF
Bilaterální obrazem řízená infuze AAV2-GDNF do putamenu, jedna dávka
Experimentální: Pozdější fáze PD
Biologický: AAV2-GDNF
Bilaterální obrazem řízená infuze AAV2-GDNF do putamenu, jedna dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vznikajících při léčbě (TEAE) hodnocený klinicky fyzikálními a neurologickými vyšetřeními
Časové okno: 5 let
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti prostřednictvím hodnocení incidence TEAE, identifikované podle preferovaného termínu MedDRA a seskupené podle tříd orgánových systémů MedDRA, stejně jako klinicky významné změny v klinických vyšetřeních nebo laboratorních testech.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorické příznaky hodnocené podle Jednotné škály hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) společnosti Movement Disorder Society
Časové okno: 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v MDS-UPDRS. MDS-UPDRS obsahuje 4 subškály: Část I, nemotorické aspekty prožitků každodenního života (13 položek); Část II, motorické aspekty prožitků každodenního života (13 položek); Část III, motorické vyšetření (33 bodů na základě 18 položek); Část IV, motorické komplikace (6 položek). Hodnocení každé položky nebo podpoložky je od 0 (normální) do 4 (vážné). Celkové skóre pro každou část se získá ze součtu skóre odpovídajících položek.
18 měsíců
Nemotorické příznaky Parkinsonovy choroby hodnocené pomocí škály nemotorických příznaků (NMSS)
Časové okno: 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v NMSS. NMSS hodnotí 9 nemotorických domén závažnosti a frekvence symptomů PD spojených s kardiovaskulárním zdravím, spánkem a únavou, náladou a kognicemi, percepčními problémy a halucinacemi, pozorností a pamětí, gastrointestinálním traktem, močovými, sexuálními funkcemi a různými doménami pro jiné běžné nemotorické stavy. Skóre závažnosti x frekvence se pohybuje v rozmezí 0-108, přičemž 0 je méně závažné a méně časté.
18 měsíců
Integrita mozkových dopaminergních buněk měřená pomocí DaTscan
Časové okno: 18 měsíců
Procentuální a absolutní změny v retenci joflupanu jako markeru proteinu transportéru dopaminu exprimovaného buňkami produkujícími dopamin v mozku. Měřeno kvantitativní analýzou zobrazení DaTscan SPECT.
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Brain Neurotherapy Bio, Inc.

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GDNF-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AAV2-GDNF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit