在复发/难治性急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者中开展的研究，以确定 CYAD-02 的推荐剂量 (CYCLE-1)
开放标签、I 期、多中心研究，以确定复发/难治性急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者在非清髓性预处理化疗后进行潜在巩固周期后 CYAD-02 的推荐剂量
研究概览
详细说明
这项开放标签 I 期多中心研究旨在确定复发/难治性急性髓性白血病或骨髓增生异常综合征患者在接受非清髓性预处理化疗后进行潜在的 CYAD-02 巩固周期后 CYAD-02 的推荐剂量-进行性患者。
在剂量递增期间，将在三个队列中评估三个预设剂量水平的 CYAD-02。 根据 Fibonacci 3+3 设计，剂量递增期间的患者入组将错开，队列 II 和 III 的扩展将并行进行。 第一次 CYAD-02 输注将在连续三天进行先前的非清髓性预处理化学疗法（CYFLU）后进行。
符合以下指定标准的非进展性患者可以接受一个巩固周期，每 2 周一次输注 3 次额外的 CYAD-02，无需预先预处理。
对于至少接受过一次 CYAD-02 输注的所有患者，整个研究持续时间约为 15 年。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Frederic LEHMANN, MD, PhD
- 电话号码：003210394100
- 邮箱：flehmann@celyad.com
学习地点
-
-
-
Leuven、比利时、3000
- 招聘中
- UZ Leuven
-
接触：
- Johan MAERTENS, MD
- 电话号码：003216 34 68 80
- 邮箱：johan.maertens@uzleuven.be
-
Liège、比利时、4000
- 招聘中
- CHU Liège
-
接触：
- YVES BEGUIN, MD
- 电话号码：0032 4 242 52 00
- 邮箱：yves.beguin@chuliege.be
-
首席研究员：
- YVES BEGUIN, MD
-
Roeselare、比利时、8800
- 招聘中
- AZ Delta
-
接触：
- Dries DEEREN, MD
- 电话号码：003251 23 73 22
- 邮箱：Dries.Deeren@azdelta.be
-
首席研究员：
- Dries Deeren, MD
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- 尚未招聘
- Mayo Clinic Cancer Center
-
接触：
- Mohamed Kharfan Dabaja, MD
- 电话号码：904-953-3376
-
首席研究员：
- Mohamed Kharfan Dabaja, MD
-
-
Kansas
-
Fairway、Kansas、美国、66205
- 招聘中
- University of Kansas Cancer Center
-
接触：
- Tara LIN, MD
- 电话号码：913-945-5052
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准（主要）：
患者不得符合标准护理治疗的条件，并且患有以下血液恶性肿瘤之一：
确诊的复发或难治性急性 AML（即 ≥ 5% 原始细胞在骨髓或外周血中），经过修订的 European LeukemiaNet (ELN) 2017 风险分层为有利、中间或不利组，在至少一次先前治疗定义为
- 第一次完全缓解后疾病复发且不符合第二疗程诱导治疗的条件，或
- 第二次完全缓解后疾病复发，或
- 诱导化疗后未能达到完全反应。
经修订的国际预后评分系统对中度、高风险或极高风险疾病的标准定义的确诊 MDS，或通过下一代测序检测到的具有肿瘤蛋白 53 突变的 MDS，在至少 4 个周期的先前治疗失败后阿扎胞苷或地西他滨定义为：
- 对治疗没有反应，
- 在任何时间点失去反应，或
- 对治疗不耐受。
患者必须患有可评估的疾病，定义如下：
- 国际工作组 (IWG) 诊断、AML 患者反应标准标准化的修订建议，
- IWG 2006 MDS 患者的统一反应标准。
- 外周原始细胞绝对计数应 < 15,000/L。
- 根据标准实验室标准评估，患者必须具有足够的肝功能和肾功能。
- 通过超声心动图或多门采集扫描确定，患者的左心室射血分数必须≥ 40%。
- 患者第一秒用力呼气量 (FEV)/用力肺活量 = 0.7，FEV-1 达到预测值的 50%（GOLD 1 或 2 级严重程度），由肺量计确定
排除标准（主要）：
- 确诊或有肿瘤累及中枢神经系统病史的患者
- 接受过任何具有治疗目的的癌症治疗的患者（研究药物或非研究药物）
- 基线时血清学检测结果呈阳性的患者
- 在第一次 CYAD-02 输注的计划日期前 3 周内计划接受、正在接受或已经接受任何研究药物的患者
- 患有无法控制的并发疾病或严重无法控制的躯体疾病的患者
- 患有严重凝血障碍或正在接受华法林衍生物、肝素或直接口服抗凝剂治疗的患者
- 有活动性感染的患者
- 有特发性肺纤维化、机化性肺炎、药物性肺炎、特发性肺炎和/或慢性阻塞性肺病活动性或急性加重病史的患者
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：顺序的
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：剂量递增剂量级别 1
在没有剂量限制性毒性 (DLT) 且没有更换患者的情况下，根据 3+3 研究设计，3 名连续患者在预处理非清髓性化疗后每次输注 1x10e8 CYAD-02 的剂量。 预处理疗法包括连续 3 天的环磷酰胺（300 mg/m²/天）和氟达拉滨（30 mg/m²/天），在 CYAD-02 输注前两天。 如果在 D22 时没有进展，则患者有资格接受 3 次相同剂量水平的额外 CYAD-02 输注的巩固周期，无需预先进行预处理化疗。 |
CYAD-02 是一种在 CYFLU 之后给药的嵌合抗原受体-T (CAR-T)。
作为预处理化疗给药
其他名称：
作为预处理化疗给药
其他名称：
|
|
实验性的：剂量递增剂量级别 2
在没有剂量限制性毒性 (DLT) 和没有更换患者的情况下，根据 3+3 研究设计，在预处理非清髓性化学疗法后，连续 3 名患者以每次输注 3x10e8 CYAD-02 的剂量。 预处理疗法包括连续 3 天的环磷酰胺（300 mg/m²/天）和氟达拉滨（30 mg/m²/天），在 CYAD-02 输注前两天。 如果在 D22 时没有进展，则患者有资格接受 3 次相同剂量水平的额外 CYAD-02 输注的巩固周期，无需预先进行预处理化疗。 |
CYAD-02 是一种在 CYFLU 之后给药的嵌合抗原受体-T (CAR-T)。
作为预处理化疗给药
其他名称：
作为预处理化疗给药
其他名称：
|
|
实验性的：剂量递增剂量级别 3
在没有剂量限制性毒性 (DLT) 和没有更换患者的情况下，根据 3+3 研究设计，在预处理非清髓性化学疗法后，连续 3 名患者以每次输注 1x10e9 CYAD-02 的剂量。 预处理疗法包括连续 3 天的环磷酰胺（300 mg/m²/天）和氟达拉滨（30 mg/m²/天），在 CYAD-02 输注前两天。 如果在 D22 时没有进展，则患者有资格接受 3 次相同剂量水平的额外 CYAD-02 输注的巩固周期，无需预先进行预处理化疗。 |
CYAD-02 是一种在 CYFLU 之后给药的嵌合抗原受体-T (CAR-T)。
作为预处理化疗给药
其他名称：
作为预处理化疗给药
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
根据协议定义的剂量限制毒性的发生，以确定最终推荐剂量。
大体时间：从开始第一次输注 CYAD-02（第 1 天）到第 36 天。
|
从开始第一次输注 CYAD-02（第 1 天）到第 36 天。
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.