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患有胃肠道疾病的 ASD 儿童的 MTT

2025年4月23日 更新者:Arizona State University

患有胃肠道疾病的自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童的微生物群转移疗法

研究人员建议研究微生物群转移疗法 (MTT) 以治疗患有自闭症谱系障碍 (ASD) 和胃肠道问题(主要是便秘和/或腹泻)的儿童。 MTT 包括 10 天的口服万古霉素(一种杀死致病菌的抗生素),然后是肠道清洁,然后是 12 周的粪便微生物群 (FM)。

研究概览

详细说明

对于患有自闭症谱系障碍和胃肠道问题的 5-17 岁儿童,一项 2 期临床试验将评估 MTT 的安全性、耐受性和有效性。 本试验的三个部分描述如下。

第 1 部分:随机试验 该试验将从一项随机、双盲、安慰剂对照试验开始,其中包括使用口服万古霉素(A 组)或安慰剂(B 组)进行为期 2 周的治疗,然后使用 Miralax 进行 1 天清洁万古霉素和细菌/粪便(两组)的肠道,然后口服 FM(A 组)或安慰剂(B 组)。 为期两天的初始高剂量 FM(或安慰剂)随后是 12 周的较低维持剂量的 FM 或安慰剂。

第 2 部分:扩展(A 组)和治疗(B 组)

  • A组将有12周的观察期
  • 对于 B 组,将接受与第 1 部分中治疗组相似的治疗(部分交叉,开放标签),只是他们不会接受万古霉素。 因此,他们将接受 Miralax 治疗,然后接受为期 2 天的初始高剂量 FM,然后接受为期 12 周的维持剂量 FM。 该组的目的是确定是否需要万古霉素。

第 3 部分:随访 治疗结束后 6、12 和 18 个月将进行随访评估,以确定长期安全性和有效性。

参与者的治疗持续时间约为 6.5 个月,并在治疗结束后的 6、12 和 18 个月进行随访。

研究持续时间约为 4 年,包括 IRB 批准、培训人员、招募、临床试验、数据分析和报告。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Arizona
      • Tempe、Arizona、美国、85287
        • Arizona State University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

自闭症儿童的纳入标准

  1. 5-17岁儿童
  2. 根据儿童自闭症评定量表 2 (CARS-2) 和自闭症诊断访谈修订版 (ADI-R) 或自闭症诊断观察表 2 (ADOS 2) 诊断自闭症。
  3. 下文定义的胃肠道疾病已持续至少 3 年。
  4. 在过去 3 个月内药物、补充剂、饮食、疗法或教育没有变化,并且无意在临床试验期间改变它们。
  5. 除肠胃问题外,身体健康状况一般
  6. 吞服药丸的能力(无需咀嚼)

自闭症儿童的排除标准

  1. 最近 3 个月的抗生素(不适用于外用抗生素)
  2. 最近 2 个月益生菌,或最近 12 个月粪便移植
  3. 单基因疾病(脆性X等)
  4. 主要脑畸形
  5. 管饲
  6. 需要立即治疗的严重胃肠道问题(危及生命)
  7. 溃疡性结肠炎、克罗恩氏病、诊断为乳糜泻、嗜酸性胃肠炎或类似疾病
  8. 严重体重不足/营养不良(根据医生的临床判断)
  9. 不稳定,健康状况不佳;对治疗无反应或不稳定管理或复杂类型的癫痫发作;或其他会显着增加不良反应风险的健康状况(根据医生的临床判断)
  10. 最近或预定的手术
  11. 目前参与其他临床试验
  12. 怀孕或性活跃但未采取有效避孕措施的女性。
  13. 对万古霉素或 Miralax 过敏或不耐受
  14. 两项血液安全测试的基线临床显着异常:综合代谢组和带差异的全血细胞计数。
  15. 精神药物每日使用 - 当前或过去 2 个月内 - 已知会干扰胃肠功能
  16. 有证据表明免疫系统严重受损,或服用会损害免疫系统的药物,因此如果暴露于多重耐药细菌会增加风险。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:A组——治疗组
该组将接受万古霉素 14 天,然后 Miralax 1 天,然后肠道微生物群以高剂量 2 天,然后肠道微生物群以维持剂量 12 周
万古霉素 14 天,然后 Miralax 1 天,然后肠道微生物群(高剂量 2 天,然后维持剂量 12 周)
安慰剂比较:B 组 - 对照组(Miralax 仅 1 天)
该组将接受安慰剂万古霉素 14 天,然后是 Miralax 1 天,然后安慰剂肠道菌群以高剂量给药 2 天,然后安慰剂肠道菌群以维持剂量给药 12 周
安慰剂万古霉素 14 天,然后 Miralax 1 天,然后安慰剂肠道菌群(高剂量 2 天,然后维持剂量 12 周)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
儿童自闭症评定量表 (CARS)
大体时间:从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化
由训练有素的自闭症症状评估员进行的评估。 范围是 15-60,得分在 27-30 或更高范围内表示自闭症。
从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化
胃肠道症状严重程度量表 (GSRS)
大体时间:从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化
用于评估 GI 症状的 15 项问卷,每项评分范围为 1(无症状)至 7(严重症状),平均得分为 1-7。
从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
每日大便记录
大体时间:从基线(2 周)到第 14 周(从第 13-14 周开始的 2 周)的异常天数百分比变化]
DSR 是每日排便记录,包括布里斯托尔大便量表。 它被评为有异常报告(大便异常、无大便或使用胃肠道治疗)的天数百分比。 百分比越高表示症状越严重。
从基线(2 周)到第 14 周(从第 13-14 周开始的 2 周)的异常天数百分比变化]
社会反应量表 2
大体时间:从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化
关于社交技能的问卷,分数越高表明自闭症越严重。 分数范围从 0 到 195,分数越高表示问题越严重。
从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化
异常行为清单
大体时间:从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化
关于异常行为的问卷。 分数范围从 0 到 174,分数越高表示行为越严重
从基线到 14 周(治疗结束)的评分变化

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:James B Adams, PhD、Arizona State University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年11月15日

初级完成 (实际的)

2025年2月28日

研究完成 (估计的)

2025年12月30日

研究注册日期

首次提交

2019年11月27日

首先提交符合 QC 标准的

2019年11月27日

首次发布 (实际的)

2019年12月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月23日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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