МТТ для детей с РАС и желудочно-кишечными расстройствами
23 апреля 2025 г. обновлено: Arizona State University
Трансферная терапия микробиотой для детей с расстройствами аутистического спектра (РАС) и желудочно-кишечными расстройствами
Исследователи предлагают изучить терапию переноса микробиоты (МТТ) для лечения детей с расстройствами аутистического спектра (РАС) и желудочно-кишечными проблемами (в первую очередь запорами и/или диареей).
МТТ включает комбинацию 10-дневного перорального приема ванкомицина (антибиотик для уничтожения патогенных бактерий), за которым следует очищение кишечника, а затем 12-недельная фекальная микробиота (ФМ).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Подробное описание
Для детей в возрасте от 5 до 17 лет с расстройством аутистического спектра и желудочно-кишечными проблемами клиническое исследование фазы 2 оценит безопасность, переносимость и эффективность МТТ. Три части этого испытания описаны ниже.
Часть 1: Рандомизированное исследование Исследование начнется с рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования, которое будет включать 2-недельное лечение пероральным ванкомицином (группа А) или плацебо (группа В), затем 1 день приема Миралакса для очищения организма. кишечник ванкомицина и бактерий/фекалий (обе группы) с последующим пероральным введением FM (группа A) или плацебо (группа B). За начальной высокой дозой FM (или плацебо) в течение двух дней последует более низкая поддерживающая доза FM или плацебо в течение 12 недель.
Часть 2: Расширение (группа A) и лечение (группа B)
- Для группы А будет 12-недельный период наблюдения.
- Для группы B будет проведено лечение, аналогичное тому, которое было получено в группе лечения в Части 1 (частичный перекрестный, открытый), за исключением того, что они не будут получать ванкомицин. Таким образом, они будут получать Миралакс с последующей начальной высокой дозой ФМ в течение 2 дней, а затем поддерживающей дозой ФМ в течение 12 недель. Целью этой группы является определение необходимости ванкомицина или нет.
Часть 3: Последующее наблюдение Через 6, 12 и 18 месяцев после окончания лечения будет проведена последующая оценка для определения долгосрочной безопасности и эффективности.
Продолжительность лечения для участников составит примерно 6,5 месяцев, а последующее наблюдение — через 6, 12 и 18 месяцев после окончания лечения.
Продолжительность исследования составит примерно 4 года, включая одобрение IRB, обучение персонала, набор, клинические испытания, анализ данных и отчетность.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
50
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Соединенные Штаты, 85287
- Arizona State University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения детей с РАС
- Ребенок в возрасте 5-17 лет
- Диагноз аутизма в соответствии со Шкалой оценки детского аутизма 2 (CARS-2) и пересмотренным опросом по диагностике аутизма (ADI-R) или Графиком наблюдения за диагностикой аутизма 2 (ADOS 2).
- Расстройство желудочно-кишечного тракта, как определено ниже, длящееся не менее 3 лет.
- Отсутствие изменений в лекарствах, пищевых добавках, диете, методах лечения или обучении за последние 3 месяца и отсутствие намерения менять их во время клинического испытания.
- Общее хорошее физическое здоровье, кроме проблем с желудочно-кишечным трактом.
- Способность глотать таблетки (не разжевывая)
Критерии исключения для детей с РАС
- Антибиотики в течение последних 3 месяцев (не относится к местным антибиотикам)
- Пробиотики за последние 2 месяца или фекальная трансплантация за последние 12 месяцев
- Одногенное расстройство (Fragile X и т. д.)
- Основные пороки развития головного мозга
- Зондовое питание
- Тяжелые желудочно-кишечные расстройства, требующие немедленного лечения (угрожающие жизни)
- Язвенный колит, болезнь Крона, диагностированная целиакия, эозинофильный гастроэнтерит или аналогичные состояния
- Крайне недостаточный вес/недоедание (по клиническому заключению врача)
- Нестабильное, слабое здоровье; судорожное расстройство, не поддающееся лечению, или не поддающееся стабильному лечению, или сложного типа; или другие состояния здоровья, которые значительно увеличивают риск побочных эффектов (по клиническому заключению врача)
- Недавние или запланированные операции
- Текущее участие в других клинических исследованиях
- Женщины, которые беременны или ведут половую жизнь без эффективного контроля над рождаемостью.
- Аллергия или непереносимость ванкомицина или миралакса
- Клинически значимые отклонения на исходном уровне в двух тестах на безопасность крови: Комплексная метаболическая панель и Общий анализ крови с дифференциальным анализом.
- Ежедневное употребление психотропных препаратов - в настоящее время или в течение последних 2 месяцев - которые, как известно, нарушают функцию желудочно-кишечного тракта.
- Доказательства значительного нарушения иммунной системы или приема лекарств, которые могут поставить под угрозу иммунную систему и, таким образом, увеличить риск при воздействии бактерий с множественной лекарственной устойчивостью.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа A - группа лечения
Эта группа будет получать ванкомицин в течение 14 дней, затем миралакс в течение 1 дня, затем кишечную микробиоту в течение 2 дней в высокой дозе, затем кишечную микробиоту в течение 12 недель в поддерживающей дозе.
|
ванкомицин в течение 14 дней, затем Миралакс в течение 1 дня, затем микробиота кишечника (высокая доза в течение 2 дней, затем поддерживающая доза в течение 12 недель)
|
|
Плацебо Компаратор: Группа B - Контрольная группа (Миралакс только на 1 день)
Эта группа будет получать ванкомицин плацебо в течение 14 дней, затем миралакс в течение 1 дня, затем плацебо микробиоты кишечника в течение 2 дней в высокой дозе, затем плацебо микробиоты кишечника в течение 12 недель в поддерживающей дозе.
|
плацебо ванкомицин в течение 14 дней, затем миралакс в течение 1 дня, затем плацебо кишечная микробиота (высокая доза в течение 2 дней, затем поддерживающая доза в течение 12 недель)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Шкала оценки детского аутизма (CARS)
Временное ограничение: изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
Оценка симптомов аутизма квалифицированным оценщиком.
Диапазон составляет 15–60 баллов, а значения в диапазоне 27–30 баллов и выше указывают на аутизм.
|
изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
|
Шкала тяжести желудочно-кишечных симптомов (GSRS)
Временное ограничение: изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
Анкета из 15 пунктов для оценки желудочно-кишечных симптомов, где каждый пункт оценивается по шкале от 1 (отсутствие симптомов) до 7 (тяжелые симптомы) со средним баллом 1-7.
|
изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ежедневная запись стула
Временное ограничение: изменение % ненормальных дней от исходного уровня (в течение 2 недель) по сравнению с 14-й неделей (2 недели с 13-й по 14-ю неделю)]
|
DSR представляет собой ежедневную запись дефекации, включая Бристольскую шкалу формы стула.
Он оценивается как % дней с аномальным отчетом (аномальный стул, отсутствие стула или использование лечения желудочно-кишечного тракта).
Более высокий процент указывает на ухудшение симптомов.
|
изменение % ненормальных дней от исходного уровня (в течение 2 недель) по сравнению с 14-й неделей (2 недели с 13-й по 14-ю неделю)]
|
|
Шкала социальной восприимчивости 2
Временное ограничение: изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
Анкета о социальных навыках, где более высокие баллы указывают на более тяжелый аутизм.
Баллы варьируются от 0 до 195, при этом более высокие баллы указывают на более серьезные проблемы.
|
изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
|
Контрольный список аберрантного поведения
Временное ограничение: изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
Анкета об аберрантном поведении.
Баллы варьируются от 0 до 174, при этом более высокие баллы указывают на более серьезное поведение.
|
изменение оценки по сравнению с исходным уровнем до 14 недель (окончание лечения)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: James B Adams, PhD, Arizona State University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 ноября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 декабря 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 ноября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 ноября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 декабря 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 апреля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 апреля 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Признаки и симптомы, пищеварительный тракт
- Нарушения развития нервной системы
- Расстройство аутистического спектра
- Желудочно-кишечные заболевания
- Заболевания пищеварительной системы
- Аутистическое расстройство
- Кишечные заболевания
- Запор
- Диарея
- Нарушения развития ребенка, распространенные
- Антибактериальные агенты
- Противоинфекционные агенты
- Желудочно-кишечные агенты
- Слабительные
- Полиэтиленгликоль 3350
- Ванкомицин
Другие идентификационные номера исследования
- NEIRB#: 120190306
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .