MTT para niños con TEA que tienen trastornos gastrointestinales
23 de abril de 2025 actualizado por: Arizona State University
Terapia de transferencia de microbiota para niños con trastorno del espectro autista (TEA) que tienen trastornos gastrointestinales
Los investigadores proponen estudiar la terapia de transferencia de microbiota (MTT) para el tratamiento de niños con trastorno del espectro autista (TEA) y problemas gastrointestinales (principalmente estreñimiento y/o diarrea).
MTT implica una combinación de 10 días de vancomicina oral (un antibiótico para matar bacterias patógenas), seguida de una limpieza intestinal, seguida de 12 semanas de Fecal Microbiota (FM).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Descripción detallada
Para niños de 5 a 17 años con Trastorno del Espectro Autista y problemas gastrointestinales, un ensayo clínico de Fase 2 evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del MTT. Las tres partes de este ensayo se describen a continuación.
Parte 1: Ensayo aleatorizado El ensayo comenzará con un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que incluirá un tratamiento de 2 semanas con vancomicina oral (Grupo A) o placebo (Grupo B), luego 1 día de Miralax para limpiar el intestino de vancomicina y bacterias/heces (ambos grupos), seguido de la administración oral de FM (Grupo A) o placebo (Grupo B). Una dosis alta inicial de FM (o placebo) durante dos días será seguida por una dosis de mantenimiento más baja de FM o placebo durante 12 semanas.
Parte 2: Extensión (Grupo A) y Tratamiento (Grupo B)
- Para el Grupo A habrá un período de observación de 12 semanas.
- Para el Grupo B, habrá un tratamiento similar al recibido por el grupo de tratamiento en la Parte 1 (cruce parcial, abierto), excepto que no recibirán vancomicina. Entonces, serán tratados con Miralax seguido de una dosis alta inicial de FM durante 2 días y luego una dosis de mantenimiento de FM durante 12 semanas. El propósito de este brazo es determinar si la vancomicina es necesaria o no.
Parte 3: Seguimiento Habrá una evaluación de seguimiento a los 6, 12 y 18 meses después de que termine el tratamiento, para determinar la seguridad y eficacia a largo plazo.
La duración del participante será de aproximadamente 6,5 meses para el tratamiento y el seguimiento a los 6, 12 y 18 meses después de que finalice el tratamiento.
La duración del estudio será de aproximadamente 4 años, incluidas las aprobaciones del IRB, la capacitación del personal, el reclutamiento, el ensayo clínico, el análisis de datos y la elaboración de informes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Estados Unidos, 85287
- Arizona State University
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión para niños con TEA
- Niño de 5 a 17 años
- Diagnóstico de autismo según la Escala de calificación de autismo infantil 2 (CARS-2) y la Entrevista de diagnóstico de autismo revisada (ADI-R) o el Programa de observación de diagnóstico de autismo 2 (ADOS 2).
- Trastorno GI como se define a continuación que ha durado al menos 3 años.
- Sin cambios en medicamentos, suplementos, dieta, terapias o educación en los últimos 3 meses, y sin intención de cambiarlos durante el ensayo clínico.
- Buena salud física general aparte de problemas gastrointestinales.
- Capacidad para tragar pastillas (sin masticar)
Criterios de exclusión para niños con TEA
- Antibióticos en los últimos 3 meses (no aplica para antibióticos tópicos)
- Probióticos en los últimos 2 meses o trasplante fecal en los últimos 12 meses
- Trastorno de un solo gen (X frágil, etc.)
- Malformación cerebral importante
- Alimentación por sonda
- Problemas gastrointestinales graves que requieren tratamiento inmediato (potencialmente mortales)
- Colitis ulcerosa, enfermedad de Crohn, enfermedad celíaca diagnosticada, gastroenteritis eosinofílica o condiciones similares
- Gravemente por debajo del peso normal/desnutrido (según el criterio clínico del médico)
- Inestable, mala salud; trastorno convulsivo que no responde al tratamiento o que no tiene un manejo estable o de tipo complejo; u otras condiciones de salud que aumentarían significativamente el riesgo de efectos adversos (según el criterio clínico del médico)
- Cirugías recientes o programadas
- Participación actual en otros ensayos clínicos
- Mujeres que están embarazadas o que son sexualmente activas sin un método anticonceptivo efectivo.
- Alergia o intolerancia a la vancomicina o Miralax
- Anomalías clínicamente significativas al inicio del estudio en dos pruebas de seguridad de la sangre: panel metabólico completo y conteo sanguíneo completo con diferencial.
- Uso diario de medicamentos psicotrópicos - Actualmente o en los últimos 2 meses - que se sabe que interfieren en la función gastrointestinal
- Evidencia de deterioro significativo del sistema inmunitario, o tomar medicamentos que pueden comprometer el sistema inmunitario y, por lo tanto, aumentar el riesgo si se expone a bacterias resistentes a múltiples medicamentos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo A - Grupo de tratamiento
Este grupo recibirá vancomicina durante 14 días, luego Miralax durante 1 día, luego microbiota intestinal durante 2 días a dosis alta, luego microbiota intestinal durante 12 semanas a dosis de mantenimiento
|
vancomicina durante 14 días, luego Miralax durante 1 día, luego microbiota intestinal (dosis alta durante 2 días, luego dosis de mantenimiento durante 12 semanas)
|
|
Comparador de placebos: Grupo B - Grupo Control (Miralax solo por 1 día)
Este grupo recibirá vancomicina placebo durante 14 días, luego Miralax durante 1 día, luego microbiota intestinal placebo durante 2 días a dosis alta, luego microbiota intestinal placebo durante 12 semanas a una dosis de mantenimiento
|
vancomicina placebo durante 14 días, luego Miralax durante 1 día, luego microbiota intestinal placebo (dosis alta durante 2 días, luego dosis de mantenimiento durante 12 semanas)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Escala de calificación del autismo infantil (CARS)
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
Una evaluación por parte de un evaluador capacitado de los síntomas del autismo.
El rango es de 15 a 60, y las puntuaciones en el rango de 27 a 30 o más altas son indicativas de autismo.
|
cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
|
Escala de gravedad de los síntomas gastrointestinales (GSRS)
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
Un cuestionario de 15 ítems para la evaluación de los síntomas gastrointestinales, con cada ítem calificado en una escala de 1 (sin síntomas) a 7 (síntomas graves), con una puntuación promedio de 1-7.
|
cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Registro diario de heces
Periodo de tiempo: cambio en el % de días anormales desde el inicio (durante 2 semanas) frente a la semana 14 (2 semanas desde la semana 13-14)]
|
El DSR es un registro diario de las deposiciones, incluida la escala Bristol Stool Form.
Se califica como el % de días con un informe anormal (heces anormales, sin heces o el uso de un tratamiento gastrointestinal).
Un porcentaje más alto indica peores síntomas.
|
cambio en el % de días anormales desde el inicio (durante 2 semanas) frente a la semana 14 (2 semanas desde la semana 13-14)]
|
|
Escala de respuesta social 2
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
Un cuestionario sobre habilidades sociales, donde puntuaciones más altas sugieren un autismo más severo.
Las puntuaciones van de 0 a 195, y las puntuaciones más altas indican problemas más graves.
|
cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
|
Lista de verificación de comportamiento aberrante
Periodo de tiempo: cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
Un cuestionario sobre conductas aberrantes.
Las puntuaciones van de 0 a 174, y las puntuaciones más altas indican conductas más graves
|
cambio en la puntuación desde el inicio hasta las 14 semanas (final del tratamiento)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: James B Adams, PhD, Arizona State University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
28 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de noviembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de noviembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
2 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Signos y Síntomas Digestivos
- Trastornos del neurodesarrollo
- Desorden del espectro autista
- Enfermedades Gastrointestinales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Trastorno autista
- Enfermedades intestinales
- Estreñimiento
- Diarrea
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Agentes antibacterianos
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes gastrointestinales
- Laxantes
- Polietilenglicol 3350
- Vancomicina
Otros números de identificación del estudio
- NEIRB#: 120190306
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .