MTT för barn med ASD som har gastrointestinala störningar
23 april 2025 uppdaterad av: Arizona State University
Mikrobiotaöverföringsterapi för barn med autismspektrumstörning (ASD) som har gastrointestinala störningar
Utredarna föreslår att man ska undersöka Microbiota Transfer Therapy (MTT) för behandling av barn med autismspektrumstörning (ASD) och gastrointestinala problem (främst förstoppning och/eller diarré).
MTT involverar en kombination av 10 dagars oralt vankomycin (ett antibiotikum för att döda patogena bakterier), följt av en tarmrengöring, följt av 12 veckors fekal mikrobiota (FM).
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Detaljerad beskrivning
För barn i åldrarna 5-17 år med autismspektrumstörning och gastrointestinala problem kommer en klinisk fas 2-studie att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av MTT. De tre delarna av denna rättegång beskrivs nedan.
Del 1: Randomiserad studie Studien kommer att inledas med en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie som kommer att inkludera en 2-veckors behandling med oral vankomycin (Grupp A) eller placebo (Grupp B), sedan 1 dag med Miralax för att rengöra tarmen av vankomycin och bakterier/avföring (båda grupperna), följt av oral administrering av FM (Grupp A) eller placebo (Grupp B). En initial hög dos av FM (eller placebo) under två dagar kommer att följas av en lägre underhållsdos av FM eller placebo i 12 veckor.
Del 2: Förlängning (Grupp A) och behandling (Grupp B)
- För grupp A kommer det att finnas 12 veckors observationsperiod
- För grupp B kommer det att finnas behandling liknande den som behandlingsgruppen fick i del 1 (partiell överkorsning, öppen märkning), förutom att de inte kommer att få vankomycin. Så de kommer att behandlas med Miralax följt av en initial hög dos av FM i 2 dagar, och sedan en underhållsdos av FM i 12 veckor. Syftet med denna arm är att avgöra om vankomycin är nödvändigt eller inte.
Del 3: Uppföljning Det kommer att göras en uppföljningsutvärdering 6, 12 och 18 månader efter avslutad behandling för att fastställa långsiktig säkerhet och effekt.
Deltagarnas varaktighet kommer att vara cirka 6,5 månader för behandling och uppföljning 6, 12 och 18 månader efter avslutad behandling.
Studietiden kommer att vara cirka 4 år, inklusive IRB-godkännanden, utbildning av personal, rekrytering, klinisk prövning, dataanalys och rapportering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
50
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Förenta staterna, 85287
- Arizona State University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier för barn med ASD
- Barn i åldern 5-17 år
- Diagnos av autism enligt Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) och antingen Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) eller Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
- GI-störning enligt definitionen nedan som har varat i minst 3 år.
- Inga förändringar i mediciner, kosttillskott, kost, terapier eller utbildning under de senaste 3 månaderna, och ingen avsikt att ändra dem under den kliniska prövningen.
- Allmänt god fysisk hälsa förutom gastrointestinala problem
- Förmåga att svälja piller (utan att tugga)
Uteslutningskriterier för barn med ASD
- Antibiotika under de senaste 3 månaderna (gäller inte aktuella antibiotika)
- Probiotika under de senaste 2 månaderna, eller fekal transplantation under de senaste 12 månaderna
- Singelgen störning (Fragile X, etc.)
- Stor hjärnmissbildning
- Sondmatning
- Allvarliga gastrointestinala problem som kräver omedelbar behandling (livshotande)
- Ulcerös kolit, Crohns sjukdom, diagnosticerad celiaki, eosinofil gastroenterit eller liknande tillstånd
- Svårt underviktig/undernärd (enligt läkarens kliniska bedömning)
- Instabil, dålig hälsa; anfallsstörning som inte svarar på behandling eller inte har stabil behandling eller komplex typ; eller andra hälsotillstånd som avsevärt skulle öka risken för negativa effekter (enligt läkarens kliniska bedömning)
- Nyligen genomförda eller planerade operationer
- Aktuellt deltagande i andra kliniska prövningar
- Kvinnor som är gravida eller som är sexuellt aktiva utan effektiv preventivmedel.
- Allergi eller intolerans mot vankomycin eller Miralax
- Kliniskt signifikanta abnormiteter vid baslinjen på två blodsäkerhetstester: omfattande metabolisk panel och komplett blodräkning med differential.
- Psykotropisk medicin daglig användning - Nuvarande eller inom de senaste 2 månaderna - som är kända för att störa mag-tarmfunktionen
- Bevis på betydande försämring av immunförsvaret, eller att ta mediciner som kan äventyra immunförsvaret och därmed öka risken om de utsätts för flera läkemedelsresistenta bakterier.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp A - Behandlingsgrupp
Denna grupp kommer att få vankomycin i 14 dagar, sedan Miralax i 1 dag, sedan tarmmikrobiota i 2 dagar vid hög dos, sedan tarmmikrobiota i 12 veckor vid underhållsdos
|
vankomycin i 14 dagar, sedan Miralax i 1 dag, sedan tarmmikrobiota (hög dos i 2 dagar, sedan underhållsdos i 12 veckor)
|
|
Placebo-jämförare: Grupp B - Kontrollgrupp (endast Miralax i 1 dag)
Denna grupp kommer att få placebo vankomycin i 14 dagar, sedan Miralax i 1 dag, sedan placebo tarmmikrobiota i 2 dagar vid hög dos, sedan placebo tarmmikrobiota i 12 veckor vid underhållsdos
|
placebo vankomycin i 14 dagar, sedan Miralax i 1 dag, sedan placebo tarmmikrobiota (hög dos i 2 dagar, sedan underhållsdos i 12 veckor)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsram: förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
En utvärdering av en utbildad utvärderare av autismsymtom.
Intervallet är 15-60, och poäng i intervallet 27-30 eller högre tyder på autism.
|
förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
|
Gastrointestinal Symptom Severity Scale (GSRS)
Tidsram: förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
Ett frågeformulär med 15 punkter för utvärdering av GI-symtom, med varje objekt betygsatt på en skala från 1 (inga symtom) till 7 (svåra symtom), med en genomsnittlig poäng på 1-7.
|
förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Daglig avföringsrekord
Tidsram: förändring i % onormala dagar från baslinjen (i 2 veckor) jämfört med vecka 14 (2 veckor från vecka 13-14)]
|
DSR är ett dagligt register över tarmrörelser inklusive Bristol Stool Form-skalan.
Det bedöms som procent av dagar med en onormal rapport (onormal avföring, ingen avföring eller användning av en gastrointestinal behandling).
En högre andel indikerar värre symtom.
|
förändring i % onormala dagar från baslinjen (i 2 veckor) jämfört med vecka 14 (2 veckor från vecka 13-14)]
|
|
Skala för social lyhördhet 2
Tidsram: förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
Ett frågeformulär om sociala färdigheter, där högre poäng tyder på svårare autism.
Poäng varierar från 0 till 195, med högre poäng tyder på mer allvarliga problem.
|
förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
|
Checklista för avvikande beteende
Tidsram: förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
Ett frågeformulär om avvikande beteenden.
Poäng varierar från 0 till 174, med högre poäng tyder på mer allvarliga beteenden
|
förändring i poäng från baseline till 14 veckor (slutet av behandlingen)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: James B Adams, PhD, Arizona State University
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 november 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
28 februari 2025
Avslutad studie (Beräknad)
30 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 november 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
27 november 2019
Första postat (Faktisk)
2 december 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Tecken och symtom, matsmältningssystemet
- Neuropsykiatriska funktionsnedsättningar
- Autismspektrumstörning
- Gastrointestinala sjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Autistisk sjukdom
- Tarmsjukdomar
- Förstoppning
- Diarre
- Barnutvecklingsstörningar, genomgripande
- Antibakteriella medel
- Anti-infektionsmedel
- Gastrointestinala medel
- Laxermedel
- Polyetylenglykol 3350
- Vancomycin
Andra studie-ID-nummer
- NEIRB#: 120190306
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .