Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

MTT for barn med ASD som har gastrointestinale lidelser

23. april 2025 oppdatert av: Arizona State University

Mikrobiotaoverføringsterapi for barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) som har gastrointestinale lidelser

Etterforskerne foreslår å undersøke Microbiota Transfer Therapy (MTT) for behandling av barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) og gastrointestinale problemer (primært forstoppelse og/eller diaré). MTT involverer en kombinasjon av 10 dager med oral vancomycin (et antibiotikum for å drepe patogene bakterier), etterfulgt av en tarmrensing, etterfulgt av 12 uker med Fecal Microbiota (FM).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For barn i alderen 5-17 år med autismespektrumforstyrrelse og gastrointestinale problemer, vil en fase 2 klinisk studie evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av MTT. De tre delene av denne rettssaken er beskrevet nedenfor.

Del 1: Randomisert studie Forsøket vil begynne med en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som vil inkludere en 2-ukers behandling med oral vancomycin (gruppe A) eller placebo (gruppe B), deretter 1 dag med Miralax for å rense tarmen av vankomycin og bakterier/avføring (begge grupper), etterfulgt av oral administrering av FM (gruppe A) eller placebo (gruppe B). En innledende høy dose FM (eller placebo) i to dager vil bli fulgt av en lavere vedlikeholdsdose av FM eller placebo i 12 uker.

Del 2: Forlengelse (gruppe A) og behandling (gruppe B)

  • For gruppe A vil det være 12 ukers observasjonsperiode
  • For gruppe B vil det være behandling som ligner på behandlingsgruppen i del 1 (delvis cross-over, åpen etikett), bortsett fra at de ikke får vankomycin. Så de vil bli behandlet med Miralax etterfulgt av en innledende høy dose FM i 2 dager, og deretter en vedlikeholdsdose FM i 12 uker. Hensikten med denne armen er å avgjøre om vankomycin er nødvendig eller ikke.

Del 3: Oppfølging Det vil være en oppfølgingsevaluering 6, 12 og 18 måneder etter avsluttet behandling for å fastslå langsiktig sikkerhet og effekt.

Deltakervarighet vil være ca. 6,5 måneder for behandling, og oppfølging 6, 12 og 18 måneder etter avsluttet behandling.

Studiens varighet vil være ca. 4 år, inkludert IRB-godkjenninger, opplæring av ansatte, rekruttering, kliniske utprøvinger, dataanalyse og rapportering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Forente stater, 85287
        • Arizona State University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for barn med ASD

  1. Barn i alderen 5-17 år
  2. Diagnose av autisme i henhold til Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) og enten Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) eller Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
  3. GI lidelse som definert nedenfor som har vart i minst 3 år.
  4. Ingen endringer i medisiner, kosttilskudd, kosthold, terapier eller utdanning de siste 3 månedene, og ingen intensjon om å endre dem under den kliniske utprøvingen.
  5. Generell god fysisk helse bortsett fra gastrointestinale problemer
  6. Evne til å svelge piller (uten å tygge)

Ekskluderingskriterier for barn med ASD

  1. Antibiotika siste 3 måneder (gjelder ikke aktuelle antibiotika)
  2. Probiotika de siste 2 månedene, eller fekal transplantasjon de siste 12 månedene
  3. Enkeltgenforstyrrelse (Fragile X, etc.)
  4. Stor hjernemisdannelse
  5. Sondemating
  6. Alvorlige gastrointestinale problemer som krever umiddelbar behandling (livstruende)
  7. Ulcerøs kolitt, Crohns sykdom, diagnostisert cøliaki, eosinofil gastroenteritt eller lignende tilstander
  8. Alvorlig undervektig/underernært (i henhold til klinisk vurdering av lege)
  9. Ustabil, dårlig helse; anfallsforstyrrelse som ikke reagerer på behandling eller ikke har stabil behandling eller kompleks type; eller andre helsetilstander som vil øke risikoen for uønskede effekter betydelig (i henhold til legens kliniske vurdering)
  10. Nylige eller planlagte operasjoner
  11. Nåværende deltakelse i andre kliniske studier
  12. Kvinner som er gravide eller som er seksuelt aktive uten effektiv prevensjon.
  13. Allergi eller intoleranse mot vankomycin eller Miralax
  14. Klinisk signifikante abnormiteter ved baseline på to blodsikkerhetstester: Comprehensive Metabolic Panel og Complete Blood Count with Differential.
  15. Daglig bruk av psykotrope medisiner - Nåværende eller i løpet av de siste 2 månedene - som er kjent for å forstyrre gastrointestinal funksjon
  16. Bevis på betydelig svekkelse av immunsystemet, eller å ta medisiner som kan kompromittere immunforsvaret, og dermed øke risikoen hvis de utsettes for flere stoffresistente bakterier.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A - Behandlingsgruppe
Denne gruppen vil få vankomycin i 14 dager, deretter Miralax i 1 dag, deretter tarmmikrobiota i 2 dager ved høy dose, deretter tarmmikrobiota i 12 uker med vedlikeholdsdose
Kombinasjonsprodukt: vankomycin, Miralax, tarmmikrobiota
vankomycin i 14 dager, deretter Miralax i 1 dag, deretter tarmmikrobiota (høy dose i 2 dager, deretter vedlikeholdsdose i 12 uker)
Placebo komparator: Gruppe B - Kontrollgruppe (kun Miralax i 1 dag)
Denne gruppen vil motta placebo vankomycin i 14 dager, deretter Miralax i 1 dag, deretter placebo tarmmikrobiota i 2 dager ved høy dose, deretter placebo tarmmikrobiota i 12 uker med vedlikeholdsdose
Kombinasjonsprodukt: placebo vankomycin, Miralax, placebo tarmmikrobiota
placebo vankomycin i 14 dager, deretter Miralax i 1 dag, deretter placebo tarmmikrobiota (høy dose i 2 dager, deretter vedlikeholdsdose i 12 uker)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Childhood Autism Rating Scale (CARS)
Tidsramme: endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)
En evaluering av en utdannet evaluator av autismesymptomer. Området er 15-60, og skårer i området 27-30 eller høyere indikerer autisme.
endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)
Gastrointestinal Symptom Severity Scale (GSRS)
Tidsramme: endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)
Et 15-elements spørreskjema for evaluering av GI-symptomer, med hvert element vurdert på en skala fra 1 (ingen symptomer) til 7 (alvorlige symptomer), med en gjennomsnittlig poengsum på 1-7.
endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Daglig avføringsrekord
Tidsramme: endring i % unormale dager fra baseline (i 2 uker) vs. uke 14 (2 uker fra uke 13-14)]
DSR er en daglig registrering av tarmbevegelser inkludert Bristol Stool Form-skala. Det er vurdert som % av dagene med en unormal rapport (unormal avføring, ingen avføring eller bruk av en gastrointestinal behandling). En høyere prosentandel indikerer verre symptomer.
endring i % unormale dager fra baseline (i 2 uker) vs. uke 14 (2 uker fra uke 13-14)]
Skala 2 for sosial respons
Tidsramme: endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)
Et spørreskjema om sosiale ferdigheter, hvor høyere skår tyder på mer alvorlig autisme. Poeng varierer fra 0 til 195, med høyere poengsum indikerer mer alvorlige problemer.
endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)
Sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)
Et spørreskjema om avvikende atferd. Poeng varierer fra 0 til 174, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig atferd
endring i poengsum fra baseline til 14 uker (slutt på behandlingen)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Arizona State University

Samarbeidspartnere

University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James B Adams, PhD, Arizona State University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

2. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NEIRB#: 120190306

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere