MTT pro děti s ASD, které mají gastrointestinální poruchy
25. března 2024 aktualizováno: Arizona State University
Léčba přenosem mikrobioty pro děti s poruchou autistického spektra (ASD), které mají gastrointestinální poruchy
Vyšetřovatelé navrhují prozkoumat Microbiota Transfer Therapy (MTT) pro léčbu dětí s poruchou autistického spektra (ASD) a gastrointestinálními problémy (především zácpa a/nebo průjem).
MTT zahrnuje kombinaci 10 dnů perorálního vankomycinu (antibiotikum k ničení patogenních bakterií), po kterém následuje očista střev, po níž následuje 12 týdnů fekální mikrobiota (FM).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Detailní popis
U dětí ve věku 5-17 let s poruchou autistického spektra a gastrointestinálními problémy vyhodnotí klinická studie fáze 2 bezpečnost, snášenlivost a účinnost MTT. Níže jsou popsány tři části tohoto pokusu.
Část 1: Randomizovaná studie Studie začne randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studií, která bude zahrnovat 2týdenní léčbu perorálním vankomycinem (skupina A) nebo placebem (skupina B), poté 1 den Miralax k pročištění střeva vankomycinu a bakterií/výkalů (obě skupiny), následované perorálním podáním FM (skupina A) nebo placeba (skupina B). Po počáteční vysoké dávce FM (nebo placeba) po dobu dvou dnů bude následovat nižší udržovací dávka FM nebo placeba po dobu 12 týdnů.
Část 2: Rozšíření (skupina A) a léčba (skupina B)
- Pro skupinu A bude období pozorování 12 týdnů
- U skupiny B bude léčba podobná léčbě, kterou dostávala léčebná skupina v části 1 (částečné zkřížené, otevřené), kromě toho, že jim nebude podáván vankomycin. Budou tedy léčeni Miralaxem následovaným počáteční vysokou dávkou FM po dobu 2 dnů a poté udržovací dávkou FM po dobu 12 týdnů. Účelem tohoto ramene je určit, zda je vankomycin nezbytný nebo ne.
Část 3: Sledování Po 6, 12 a 18 měsících po ukončení léčby bude provedeno následné vyhodnocení, aby se stanovila dlouhodobá bezpečnost a účinnost.
Délka trvání léčby bude přibližně 6,5 měsíce a sledování 6, 12 a 18 měsíců po ukončení léčby.
Délka studie bude přibližně 4 roky, včetně schválení IRB, školení personálu, náboru, klinického hodnocení, analýzy dat a podávání zpráv.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: James B Adams, PhD
- Telefonní číslo: 480 965 3316
- E-mail: jim.adams@asu.edu
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Spojené státy, 85287
- Arizona State University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inkluzní kritéria pro děti s PAS
- Dítě ve věku 5-17 let
- Diagnóza autismu podle stupnice dětského autismu Rating Scale 2 (CARS-2) a buď Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) nebo Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
- GI porucha, jak je definována níže, která trvala alespoň 3 roky.
- Žádné změny v lécích, doplňcích, dietě, terapiích nebo vzdělávání za poslední 3 měsíce a žádný záměr je měnit během klinického hodnocení.
- Celkově dobré fyzické zdraví kromě gastrointestinálních problémů
- Schopnost polykat pilulky (bez žvýkání)
Vylučovací kritéria pro děti s PAS
- Antibiotika za poslední 3 měsíce (nevztahuje se na lokální antibiotika)
- Probiotika v posledních 2 měsících nebo transplantace stolice v posledních 12 měsících
- Porucha jednoho genu (Fragile X atd.)
- Závažná malformace mozku
- Napájení trubicí
- Závažné gastrointestinální problémy, které vyžadují okamžitou léčbu (život ohrožující)
- Ulcerózní kolitida, Crohnova choroba, diagnostikovaná celiakie, eozinofilní gastroenteritida nebo podobné stavy
- Těžká podváha/podvýživa (podle klinického úsudku lékaře)
- Nestabilní, špatné zdraví; záchvatová porucha, která nereaguje na léčbu nebo není na stabilní léčbě nebo komplexního typu; nebo jiné zdravotní stavy, které by významně zvýšily jejich riziko nežádoucích účinků (podle klinického posouzení lékaře)
- Nedávné nebo plánované operace
- Aktuální účast v dalších klinických studiích
- Ženy, které jsou těhotné nebo jsou sexuálně aktivní bez účinné antikoncepce.
- Alergie nebo intolerance na vankomycin nebo Miralax
- Klinicky významné abnormality na začátku dvou testů bezpečnosti krve: Komplexní metabolický panel a Kompletní krevní obraz s diferenciálem.
- Denní užívání psychotropních léků – aktuální nebo v posledních 2 měsících – o kterých je známo, že interferují s gastrointestinálními funkcemi
- Důkazy o významném poškození imunitního systému nebo užívání léků, které mohou ohrozit imunitní systém, a tím zvýšit riziko, pokud jsou vystaveny bakteriím odolným vůči více lékům.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina A - Léčebná skupina
Tato skupina bude dostávat vankomycin po dobu 14 dnů, poté Miralax po dobu 1 dne, poté střevní mikrobiotu po dobu 2 dnů ve vysoké dávce, poté střevní mikrobiotu po dobu 12 týdnů v udržovací dávce
|
vankomycin po dobu 14 dnů, poté Miralax po dobu 1 dne, poté střevní mikrobiota (vysoká dávka po dobu 2 dnů, poté udržovací dávka po dobu 12 týdnů)
|
|
Komparátor placeba: Skupina B – Kontrolní skupina (Miralax pouze na 1 den)
Tato skupina bude dostávat placebo vankomycin po dobu 14 dnů, poté Miralax po dobu 1 dne, poté placebo střevní mikrobiotu po dobu 2 dnů ve vysoké dávce, poté placebo střevní mikrobiotu po dobu 12 týdnů v udržovací dávce
|
placebo vankomycin po dobu 14 dnů, poté Miralax po dobu 1 dne, poté placebo střevní mikroflóra (vysoká dávka po dobu 2 dnů, poté udržovací dávka po dobu 12 týdnů)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Stupnice hodnocení dětského autismu (CARS)
Časové okno: změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
Hodnocení vyškoleným hodnotitelem symptomů autismu.
Rozsah je 15-60 a skóre v rozsahu 27-30 nebo vyšší svědčí o autismu.
|
změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
|
Gastrointestinal Symptom Severity Scale (GSRS)
Časové okno: změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
Dotazník o 15 položkách pro hodnocení příznaků GI, přičemž každá položka je hodnocena na stupnici od 1 (žádné příznaky) do 7 (závažné příznaky), s průměrným skóre 1-7.
|
změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Denní záznam stolice
Časové okno: změna v % abnormálních dnů od výchozí hodnoty (po dobu 2 týdnů) vs. týden 14 (2 týdny od týdne 13-14)]
|
DSR je denní záznam pohybu střev včetně stupnice Bristol Stool Form.
Hodnotí se jako % dnů s abnormálním hlášením (abnormální stolice, žádná stolice nebo použití gastrointestinální léčby).
Vyšší procento ukazuje na horší příznaky.
|
změna v % abnormálních dnů od výchozí hodnoty (po dobu 2 týdnů) vs. týden 14 (2 týdny od týdne 13-14)]
|
|
Škála sociální odezvy 2
Časové okno: změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
Dotazník o sociálních dovednostech, kde vyšší skóre naznačuje těžší autismus.
Skóre se pohybuje od 0 do 195, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější problémy.
|
změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
|
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
Dotazník o aberantním chování.
Skóre se pohybuje od 0 do 174, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější chování
|
změna skóre z výchozí hodnoty na 14 týdnů (konec léčby)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James B Adams, PhD, Arizona State University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. listopadu 2019
Primární dokončení (Aktuální)
30. srpna 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. listopadu 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. listopadu 2019
První zveřejněno (Aktuální)
2. prosince 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Příznaky a symptomy, zažívací
- Neurologické vývojové poruchy
- Průjem
- Gastrointestinální onemocnění
- Nemoci trávicího systému
- Zácpa
- Autistická porucha
- Poruchou autistického spektra
- Střevní nemoci
- Poruchy vývoje dítěte, všudypřítomné
- Antiinfekční látky
- Gastrointestinální látky
- Antibakteriální látky
- Laxativa
- Vankomycin
- Polyethylenglykol 3350
Další identifikační čísla studie
- NEIRB#: 120190306
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .