MTT per bambini con ASD che hanno disturbi gastrointestinali
23 aprile 2025 aggiornato da: Arizona State University
Terapia di trasferimento del microbiota per bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) che hanno disturbi gastrointestinali
I ricercatori propongono di indagare sulla terapia di trasferimento del microbiota (MTT) per il trattamento di bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD) e problemi gastrointestinali (principalmente stitichezza e/o diarrea).
MTT prevede una combinazione di 10 giorni di vancomicina orale (un antibiotico per uccidere i batteri patogeni), seguita da una pulizia intestinale, seguita da 12 settimane di microbiota fecale (FM).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Descrizione dettagliata
Per i bambini di età compresa tra 5 e 17 anni con disturbo dello spettro autistico e problemi gastrointestinali, uno studio clinico di Fase 2 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'MTT. Le tre parti di questo processo sono descritte di seguito.
Parte 1: Studio randomizzato Lo studio inizierà con uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che includerà un trattamento di 2 settimane con vancomicina orale (Gruppo A) o placebo (Gruppo B), quindi 1 giorno di Miralax per purificare nell'intestino di vancomicina e batteri/feci (entrambi i gruppi), seguita dalla somministrazione orale di FM (Gruppo A) o placebo (Gruppo B). Una dose iniziale elevata di FM (o placebo) per due giorni sarà seguita da una dose di mantenimento più bassa di FM o placebo per 12 settimane.
Parte 2: Estensione (Gruppo A) e Trattamento (Gruppo B)
- Per il gruppo A ci sarà un periodo di osservazione di 12 settimane
- Per il gruppo B, ci sarà un trattamento simile a quello ricevuto dal gruppo di trattamento nella Parte 1 (parziale cross-over, in aperto), tranne per il fatto che non riceveranno vancomicina. Quindi, saranno trattati con Miralax seguito da una dose iniziale elevata di FM per 2 giorni e poi da una dose di mantenimento di FM per 12 settimane. Lo scopo di questo braccio è determinare se la vancomicina è necessaria o meno.
Parte 3: Follow-up Ci sarà una valutazione di follow-up a 6, 12 e 18 mesi dopo la fine del trattamento, per determinare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.
La durata del partecipante sarà di circa 6,5 mesi per il trattamento e il follow-up a 6, 12 e 18 mesi dopo la fine del trattamento.
La durata dello studio sarà di circa 4 anni, comprese le approvazioni dell'IRB, la formazione del personale, il reclutamento, la sperimentazione clinica, l'analisi dei dati e il reporting.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Tempe, Arizona, Stati Uniti, 85287
- Arizona State University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 5 anni a 17 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione per i bambini con ASD
- Bambino di età compresa tra 5 e 17 anni
- Diagnosi di autismo secondo la Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) e l'Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) o l'Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
- Disturbo gastrointestinale come definito di seguito che dura da almeno 3 anni.
- Nessun cambiamento di farmaci, integratori, dieta, terapie o istruzione negli ultimi 3 mesi e nessuna intenzione di cambiarli durante la sperimentazione clinica.
- Buona salute fisica generale a parte i problemi gastrointestinali
- Capacità di deglutire le pillole (senza masticare)
Criteri di esclusione per i bambini con ASD
- Antibiotici negli ultimi 3 mesi (non si applica agli antibiotici topici)
- Probiotici negli ultimi 2 mesi o trapianto fecale negli ultimi 12 mesi
- Disturbo monogenico (X fragile, ecc.)
- Malformazione cerebrale maggiore
- Alimentazione tramite tubo
- Gravi problemi gastrointestinali che richiedono un trattamento immediato (pericolosi per la vita)
- Colite ulcerosa, morbo di Crohn, malattia celiaca diagnosticata, gastroenterite eosinofila o condizioni simili
- Gravemente sottopeso/malnutriti (secondo il giudizio clinico del medico)
- Instabile, cattiva salute; disturbo convulsivo che non risponde al trattamento o non su una gestione stabile o di tipo complesso; o altre condizioni di salute che aumenterebbero significativamente il rischio di effetti avversi (secondo il giudizio clinico del medico)
- Interventi chirurgici recenti o programmati
- Attuale partecipazione ad altri studi clinici
- Donne in gravidanza o sessualmente attive senza un efficace controllo delle nascite.
- Allergia o intolleranza alla vancomicina o Miralax
- Anomalie clinicamente significative al basale su due test di sicurezza del sangue: pannello metabolico completo e conta ematica completa con differenziale.
- Uso quotidiano di farmaci psicotropi - Attuale o negli ultimi 2 mesi - che notoriamente interferiscono con la funzione gastrointestinale
- Evidenza di compromissione significativa del sistema immunitario o assunzione di farmaci che possono compromettere il sistema immunitario e quindi aumentare il rischio se esposti a batteri resistenti a più farmaci.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo A - Gruppo di trattamento
Questo gruppo riceverà vancomicina per 14 giorni, poi Miralax per 1 giorno, quindi microbiota intestinale per 2 giorni ad alte dosi, quindi microbiota intestinale per 12 settimane a dose di mantenimento
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vancomicina per 14 giorni, quindi Miralax per 1 giorno, quindi microbiota intestinale (dose elevata per 2 giorni, quindi dose di mantenimento per 12 settimane)
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Comparatore placebo: Gruppo B - Gruppo di controllo (Miralax solo per 1 giorno)
Questo gruppo riceverà vancomicina placebo per 14 giorni, quindi Miralax per 1 giorno, quindi microbiota intestinale placebo per 2 giorni ad alte dosi, quindi microbiota intestinale placebo per 12 settimane a dose di mantenimento
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placebo vancomicina per 14 giorni, quindi Miralax per 1 giorno, poi placebo microbiota intestinale (dose elevata per 2 giorni, quindi dose di mantenimento per 12 settimane)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Scala di valutazione dell'autismo infantile (CARS)
Lasso di tempo: variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Una valutazione da parte di un valutatore esperto dei sintomi dell'autismo.
L'intervallo è 15-60 e i punteggi nell'intervallo 27-30 o superiore sono indicativi di autismo.
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variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Scala di gravità dei sintomi gastrointestinali (GSRS)
Lasso di tempo: variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Un questionario di 15 voci per la valutazione dei sintomi gastrointestinali, con ogni voce valutata su una scala da 1 (nessun sintomo) a 7 (sintomi gravi), con un punteggio medio di 1-7.
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variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Registro giornaliero delle feci
Lasso di tempo: variazione della % di giorni anormali rispetto al basale (per 2 settimane) rispetto alla settimana 14 (2 settimane dalla settimana 13-14)]
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Il DSR è una registrazione giornaliera dei movimenti intestinali, inclusa la scala Bristol Stool Form.
È valutato come la % di giorni con un rapporto anomalo (feci anomale, assenza di feci o utilizzo di un trattamento gastrointestinale).
Una percentuale più alta indica sintomi peggiori.
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variazione della % di giorni anormali rispetto al basale (per 2 settimane) rispetto alla settimana 14 (2 settimane dalla settimana 13-14)]
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Scala di reattività sociale 2
Lasso di tempo: variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Un questionario sulle abilità sociali, dove i punteggi più alti suggeriscono un autismo più grave.
I punteggi vanno da 0 a 195, con punteggi più alti che indicano problemi più gravi.
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variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Un questionario sui comportamenti aberranti.
I punteggi vanno da 0 a 174, con punteggi più alti che indicano comportamenti più gravi
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variazione del punteggio dal basale a 14 settimane (fine del trattamento)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: James B Adams, PhD, Arizona State University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 novembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
28 febbraio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 novembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 novembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
2 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Segni e sintomi, Digestivo
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbo dello spettro autistico
- Malattie gastrointestinali
- Malattie dell'apparato digerente
- Disturbo autistico
- Malattie intestinali
- Stipsi
- Diarrea
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Agenti antibatterici
- Agenti anti-infettivi
- Agenti gastrointestinali
- Lassativi
- Polietilenglicole 3350
- Vancomicina
Altri numeri di identificazione dello studio
- NEIRB#: 120190306
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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