Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MTT voor kinderen met ASS die gastro-intestinale stoornissen hebben

23 april 2025 bijgewerkt door: Arizona State University

Microbiota-overdrachtstherapie voor kinderen met een autismespectrumstoornis (ASS) die gastro-intestinale stoornissen hebben

De onderzoekers stellen voor om Microbiota Transfer Therapy (MTT) te onderzoeken voor de behandeling van kinderen met autismespectrumstoornis (ASS) en gastro-intestinale problemen (voornamelijk constipatie en/of diarree). MTT omvat een combinatie van 10 dagen oraal vancomycine (een antibioticum om pathogene bacteriën te doden), gevolgd door een darmreiniging, gevolgd door 12 weken Fecal Microbiota (FM).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Voor kinderen van 5-17 jaar met autismespectrumstoornis en gastro-intestinale problemen zal een klinische fase 2-studie de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van MTT evalueren. Hieronder worden de drie onderdelen van deze proef beschreven.

Deel 1: Gerandomiseerde studie De studie zal beginnen met een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie die een behandeling van 2 weken met orale vancomycine (groep A) of placebo (groep B) zal omvatten, gevolgd door 1 dag Miralax om te reinigen de darm van vancomycine en bacteriën/faeces (beide groepen), gevolgd door orale toediening van FM (groep A) of placebo (groep B). Een initiële hoge dosis FM (of placebo) gedurende twee dagen wordt gevolgd door een lagere onderhoudsdosis FM of placebo gedurende 12 weken.

Deel 2: Verlenging (groep A) en behandeling (groep B)

  • Voor Groep A is er een observatieperiode van 12 weken
  • Voor Groep B zal er een behandeling zijn die vergelijkbaar is met die van de behandelingsgroep in Deel 1 (gedeeltelijke cross-over, open-label), behalve dat ze geen vancomycine zullen krijgen. Ze zullen dus worden behandeld met Miralax, gevolgd door een eerste hoge dosis FM gedurende 2 dagen en daarna een onderhoudsdosis FM gedurende 12 weken. Het doel van deze arm is om te bepalen of vancomycine nodig is of niet.

Deel 3: Follow-up Er zal een follow-up-evaluatie plaatsvinden op 6, 12 en 18 maanden na het einde van de behandeling, om de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn te bepalen.

De duur van de deelnemer zal ongeveer 6,5 maand zijn voor de behandeling en de follow-up zal 6, 12 en 18 maanden na het einde van de behandeling zijn.

De duur van de studie zal ongeveer 4 jaar zijn, inclusief IRB-goedkeuringen, training van personeel, werving, klinische proeven, gegevensanalyse en rapportage.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Verenigde Staten, 85287
        • Arizona State University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria voor kinderen met ASS

  1. Kind van 5-17 jaar
  2. Diagnose van autisme volgens de Childhood Autism Rating Scale 2 (CARS-2) en de Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) of de Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
  3. GI-aandoening zoals hieronder gedefinieerd die ten minste 3 jaar heeft geduurd.
  4. Geen veranderingen in medicijnen, supplementen, dieet, therapieën of opleiding in de afgelopen 3 maanden, en geen intentie om ze tijdens de klinische proef te veranderen.
  5. Algemene goede lichamelijke gezondheid afgezien van gastro-intestinale problemen
  6. Mogelijkheid om pillen door te slikken (zonder te kauwen)

Uitsluitingscriteria voor kinderen met ASS

  1. Antibiotica in de afgelopen 3 maanden (geldt niet voor lokale antibiotica)
  2. Probiotica in de afgelopen 2 maanden, of ontlastingstransplantatie in de afgelopen 12 maanden
  3. Aandoening met één gen (Fragile X, etc.)
  4. Ernstige misvorming van de hersenen
  5. Sondevoeding
  6. Ernstige gastro-intestinale problemen die onmiddellijke behandeling vereisen (levensbedreigend)
  7. Colitis ulcerosa, ziekte van Crohn, gediagnosticeerde coeliakie, eosinofiele gastro-enteritis of vergelijkbare aandoeningen
  8. Ernstig ondergewicht/ondervoed (volgens klinisch oordeel van arts)
  9. Onstabiele, slechte gezondheid; epileptische stoornis die niet reageert op behandeling of niet op stabiel beheer of complex type; of andere gezondheidsproblemen die hun risico op bijwerkingen aanzienlijk zouden verhogen (volgens klinisch oordeel van de arts)
  10. Recente of geplande operaties
  11. Huidige deelname aan andere klinische onderzoeken
  12. Vrouwen die zwanger zijn of seksueel actief zijn zonder effectieve anticonceptie.
  13. Allergie of intolerantie voor vancomycine of Miralax
  14. Klinisch significante afwijkingen bij baseline op twee bloedveiligheidstests: uitgebreid metabool panel en compleet bloedbeeld met differentieel.
  15. Dagelijks gebruik van psychotrope medicatie - Actueel of in de afgelopen 2 maanden - waarvan bekend is dat ze de gastro-intestinale functie verstoren
  16. Bewijs van significante aantasting van het immuunsysteem, of het nemen van medicijnen die het immuunsysteem kunnen aantasten, en dus het risico verhogen bij blootstelling aan meervoudig resistente bacteriën.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A - Behandelingsgroep
Deze groep krijgt gedurende 14 dagen vancomycine, daarna Miralax gedurende 1 dag, dan de darmmicrobiota gedurende 2 dagen in hoge dosis, daarna de darmmicrobiota gedurende 12 weken in een onderhoudsdosis
Combinatie product: vancomycine, Miralax, intestinale microbiota
vancomycine gedurende 14 dagen, dan Miralax gedurende 1 dag, dan intestinale microbiota (hoge dosis gedurende 2 dagen, daarna onderhoudsdosis gedurende 12 weken)
Placebo-vergelijker: Groep B - Controlegroep (Miralax alleen voor 1 dag)
Deze groep krijgt placebo vancomycine gedurende 14 dagen, daarna Miralax gedurende 1 dag, daarna placebo intestinale microbiota gedurende 2 dagen in hoge dosis, daarna placebo intestinale microbiota gedurende 12 weken in onderhoudsdosis
Combinatie product: placebo vancomycine, Miralax, placebo intestinale microbiota
placebo vancomycine gedurende 14 dagen, daarna Miralax gedurende 1 dag, daarna placebo intestinale microbiota (hoge dosis gedurende 2 dagen, daarna onderhoudsdosis gedurende 12 weken)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordelingsschaal voor autisme bij kinderen (CARS)
Tijdsspanne: verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)
Een evaluatie door een getrainde evaluator van autismesymptomen. Het bereik is 15-60, en scores in het bereik van 27-30 of hoger zijn indicatief voor autisme.
verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)
Gastro-intestinale Symptom Severity Scale (GSRS)
Tijdsspanne: verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)
Een vragenlijst met 15 items voor de evaluatie van gastro-intestinale symptomen, waarbij elk item wordt beoordeeld op een schaal van 1 (geen symptomen) tot 7 (ernstige symptomen), met een gemiddelde score van 1-7.
verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dagelijks ontlastingsrecord
Tijdsspanne: verandering in % abnormale dagen vanaf baseline (gedurende 2 weken) vs. week 14 (2 weken van week 13-14)]
De DSR is een dagelijkse registratie van de stoelgang, inclusief de Bristol Stool Form-schaal. Het wordt beoordeeld als het % dagen met een abnormaal rapport (abnormale ontlasting, geen ontlasting of het gebruik van een gastro-intestinale behandeling). Een hoger percentage duidt op ergere symptomen.
verandering in % abnormale dagen vanaf baseline (gedurende 2 weken) vs. week 14 (2 weken van week 13-14)]
Maatschappelijke responsiviteitsschaal 2
Tijdsspanne: verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)
Een vragenlijst over sociale vaardigheden, waarbij hogere scores duiden op ernstiger autisme. Scores variëren van 0 tot 195, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere problemen.
verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)
Checklist afwijkend gedrag
Tijdsspanne: verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)
Een vragenlijst over afwijkend gedrag. Scores variëren van 0 tot 174, waarbij hogere scores duiden op ernstiger gedrag
verandering in score vanaf baseline tot 14 weken (einde van de behandeling)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arizona State University

Medewerkers

University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James B Adams, PhD, Arizona State University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 november 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 februari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

30 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NEIRB#: 120190306

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren