MTT dla dzieci z ASD, które mają zaburzenia żołądkowo-jelitowe
23 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Arizona State University
Terapia transferu mikrobiomu dla dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) z zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi
Badacze proponują zbadanie terapii transferu mikrobiomu (MTT) w leczeniu dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) i problemami żołądkowo-jelitowymi (głównie zaparciami i/lub biegunkami).
MTT obejmuje kombinację 10 dni doustnej wankomycyny (antybiotyk do zabijania bakterii chorobotwórczych), następnie oczyszczenie jelit, a następnie 12 tygodni mikroflory kałowej (FM).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Szczegółowy opis
W przypadku dzieci w wieku 5-17 lat z zaburzeniami ze spektrum autyzmu i problemami żołądkowo-jelitowymi, badanie kliniczne fazy 2 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność MTT. Poniżej opisano trzy części tej próby.
Część 1: Randomizowana próba Próba rozpocznie się od randomizowanej, podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo, która obejmie 2-tygodniowe leczenie doustną wankomycyną (grupa A) lub placebo (grupa B), a następnie 1 dzień Miralaxu w celu oczyszczenia jelita z wankomycyną i bakteriami/kałem (obie grupy), a następnie doustne podanie FM (Grupa A) lub placebo (Grupa B). Początkowa wysoka dawka FM (lub placebo) przez dwa dni, a następnie niższa dawka podtrzymująca FM lub placebo przez 12 tygodni.
Część 2: Rozszerzenie (grupa A) i leczenie (grupa B)
- Grupa A będzie miała 12-tygodniowy okres obserwacji
- Grupa B będzie leczona podobnie jak grupa leczona w Części 1 (częściowa zmiana, badanie otwarte), z wyjątkiem tego, że nie otrzymają wankomycyny. Zostaną więc potraktowani preparatem Miralax, a następnie początkową wysoką dawką FM przez 2 dni, a następnie dawką podtrzymującą FM przez 12 tygodni. Celem tego ramienia jest ustalenie, czy wankomycyna jest konieczna, czy nie.
Część 3: Obserwacja Po 6, 12 i 18 miesiącach od zakończenia leczenia zostanie przeprowadzona ocena kontrolna w celu określenia długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Czas trwania leczenia dla uczestnika wyniesie około 6,5 miesiąca, a okres obserwacji po 6, 12 i 18 miesiącach po zakończeniu leczenia.
Czas trwania badania wyniesie około 4 lat, w tym zatwierdzenia IRB, szkolenie personelu, rekrutacja, badanie kliniczne, analiza danych i raportowanie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
50
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Tempe, Arizona, Stany Zjednoczone, 85287
- Arizona State University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia dla dzieci z ASD
- Dziecko w wieku 5-17 lat
- Diagnoza autyzmu zgodnie z Dziecięcą Skalą Oceny Autyzmu 2 (CARS-2) i Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R) lub Autism Diagnostic Observation Schedule 2 (ADOS 2).
- Zaburzenia żołądkowo-jelitowe zdefiniowane poniżej, które trwają co najmniej 3 lata.
- Brak zmian w lekach, suplementach, diecie, terapiach lub edukacji w ciągu ostatnich 3 miesięcy i brak zamiaru ich zmiany w trakcie badania klinicznego.
- Ogólne dobre zdrowie fizyczne poza problemami żołądkowo-jelitowymi
- Zdolność do połykania tabletek (bez żucia)
Kryteria wykluczenia dla dzieci z ASD
- Antybiotyki w ciągu ostatnich 3 miesięcy (nie dotyczy antybiotyków stosowanych miejscowo)
- Probiotyki w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub przeszczep kału w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Zaburzenie jednego genu (łamliwego chromosomu X itp.)
- Poważna wada rozwojowa mózgu
- Karmienie przez rurkę
- Ciężkie problemy żołądkowo-jelitowe wymagające natychmiastowego leczenia (zagrażające życiu)
- Wrzodziejące zapalenie jelita grubego, choroba Leśniowskiego-Crohna, zdiagnozowana celiakia, eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit lub podobne stany
- Znaczna niedowaga/niedożywienie (według oceny klinicznej lekarza)
- Niestabilny, zły stan zdrowia; zaburzenie napadowe, które nie reaguje na leczenie lub nie jest leczone stabilnie lub jest typu złożonego; lub inne warunki zdrowotne, które znacznie zwiększyłyby ryzyko wystąpienia działań niepożądanych (zgodnie z oceną kliniczną lekarza)
- Niedawne lub zaplanowane operacje
- Bieżący udział w innych badaniach klinicznych
- Kobiety w ciąży lub aktywne seksualnie bez skutecznej kontroli urodzeń.
- Alergia lub nietolerancja na wankomycynę lub Miralax
- Klinicznie istotne nieprawidłowości na początku badania w dwóch testach bezpieczeństwa krwi: kompleksowym panelu metabolicznym i pełnej morfologii krwi z różnicowaniem.
- Leki psychotropowe stosowane codziennie — obecnie lub w ciągu ostatnich 2 miesięcy — o których wiadomo, że zakłócają funkcje przewodu pokarmowego
- Dowody na znaczne upośledzenie układu odpornościowego lub przyjmowanie leków, które mogą upośledzać układ odpornościowy, a tym samym zwiększać ryzyko w przypadku narażenia na bakterie oporne na wiele leków.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa A - Grupa Lecznicza
Ta grupa będzie otrzymywać wankomycynę przez 14 dni, następnie Miralax przez 1 dzień, następnie mikrobiom jelitowy przez 2 dni w wysokiej dawce, następnie mikrobiom jelitowy przez 12 tygodni w dawce podtrzymującej
|
wankomycyna przez 14 dni, następnie Miralax przez 1 dzień, następnie mikrobiom jelitowy (wysoka dawka przez 2 dni, następnie dawka podtrzymująca przez 12 tygodni)
|
|
Komparator placebo: Grupa B - Grupa kontrolna (Miralax tylko przez 1 dzień)
Ta grupa będzie otrzymywać placebo wankomycynę przez 14 dni, następnie Miralax przez 1 dzień, następnie placebo mikroflorę jelitową przez 2 dni w wysokiej dawce, następnie placebo mikroflorę jelitową przez 12 tygodni w dawce podtrzymującej
|
placebo wankomycyna przez 14 dni, następnie Miralax przez 1 dzień, następnie placebo mikroflory jelitowej (wysoka dawka przez 2 dni, następnie dawka podtrzymująca przez 12 tygodni)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala oceny autyzmu dziecięcego (CARS)
Ramy czasowe: zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
Ocena przez przeszkolonego ewaluatora objawów autyzmu.
Zakres wynosi 15-60, a wyniki w zakresie 27-30 lub wyższe wskazują na autyzm.
|
zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
|
Skala nasilenia objawów żołądkowo-jelitowych (GSRS)
Ramy czasowe: zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
Kwestionariusz składający się z 15 pozycji do oceny objawów żołądkowo-jelitowych, z każdą pozycją ocenianą w skali od 1 (brak objawów) do 7 (ciężkie objawy), ze średnią oceną 1-7.
|
zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Codzienny zapis stolca
Ramy czasowe: zmiana w % nieprawidłowych dni od wartości początkowej (przez 2 tygodnie) vs. tydzień 14 (2 tygodnie od 13-14 tygodnia)]
|
DSR to dzienny zapis wypróżnień, w tym skala Bristol Stool Form.
Jest oceniany jako % dni z nieprawidłowym raportem (nieprawidłowy stolec, brak stolca lub stosowanie leczenia żołądkowo-jelitowego).
Wyższy odsetek wskazuje na gorsze objawy.
|
zmiana w % nieprawidłowych dni od wartości początkowej (przez 2 tygodnie) vs. tydzień 14 (2 tygodnie od 13-14 tygodnia)]
|
|
Skala Reaktywności Społecznej 2
Ramy czasowe: zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
Kwestionariusz dotyczący umiejętności społecznych, w którym wyższe wyniki sugerują cięższy autyzm.
Wyniki wahają się od 0 do 195, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze problemy.
|
zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
|
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
Kwestionariusz dotyczący nieprawidłowych zachowań.
Wyniki wahają się od 0 do 174, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze zachowania
|
zmiana wyniku od wartości początkowej do 14 tygodni (koniec leczenia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: James B Adams, PhD, Arizona State University
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 listopada 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 lutego 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 listopada 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 listopada 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Zaburzenia psychiczne
- Oznaki i objawy, układ pokarmowy
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Zaburzenia ze spektrum autyzmu
- Choroby przewodu pokarmowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Zaburzenie autystyczne
- Choroby jelit
- Zaparcie
- Biegunka
- Zaburzenia rozwoju dziecka, wszechobecne
- Środki antybakteryjne
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki żołądkowo-jelitowe
- Środki przeczyszczające
- Glikol polietylenowy 3350
- Wankomycyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- NEIRB#: 120190306
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .