幕下浅表铁质沉着症的听前庭功能 (AViSS)
2025年6月9日 更新者：University College, London
幕下浅表铁沉积症中听前庭功能的临床和影像学生物标志物
英国六分之一的人和全世界超过 4 亿人患有残疾性听力损失。 正如世界卫生组织预测的那样，这个数字到 2050 年将翻一番。 迫切需要提高我们对听力损失、其潜在机制、最佳诊断方式、可靠和准确的功能和成像生物标志物的认识。
与进行性听力损失相关的研究较少的病症是幕下浅表性铁质沉着症 (iSS)。 它是由控制听力和平衡的大脑结构表面的铁沉积引起的。 它目前被认为不常见，但很可能被低估，因此被低估。 尽管它很严重，但我们目前对其对听力（听觉）和平衡（前庭）功能的影响的了解有限，这对为这些患者提供的治疗产生了不利影响。 此外，据报道 iSS 患者存在认知障碍，但关于 iSS 认知评估的文献报道很少。 认知功能障碍可能是 iSS 特有的或由于进行性听力障碍或两者兼而有之，需要进一步研究来确定这一点。 已知 iSS 患者的嗅觉也会受到影响，但文献中很少有报道。
由于显着的发病率和进行性，显然需要提高我们对 iSS 导致的听觉前庭功能障碍的理解。
本研究的目的是综合评估 iSS 中的听前庭功能与年龄相关的听力损失和对照/规范数据的比较，并作为量化监测疾病进展和治疗反应的缺陷的一种手段，以评估对质量的影响生命，以分析临床获得的数据（包括成像、认知和实验室数据），并将这些数据与 iSS 中的功能发现相关联。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
这项研究的重点是一种罕见的疾病，称为浅表sidemisis（ISS） - 一种疾病，铁逐渐积聚在大脑和脊髓的浅层层中。 随着时间的流逝，这种积累会损害负责听力和平衡之间的神经，从而导致症状，例如进行性听力丧失，头晕和协调问题。 过去，ISS并未得到很好的研究。 ISS人的听力和平衡功能已被描述为可变 - 意味着，没有一种可能与ISS相关的听力损失，失衡或头晕的特定模式。 迄今为止的研究是针对一小部分患者，但主要是病例报告。
AVISS研究的目的是在知识中解决这一差距。 这项研究通过研究三组人来调查ISS如何影响听力，平衡甚至嗅觉：
- ISS的人，他们已经有听力和平衡问题。
- 与年龄相关的听力损失的人，以比较听力随着时间的流逝而下降。
- 听力正常的人，作为对照组。
这项研究将在三年内进行，使用一系列测试来评估听力和平衡：
- 听力测试，例如纯音图，噪音评估和听觉脑干响应等听力测试。
- 平衡测试，例如前庭评估，步态评估和头部冲动测试。
- 嗅觉（气味）测试，因为ISS也可能影响感官感知。 通过收集这些数据，该研究旨在改善ISS的诊断方式，确定更好的康复方法，并为受影响者探索新的治疗选择。
该研究由NIHR UCLH生物医学研究中心和伯尼斯·比布比研究信托基金（Bernice Bibby Research Trust）资助，以确保专家拥有有意义的发现所需的资源。 最终，目标是帮助医生早些时候认识ISS，更有效地支持受影响的人并改善其整体生活质量。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
11
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
London、英国
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London、英国
- UCL Ear Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
三组参与者将被招募到研究中（根据资格标准定义）：a) 已知诊断为 iSS 的参与者（铁质沉着症组）； b) 与年龄相关的听力损失参与者（ARHL 组）； c) 以前没有听力损失史的参与者（对照组）。
描述
纳入标准：
- 铁质沉着症组：18 岁以上已知诊断为 iSS（使用标准化放射学标准定义）的成年人（男性和女性），由伦敦大学学院医院国民健康服务 (NHS) 基金会信托基金的一名具有此病症专业知识的顾问神经学家确认
- 年龄相关性听力损失 (ARHL) 组：18 岁以上患有 ARHL 的成年人（男性和女性）
- 对照组：18岁以上的成年人（男性和女性），之前没有诊断出听力损失或没有已知的影响听力的神经系统疾病（包括iSS），目的是招募50岁及以上的参与者；但是，如果招募此类参与者出现困难，将邀请 18 岁及以上的参与者参加研究。
排除标准：
- 所有群体：18岁以下的个人；有身体或精神障碍的个人，这些障碍会阻止潜在参与者给予知情同意或接受听力和/或前庭评估；
- 铁质沉着症组：之前未诊断为 iSS 的个体
- 年龄相关性听力损失 (ARHL) 组：既往未诊断出 ARHL 或诊断出年龄相关性听力损失的个体；有暴露于高强度噪音或耳毒性药物史或中耳疾病/功能障碍证据或非年龄相关性听力损失家族史的个人；
- 对照组：有已知听力损失史（任何原因）或患有影响其听力的已知神经系统疾病的个体；有暴露于高强度噪音或耳毒性药物史或中耳疾病证据或非年龄相关性听力损失家族史的个人；
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：病例对照
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
铁质中毒 (iSS) 组
由伦敦大学学院医院国家卫生服务 (NHS) 基金会信托基金的一位在这种情况下具有专业知识的顾问神经学家确认，已知诊断为幕下浅表铁质沉着症（使用标准化放射学标准定义）的参与者
|
所有研究参与者都将接受听力测试，包括针对听力的问卷调查
Siderosis 组参与者将接受前庭/平衡测试，包括步态评估和特定于平衡的问卷调查
所有研究参与者都将被要求完成一套生活质量问卷
Siderosis 小组参与者将通过自我管理的气味图表进行正式的气味识别测试，以识别所揭示的气味
Siderosis 小组参与者将被要求提供唾液样本用于 DNA 生物银行
|
|
与年龄有关的听力损失 (ARHL) 组
患有与年龄相关的听力损失的参与者（从参与者的临床病史和检查中确定，并在纯音听力图上确认听力阈值）
|
所有研究参与者都将接受听力测试，包括针对听力的问卷调查
所有研究参与者都将被要求完成一套生活质量问卷
|
|
控制组
没有已知或以前报告的听力损失的参与者（从参与者的临床病史和检查中确定，并在纯音听力图上确认听力阈值）
|
所有研究参与者都将接受听力测试，包括针对听力的问卷调查
所有研究参与者都将被要求完成一套生活质量问卷
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
听力评估 - 纯音调测量法
大体时间：基线访问
|
进行了临床听觉学（听力）测试以评估听力功能。
听力测试包括心理物理，生理和电生理学措施（纯音听力计，鼓膜测定法，听觉脑干反应和声学反射）。
这些测试与英国听力学会（www.thebsa.org.uk）的程序指南相一致。
计算并报告了两个在分贝听力水平（如英国听力学会的指南中所述）的纯音听力阈值的平均值。
据报道其他参数为正常或异常（至少在一只耳朵中）或尚无定论。
|
基线访问
|
|
前庭/平衡评估
大体时间：基线访问
|
进行了临床前庭和平衡测试以评估前庭/平衡功能。
|
基线访问
|
|
听力评估 - 听觉脑干响应/声音反射
大体时间：基线访问
|
进行了临床听觉学（听力）测试以评估听力功能。
听力测试包括心理物理，生理和电生理学措施（纯音听力计，鼓膜测定法，听觉脑干反应和声学反射）。
这些测试与英国听力学会（www.thebsa.org.uk）的程序指南相一致。
计算并报告了两个在分贝听力水平（如英国听力学会的指南中所述）的纯音听力阈值的平均值。
据报道其他参数为正常或异常（至少在一只耳朵中）或尚无定论。
|
基线访问
|
|
听力评估 - 鼓膜图
大体时间：基线
|
进行了临床听觉学（听力）测试以评估听力功能。
听力测试包括心理物理，生理和电生理学措施（纯音听力计，鼓膜测定法，听觉脑干反应和声学反射）。
这些测试与英国听力学会（www.thebsa.org.uk）的程序指南相一致。
计算并报告了两个在分贝听力水平（如英国听力学会的指南中所述）的纯音听力阈值的平均值。
据报道其他参数为正常或异常（至少在一只耳朵中）或尚无定论。
|
基线
|
|
听力评估 - 耳声排放
大体时间：基线
|
进行了临床听觉学（听力）测试以评估听力功能。
听力测试包括心理物理，生理和电生理学措施（纯音听力计，鼓膜测定法，听觉脑干反应和声学反射）。
这些测试与英国听力学会（www.thebsa.org.uk）的程序指南相一致。
计算并报告了两个在分贝听力水平（如英国听力学会的指南中所述）的纯音听力阈值的平均值。
据报道其他参数为正常或异常（至少在一只耳朵中）或尚无定论。
|
基线
|
|
听力评估 - 在空间化句子噪声测试中聆听
大体时间：基线
|
进行了临床听觉学（听力）测试以评估听力功能。
听力测试包括心理物理，生理和电生理学措施（纯音听力计，鼓膜测定法，听觉脑干反应和声学反射）。
这些测试与英国听力学会（www.thebsa.org.uk）的程序指南相一致。
计算并报告了两个在分贝听力水平（如英国听力学会的指南中所述）的纯音听力阈值的平均值。
据报道其他参数为正常或异常（至少在一只耳朵中）或尚无定论。
Cameron S，Dillon H.
空间噪声句子测试（LISN-S）中的聆听：与原型LISN的比较，以及患有可疑（中央）听觉处理障碍或已确认语言障碍的儿童的结果。
J Ac Acad Audiol。
2008年5月； 19（5）：377-91。
|
基线
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
临床获得的成像（Siderisis Group参与者）与听力和平衡评估结果之间的相关性
大体时间：基线访问
|
Siderisis Group参与者作为其临床护理途径的一部分进行了正式的成像程序。
审查了成像结果，并从听力和前庭/平衡评估中获得的结果进行了审查。
所有参与者都有MRI大脑，作为其临床护理途径的一部分；审查了易感加权图像，以确定浅表孢子病的出现，并符合放射学诊断标准（参考：Wilson等，2017）。
|
基线访问
|
|
临床获得的认知功能评估结果（Siderisis Group参与者）与听力和平衡评估之间的相关性
大体时间：基线访问
|
Siderisose组参与者接受了正式的神经认知评估，作为其临床护理途径的一部分。
回顾了该临床评估的结果，以确定认知评估结果与从听力和研究期间进行的前庭/平衡评估获得的结果之间是否存在关联。
使用Wechsler成人智能量表测试进行了正式的神经认知评估。
在该域中，在任何一个测试的任何一个测试中，域中的认知障碍定义为在第五个百分位数下的评分。
|
基线访问
|
|
气味识别测试
大体时间：基线访问
|
进行了宾夕法尼亚大学气味识别测试（UPSIT，英国版本）（Siderisis Group参与者），以评估其嗅觉功能。
UPSIT是一项强制选择的40项自我管理测试。
分数是使用制造商的答案键作为正确答案的总和（最大最佳= 40，最低分数6; Anosmia <19（男性，女性）； Normosmia> 33（男性）和> 34（女性）和年龄和性别匹配的规范。
该分数还分为类别（从正常水平到厌食），得分更高，表明嗅觉功能更好。
|
基线访问
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Doris-Eva Bamiou, Professor、UCL Ear Institute; UCLH NHS Foundation Trust, UK
- 首席研究员：David J Werring, Professor、Stroke Research Centre UCL IoN; UCLH NHS Foundation Trust, UK
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Wilson D, Chatterjee F, Farmer SF, Rudge P, McCarron MO, Cowley P, Werring DJ. Infratentorial superficial siderosis: Classification, diagnostic criteria, and rational investigation pathway. Ann Neurol. 2017 Mar;81(3):333-343. doi: 10.1002/ana.24850. Epub 2017 Jan 28.
- Fearnley JM, Stevens JM, Rudge P. Superficial siderosis of the central nervous system. Brain. 1995 Aug;118 ( Pt 4):1051-66. doi: 10.1093/brain/118.4.1051.
- Koeppen AH, Dickson AC, Chu RC, Thach RE. The pathogenesis of superficial siderosis of the central nervous system. Ann Neurol. 1993 Nov;34(5):646-53. doi: 10.1002/ana.410340505.
- Kumar N. Superficial siderosis: associations and therapeutic implications. Arch Neurol. 2007 Apr;64(4):491-6. doi: 10.1001/archneur.64.4.491.
- IWANOWSKI L, OLSZEWSKI J. The effects of subarachnoid injections of iron-containing substances on the central nervous system. J Neuropathol Exp Neurol. 1960 Jul;19:433-48. doi: 10.1097/00005072-196007000-00010. No abstract available.
- Posti JP, Juvela S, Parkkola R, Roine S. Three cases of superficial siderosis of the central nervous system and review of the literature. Acta Neurochir (Wien). 2011 Oct;153(10):2067-73. doi: 10.1007/s00701-011-1116-0. Epub 2011 Aug 7.
- Sydlowski SA, Cevette MJ, Shallop J. Superficial siderosis of the central nervous system: phenotype and implications for audiology and otology. Otol Neurotol. 2011 Aug;32(6):900-8. doi: 10.1097/MAO.0b013e31822558a9.
- Offenbacher H, Fazekas F, Schmidt R, Kapeller P, Fazekas G. Superficial siderosis of the central nervous system: MRI findings and clinical significance. Neuroradiology. 1996 May;38 Suppl 1:S51-6. doi: 10.1007/BF02278119.
- Sydlowski SA, Levy M, Hanks WD, Clark MD, Ackley RS. Auditory profile in superficial siderosis of the central nervous system: a prospective study. Otol Neurotol. 2013 Jun;34(4):611-9. doi: 10.1097/MAO.0b013e3182908c5a.
- Vibert D, Hausler R, Lovblad KO, Schroth G. Hearing loss and vertigo in superficial siderosis of the central nervous system. Am J Otolaryngol. 2004 Mar-Apr;25(2):142-9. doi: 10.1016/j.amjoto.2003.10.001.
- Takeda T, Kawashima Y, Hirai C, Makabe A, Ito T, Fujikawa T, Yamamoto K, Maruyama A, Tsutsumi T. Vestibular Dysfunction in Patients With Superficial Siderosis of the Central Nervous System. Otol Neurotol. 2018 Jul;39(6):e468-e474. doi: 10.1097/MAO.0000000000001844.
- Pribitkin EA, Rondinella L, Rosenberg Si, Yousem DM. Superficial siderosis of the central nervous system: an underdiagnosed cause of sensorineural hearing loss and ataxia. Am J Otol. 1994 May;15(3):415-8.
- Kwartler JA, De La Cruz A, Lo WW. Superficial siderosis of the central nervous system. Ann Otol Rhinol Laryngol. 1991 Mar;100(3):249-50. doi: 10.1177/000348949110000315. No abstract available.
- van Harskamp NJ, Rudge P, Cipolotti L. Cognitive and social impairments in patients with superficial siderosis. Brain. 2005 May;128(Pt 5):1082-92. doi: 10.1093/brain/awh487. Epub 2005 Mar 23.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月7日
初级完成 (实际的)
2021年10月19日
研究完成 (实际的)
2021年10月19日
研究注册日期
首次提交
2019年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月13日
首次发布 (实际的)
2019年12月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年6月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年6月9日
最后验证
2025年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 121603
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
用于生成结果的匿名参与者级数据集和统计代码将不会公开。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.