FCX-007治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的研究 (DEFI-RDEB)
2026年3月16日 更新者：Castle Creek Biosciences, LLC.
FCX-007（转基因自体人真皮成纤维细胞）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的关键 3 期研究
本研究的目的是确定在患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症的儿童、青少年和成人中，与单独的标准护理（对照）相比，FCX-007 与标准护理的结合是否能改善伤口愈合。
资金来源——FDA OOPD
研究概览
详细说明
DEFI-RDEB 是一项多中心、患者内随机、对照、开放标签的 FCX-007 3 期研究，用于治疗约 24 名受试者的持续不愈合和复发性 RDEB 伤口。 每个主题将作为他/她自己的控制。 每个受试者的目标伤口将被配对，然后随机接受 FCX-007（治疗伤口）或保持未治疗（对照伤口）。 每个受试者最多可确定三个目标伤口对。
受试者将在两次或多次治疗期间在每个指定的治疗伤口中接受 FCX-007 的皮内注射。 第一次治疗在第 1 天进行，第二次在第 12 周/第 3 个月进行。额外的治疗可能会在第 24 周/第 6 个月和第 36 周/第 9 个月进行，届时可以重新治疗未闭合的治疗伤口，并且可以重新治疗未闭合的对照伤口被视为。 安全性和有效性评估将按预定时间间隔进行，直至第 48 周/第 12 个月，届时治疗期结束，并且对已接受一种或多种 FCX-007 的受试者开始长期安全性随访期（至 15 年）注射。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Austin、Texas、美国、78723
- Dell Children'S Medical Group
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 筛选访视时年龄≥2 岁的男性或女性。
- RDEB 的临床诊断与 COL7A1 基因突变的确认。
关键排除标准：
- 医疗不稳定限制了前往调查地点的能力。
- 活动性感染人类免疫缺陷病毒、乙型肝炎或丙型肝炎。
- COL7 抗体的存在。
- 全身感染的证据。
- 注射部位有鳞状细胞癌的证据或病史。
- 转移性鳞状细胞癌的证据或病史。
- 已知对产品的任何成分过敏。
- 怀孕或哺乳的女性。
- 在筛选前的过去三 (3) 个月内或在本研究的筛选和治疗期间预期/计划接受过针对 RDEB 特定治疗的化学或生物干预。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FCX-007 COL7A1基因校正自体成纤维细胞
受试者内随机化（每个受试者的成对伤口接受实验性治疗，FCX-007，或保持未治疗状态）。
每个受试者最多可确定三个目标伤口对。
配对后，目标伤口将被随机分配为治疗伤口（施用 FCX-007）或对照伤口。
受试者将在两次或多次治疗期间在每个指定的治疗伤口中接受 FCX-007 的皮内注射。
第一次治疗在第 1 天进行，第二次在第 12 周/第 3 个月进行。额外的治疗可能会在第 24 周/第 6 个月和第 36 周/第 9 个月进行，届时可以重新治疗未闭合的治疗伤口，并且可以重新治疗未闭合的对照伤口被视为。
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FCX-007 由从受试者皮肤活检中分离出的成纤维细胞组成，这些成纤维细胞经过遗传校正，具有编码 VII 型胶原蛋白的全长 COL7A1 基因。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周时第一对伤口完全闭合
大体时间：第 24 周
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第一对伤口完全闭合（治疗与对照）
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第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 12 周时第一对伤口完全闭合
大体时间：第 12 周
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第一对伤口完全闭合（治疗与对照）
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第 12 周
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第 24 周时所有伤口对完全闭合
大体时间：第 24 周
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伤口完全闭合
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第 24 周
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第 12 周时所有伤口对的伤口完全闭合
大体时间：第 12 周
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伤口完全闭合
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第 12 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月9日
初级完成 (实际的)
2023年1月17日
研究完成 (估计的)
2037年7月1日
研究注册日期
首次提交
2019年12月2日
首先提交符合 QC 标准的
2019年12月26日
首次发布 (实际的)
2019年12月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月16日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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