Um estudo do FCX-007 para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (DEFI-RDEB)
Um estudo fundamental de fase 3 de FCX-007 (fibroblastos dérmicos humanos autólogos geneticamente modificados) para epidermólise bolhosa distrófica recessiva
O objetivo deste estudo é determinar se a administração de FCX-007, além do tratamento padrão, melhora a cicatrização de feridas em comparação com o tratamento padrão sozinho (controle) em crianças, adolescentes e adultos com Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva.
Fonte de Financiamento - FDA OOPD
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O DEFI-RDEB é um estudo multicêntrico, intrapaciente, randomizado, controlado, aberto, de Fase 3 do FCX-007 para o tratamento de feridas RDEB recorrentes e não cicatrizantes persistentes em aproximadamente 24 indivíduos. Cada sujeito servirá como seu próprio controle. As feridas-alvo de cada indivíduo serão pareadas e então randomizadas para receber FCX-007 (ferida de tratamento) ou permanecer sem tratamento (ferida de controle). Até três pares de feridas alvo serão identificados para cada sujeito.
Os sujeitos receberão injeções intradérmicas de FCX-007 em cada ferida de tratamento especificada em duas ou mais sessões de tratamento. A primeira sessão de tratamento ocorre no Dia 1 e a segunda na Semana 12/Mês 3. Sessões de tratamento adicionais podem ocorrer na Semana 24/Mês 6 e na Semana 36/Mês 9, quando feridas de tratamento não fechadas podem ser tratadas novamente e feridas de controle não fechadas podem ser tratado. As avaliações de segurança e eficácia ocorrerão em intervalos programados até a Semana 48/Mês 12, quando o período de tratamento é concluído e um período de acompanhamento de segurança de longo prazo (até 15 anos) começa para indivíduos que receberam um ou mais FCX-007 injeções.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Homem ou mulher ≥2 anos de idade na visita de triagem.
- Diagnóstico clínico de RDEB com confirmação da mutação genética COL7A1.
Principais Critérios de Exclusão:
- Instabilidade médica limitando a capacidade de viajar para o local da investigação.
- Infecção ativa pelo vírus da imunodeficiência humana, hepatite B ou hepatite C.
- A presença de anticorpos COL7.
- Evidência de infecção sistêmica.
- Evidência ou história de carcinoma de células escamosas no local a ser injetado.
- Evidência ou história de carcinoma espinocelular metastático.
- Alergia conhecida a qualquer um dos constituintes do produto.
- Mulher que está grávida ou amamentando.
- Recebimento de uma intervenção química ou biológica para o tratamento específico de RDEB nos últimos três (3) meses antes da triagem ou antecipada/planejada durante o período de triagem e tratamento para este estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: FCX-007 COL7A1 Fibroblastos Autólogos Geneticamente Corrigidos
Intra-sujeito randomizado (feridas pareadas em cada sujeito recebem tratamento experimental, FCX-007, ou permanecem sem tratamento).
Até três pares de feridas alvo serão identificados para cada sujeito.
Após o emparelhamento, as feridas-alvo serão designadas aleatoriamente como a ferida de tratamento (FCX-007 é administrado) ou ferida de controle.
Os sujeitos receberão injeções intradérmicas de FCX-007 em cada ferida de tratamento especificada em duas ou mais sessões de tratamento.
A primeira sessão de tratamento ocorre no Dia 1 e a segunda na Semana 12/Mês 3. Sessões de tratamento adicionais podem ocorrer na Semana 24/Mês 6 e na Semana 36/Mês 9, quando feridas de tratamento não fechadas podem ser tratadas novamente e feridas de controle não fechadas podem ser tratado.
|
O FCX-007 é composto de fibroblastos isolados de biópsias de pele do sujeito que são corrigidos geneticamente com o gene COL7A1 de comprimento total que codifica o colágeno tipo VII.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Fechamento completo da ferida do primeiro par de feridas na semana 24
Prazo: Semana 24
|
Fechamento completo da ferida do primeiro par de feridas (tratado vs. controle)
|
Semana 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Fechamento completo da ferida do primeiro par de feridas na semana 12
Prazo: Semana 12
|
Fechamento completo da ferida do primeiro par de feridas (tratada vs. controle)
|
Semana 12
|
|
Fechamento completo da ferida de todos os pares de feridas na semana 24
Prazo: Semana 24
|
Fechamento completo da ferida
|
Semana 24
|
|
Fechamento completo da ferida de todos os pares de feridas na semana 12
Prazo: Semana 12
|
Fechamento completo da ferida
|
Semana 12
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA OOPD)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em FCX-007 (dabocemagene autoficel; veja abaixo a descrição do FCX-007)
-
Castle Creek Biosciences, LLC.RescindidoEpidermólise Bolhosa Distrófica RecessivaEstados Unidos