Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie FCX-007 w przypadku recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka Bullosa (DEFI-RDEB)

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Castle Creek Biosciences, LLC.

Kluczowe badanie fazy 3 FCX-007 (genetycznie zmodyfikowane autologiczne ludzkie fibroblasty skórne) w przypadku recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka Bullosa

Celem tego badania jest określenie, czy podawanie FCX-007 w uzupełnieniu do standardowego leczenia poprawia gojenie się ran w porównaniu z samym standardowym leczeniem (kontrola) u dzieci, młodzieży i dorosłych z recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DEFI-RDEB jest wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym, prowadzonym metodą otwartej próby wewnątrz pacjenta, badaniem fazy 3 FCX-007 dotyczącym leczenia uporczywych niegojących się i nawracających ran RDEB u około 24 pacjentów. Każdy podmiot będzie służył jako jego/jej własna kontrola. Docelowe rany każdego pacjenta zostaną sparowane, a następnie losowo przydzielone do otrzymania FCX-007 (rana leczona) lub pozostaną nieleczone (rana kontrolna). Dla każdego pacjenta zostaną zidentyfikowane do trzech docelowych par ran.

Pacjenci otrzymają śródskórne zastrzyki FCX-007 w każdą określoną leczoną ranę w dwóch lub więcej sesjach terapeutycznych. Pierwsza sesja leczenia ma miejsce w 1. dniu, a druga w 12. tygodniu/3. miesiącu. Dodatkowe sesje leczenia mogą mieć miejsce w 24. tygodniu/6. być leczonym. Oceny bezpieczeństwa i skuteczności będą przeprowadzane w zaplanowanych odstępach czasu do 48. tygodnia/12. miesiąca, kiedy okres leczenia zostanie zakończony i rozpocznie się długoterminowy okres obserwacji bezpieczeństwa (do 15 lat) u pacjentów, którzy otrzymali jeden lub więcej FCX-007 zastrzyki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32256
        • Solutions Through Advanced Research, Inc.
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Group

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥2 lat podczas wizyty przesiewowej.
  • Rozpoznanie kliniczne RDEB z potwierdzeniem mutacji genetycznej COL7A1.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość dojazdu do ośrodka badawczego.
  • Czynna infekcja ludzkim wirusem niedoboru odporności, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C.
  • Obecność przeciwciał COL7.
  • Dowody infekcji ogólnoustrojowej.
  • Dowody lub historia raka płaskonabłonkowego w miejscu wstrzyknięcia.
  • Dowody lub historia raka płaskonabłonkowego z przerzutami.
  • Znana alergia na którykolwiek ze składników produktu.
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią.
  • Otrzymanie interwencji chemicznej lub biologicznej w celu specyficznego leczenia RDEB w ciągu ostatnich trzech (3) miesięcy przed badaniem przesiewowym lub przewidywane/planowane w okresie badania przesiewowego i leczenia w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FCX-007 COL7A1 Autologiczne fibroblasty skorygowane genetycznie
Randomizacja wewnątrzosobnicza (pary ran u każdego pacjenta otrzymują leczenie eksperymentalne, FCX-007 lub pozostają nieleczone). Dla każdego pacjenta zostaną zidentyfikowane do trzech docelowych par ran. Po sparowaniu docelowe rany zostaną losowo przydzielone jako rana leczona (podawany jest FCX-007) lub rana kontrolna. Pacjenci otrzymają śródskórne zastrzyki FCX-007 w każdą określoną leczoną ranę w dwóch lub więcej sesjach terapeutycznych. Pierwsza sesja leczenia ma miejsce w 1. dniu, a druga w 12. tygodniu/3. miesiącu. Dodatkowe sesje leczenia mogą mieć miejsce w 24. tygodniu/6. być leczonym.
Biologiczny: FCX-007 (autoficel dabocemagene; opis FCX-007 znajduje się poniżej)
FCX-007 składa się z fibroblastów wyizolowanych z biopsji skóry osobnika, które są genetycznie skorygowane za pomocą genu COL7A1 pełnej długości kodującego kolagen typu VII.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite zamknięcie pierwszej pary ran w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Całkowite zamknięcie rany pierwszej pary ran (leczonych vs. kontrolnych)
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite zamknięcie pierwszej pary ran w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Całkowite zamknięcie rany pierwszej pary ran (leczonych vs. kontrolnych)
Tydzień 12
Całkowite zamknięcie ran wszystkich par ran w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Całkowite zamknięcie rany
Tydzień 24
Całkowite zamknięcie wszystkich par ran w 12. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 12
Całkowite zamknięcie rany
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2037

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FI-EB-002
  • R01-7289-01 (Inny numer grantu/finansowania: FDA OOPD)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj