Исследование FCX-007 при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе (DEFI-RDEB)
Ключевое исследование фазы 3 FCX-007 (генетически модифицированных аутологичных дермальных фибробластов человека) для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза
Целью данного исследования является определение того, улучшает ли введение FCX-007 в дополнение к стандартному лечению заживление ран по сравнению со стандартным лечением (контроль) у детей, подростков и взрослых с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом.
Источник финансирования - FDA OOPD
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
DEFI-RDEB — это многоцентровое рандомизированное контролируемое открытое исследование фазы 3 FCX-007 для лечения стойких незаживающих и рецидивирующих ран RDEB примерно у 24 субъектов. Каждый субъект будет служить своим собственным контролем. Раны-мишени каждого субъекта будут разделены на пары, а затем рандомизированы для получения FCX-007 (лечебная рана) или останутся необработанными (контрольная рана). Для каждого субъекта будет определено до трех целевых пар ран.
Субъекты будут получать внутрикожные инъекции FCX-007 в каждую указанную лечебную рану в течение двух или более сеансов лечения. Первый сеанс лечения проводится в 1-й день, а второй — на 12-й неделе/3-м месяце. Дополнительные сеансы лечения могут проводиться на 24-й неделе/6-м месяце и 36-й неделе/9-м месяце, когда незакрытые обработанные раны могут быть обработаны повторно, а незакрытые контрольные раны могут быть обработаны повторно. лечиться. Оценки безопасности и эффективности будут проводиться с запланированными интервалами до 48-й недели/12-го месяца, когда период лечения будет завершен, и начнется долгосрочный период наблюдения за безопасностью (в течение 15 лет) для субъектов, получивших один или несколько FCX-007. инъекции.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Ключевые критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте ≥2 лет на момент скринингового визита.
- Клинический диагноз РДЭБ с подтверждением генетической мутации COL7A1.
Ключевые критерии исключения:
- Медицинская нестабильность, ограничивающая возможность добраться до места исследования.
- Активная инфекция вирусом иммунодефицита человека, гепатитом В или гепатитом С.
- Наличие антител COL7.
- Признаки системной инфекции.
- Доказательства или история плоскоклеточного рака в месте инъекции.
- Доказательства или история метастатического плоскоклеточного рака.
- Известная аллергия на любой из компонентов продукта.
- Женщина, которая беременна или кормит грудью.
- Получение химического или биологического вмешательства для специфического лечения RDEB за последние три (3) месяца до скрининга или ожидаемое/запланированное в течение периода скрининга и лечения для этого исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FCX-007 COL7A1 Генетически скорректированные аутологичные фибробласты
Внутрисубъектная рандомизация (парные раны у каждого субъекта получают экспериментальное лечение, FCX-007, или остаются необработанными).
Для каждого субъекта будет определено до трех целевых пар ран.
После спаривания целевые раны будут случайным образом назначены в качестве обрабатываемой раны (вводится FCX-007) или контрольной раны.
Субъекты будут получать внутрикожные инъекции FCX-007 в каждую указанную лечебную рану в течение двух или более сеансов лечения.
Первый сеанс лечения проводится в 1-й день, а второй — на 12-й неделе/3-м месяце. Дополнительные сеансы лечения могут проводиться на 24-й неделе/6-м месяце и 36-й неделе/9-м месяце, когда незакрытые обработанные раны могут быть обработаны повторно, а незакрытые контрольные раны могут быть обработаны повторно. лечиться.
|
FCX-007 состоит из фибробластов, выделенных из биоптатов кожи субъекта, которые генетически скорректированы с помощью полноразмерного гена COL7A1, кодирующего коллаген типа VII.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полное закрытие первой пары ран на 24 неделе.
Временное ограничение: Неделя 24
|
Полное закрытие первой пары ран (обработанная или контрольная группа)
|
Неделя 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Полное закрытие первой пары ран на 12-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 12
|
Полное закрытие первой пары ран (обработанная или контрольная группа)
|
Неделя 12
|
|
Полное закрытие всех пар ран на 24-й неделе.
Временное ограничение: Неделя 24
|
Полное закрытие раны
|
Неделя 24
|
|
Полное закрытие ран всех пар ран на 12 неделе.
Временное ограничение: Неделя 12
|
Полное закрытие раны
|
Неделя 12
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Другой номер гранта/финансирования: FDA OOPD)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .