劣性ジストロフィー性表皮水疱症に対する FCX-007 の研究 (DEFI-RDEB)
劣性ジストロフィー性表皮水疱症に対する FCX-007 (遺伝子組み換え自己ヒト皮膚線維芽細胞) の重要な第 3 相試験
この研究の目的は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症の小児、青年、および成人において、標準治療に加えて FCX-007 を投与することで、標準治療単独 (対照) と比較して創傷治癒が改善するかどうかを判断することです。
資金源 - FDA OOPD
調査の概要
状態
詳細な説明
DEFI-RDEB は、約 24 人の被験者における持続性の非治癒および再発性 RDEB 創傷の治療のための FCX-007 の多施設、患者内無作為化、制御、非盲検、第 III 相試験です。 各被験者は、彼/彼女自身のコントロールとして機能します。 各被験者の標的創傷を対にして、無作為化して FCX-007 を投与する (治療創傷) か、未治療のままにする (対照創傷)。 被験者ごとに最大 3 つの標的創傷ペアが識別されます。
被験者は、2回以上の治療セッションで指定された治療創傷ごとにFCX-007の皮内注射を受けます。 最初の治療セッションは 1 日目に行われ、2 回目は 12 週目/月 3 に行われます。追加の治療セッションは、閉鎖されていない治療創傷が再治療される可能性がある場合、24 週/月 6 および週 36/月 9 に行われる場合があります。扱われる。 安全性と有効性の評価は、治療期間が終了する第 48 週/月 12 まで予定された間隔で行われ、1 つ以上の FCX-007 を投与された被験者の長期安全性追跡期間 (15 年まで) が開始されます。注射。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Group
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な採用基準:
- -スクリーニング訪問時の2歳以上の男性または女性。
- COL7A1遺伝子変異の確認によるRDEBの臨床診断。
主な除外基準:
- -調査サイトへの移動能力を制限する医学的不安定性。
- ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎またはC型肝炎による活動性感染症。
- COL7抗体の存在。
- 全身感染の証拠。
- -注射する部位の扁平上皮癌の証拠または病歴。
- -転移性扁平上皮癌の証拠または病歴。
- 製品の構成要素のいずれかに対する既知のアレルギー。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- -スクリーニング前の過去3か月間のRDEBの特定の治療のための化学的または生物学的介入の受領、またはこの研究のスクリーニングおよび治療期間中に予想/計画された期間。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FCX-007 COL7A1 遺伝子修正自己線維芽細胞
被験者内無作為化（各被験者のペアの創傷は、実験的治療、FCX-007を受けるか、未治療のまま）。
被験者ごとに最大 3 つの標的創傷ペアが識別されます。
ペアリングに続いて、ターゲットの傷は、治療傷 (FCX-007 が投与される) または対照傷としてランダムに割り当てられます。
被験者は、2回以上の治療セッションで指定された治療創傷ごとにFCX-007の皮内注射を受けます。
最初の治療セッションは 1 日目に行われ、2 回目は 12 週目/月 3 に行われます。追加の治療セッションは、閉鎖されていない治療創傷が再治療される可能性がある場合、24 週/月 6 および週 36/月 9 に行われる場合があります。扱われる。
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FCX-007 は、VII 型コラーゲンをコードする全長 COL7A1 遺伝子で遺伝的に修正された被験者の皮膚生検から分離された線維芽細胞で構成されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週目に最初の創傷対が完全に閉鎖
時間枠：第24週
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最初の創傷ペアの完全な創傷閉鎖 (治療済み vs 対照)
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第24週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目に最初の創傷対が完全に閉鎖する
時間枠：第12週
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最初の創傷ペアの完全な創傷閉鎖 (治療 vs 対照)
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第12週
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24週目にすべての創傷対が完全に閉鎖する
時間枠：第24週
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完全な創傷閉鎖
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第24週
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12週目にすべての創傷対が完全に閉鎖する
時間枠：第12週
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完全な創傷閉鎖
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第12週
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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