Un estudio de FCX-007 para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (DEFI-RDEB)
Un estudio fundamental de fase 3 de FCX-007 (fibroblastos dérmicos humanos autólogos modificados genéticamente) para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva
El propósito de este estudio es determinar si la administración de FCX-007 además del tratamiento estándar mejora la cicatrización de heridas en comparación con el tratamiento estándar solo (control) en niños, adolescentes y adultos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva.
Fuente de financiación - FDA OOPD
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
DEFI-RDEB es un estudio de fase 3 multicéntrico, intrapaciente, aleatorizado, controlado y abierto de FCX-007 para el tratamiento de heridas persistentes que no cicatrizan y RDEB recurrentes en aproximadamente 24 sujetos. Cada sujeto servirá como su propio control. Las heridas objetivo de cada sujeto se emparejarán y luego se aleatorizarán para recibir FCX-007 (herida de tratamiento) o permanecer sin tratar (herida de control). Se identificarán hasta tres pares de heridas objetivo para cada sujeto.
Los sujetos recibirán inyecciones intradérmicas de FCX-007 en cada herida de tratamiento especificada en dos o más sesiones de tratamiento. La primera sesión de tratamiento se realiza en el día 1 y la segunda en la semana 12/mes 3. Se pueden realizar sesiones de tratamiento adicionales en la semana 24/mes 6 y la semana 36/mes 9 cuando las heridas de tratamiento no cerradas se pueden volver a tratar y las heridas de control no cerradas se pueden volver a tratar. ser tratado. Las evaluaciones de seguridad y eficacia se realizarán en intervalos programados hasta la semana 48/mes 12, cuando se completa el período de tratamiento, y comienza un período de seguimiento de seguridad a largo plazo (hasta 15 años) para los sujetos que han recibido uno o más FCX-007 inyecciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Group
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombre o mujer ≥2 años de edad en la visita de selección.
- Diagnóstico clínico de EBDR con confirmación de mutación genética COL7A1.
Criterios clave de exclusión:
- Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al sitio de investigación.
- Infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis B o hepatitis C.
- La presencia de anticuerpos COL7.
- Evidencia de infección sistémica.
- Evidencia o antecedentes de carcinoma de células escamosas en el sitio de inyección.
- Evidencia o antecedentes de carcinoma de células escamosas metastásico.
- Alergia conocida a alguno de los componentes del producto.
- Mujer que está embarazada o amamantando.
- Recepción de una intervención química o biológica para el tratamiento específico de RDEB en los últimos tres (3) meses antes de la selección o prevista/planificada durante el período de selección y tratamiento para este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: FCX-007 COL7A1 Fibroblastos autólogos corregidos genéticamente
Asignación aleatoria intrasujeto (heridas pareadas en cada sujeto reciben tratamiento experimental, FCX-007, o permanecen sin tratamiento).
Se identificarán hasta tres pares de heridas objetivo para cada sujeto.
Después del emparejamiento, las heridas objetivo se asignarán aleatoriamente como herida de tratamiento (se administra FCX-007) o herida de control.
Los sujetos recibirán inyecciones intradérmicas de FCX-007 en cada herida de tratamiento especificada en dos o más sesiones de tratamiento.
La primera sesión de tratamiento se realiza en el día 1 y la segunda en la semana 12/mes 3. Se pueden realizar sesiones de tratamiento adicionales en la semana 24/mes 6 y la semana 36/mes 9 cuando las heridas de tratamiento no cerradas se pueden volver a tratar y las heridas de control no cerradas se pueden volver a tratar. ser tratado.
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FCX-007 se compone de fibroblastos aislados de biopsias de piel del sujeto que se corrigen genéticamente con el gen COL7A1 de longitud completa que codifica el colágeno tipo VII.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cierre completo de la herida del primer par de heridas en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
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Cierre completo de la herida del primer par de heridas (tratadas versus control)
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Semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cierre completo de la herida del primer par de heridas en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
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Cierre completo de la herida del primer par de heridas (tratadas versus control)
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Semana 12
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Cierre completo de heridas de todos los pares de heridas en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
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Cierre completo de la herida
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Semana 24
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Cierre completo de heridas de todos los pares de heridas en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
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Cierre completo de la herida
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Anomalías de la piel
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Enfermedades del colágeno
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Epidermólisis Bullosa
- Epidermólisis ampollosa distrófica
Otros números de identificación del estudio
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA OOPD)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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