Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van FCX-007 voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (DEFI-RDEB)

16 maart 2026 bijgewerkt door: Castle Creek Biosciences, LLC.

Een cruciale fase 3-studie van FCX-007 (genetisch gemodificeerde autologe humane dermale fibroblasten) voor recessieve dystrofische epidermolysis bullosa

Het doel van deze studie is om te bepalen of toediening van FCX-007 naast de standaardbehandeling de wondgenezing verbetert in vergelijking met de standaardbehandeling alleen (controlegroep) bij kinderen, adolescenten en volwassenen met recessieve dystrofische epidermolysis bullosa.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

DEFI-RDEB is een gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, fase 3-studie van FCX-007 in meerdere centra voor de behandeling van aanhoudende niet-genezende en terugkerende RDEB-wonden bij ongeveer 24 proefpersonen. Elk onderwerp zal dienen als zijn/haar eigen controle. De doelwonden van elke proefpersoon worden gekoppeld en vervolgens gerandomiseerd om FCX-007 (behandelingswond) te krijgen of onbehandeld te blijven (controlewond). Voor elk onderwerp worden maximaal drie doelwondparen geïdentificeerd.

Proefpersonen zullen intradermale injecties van FCX-007 ontvangen in elke gespecificeerde behandelingswond in twee of meer behandelingssessies. De eerste behandelingssessie vindt plaats op dag 1 en de tweede in week 12/maand 3. Aanvullende behandelingssessies kunnen plaatsvinden in week 24/maand 6 en week 36/maand 9 wanneer niet-gesloten behandelingswonden opnieuw kunnen worden behandeld, en niet-gesloten controlewonden kunnen behandeld worden. Veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen zullen plaatsvinden met geplande tussenpozen tot en met week 48/maand 12, wanneer de behandelingsperiode is voltooid, en een follow-upperiode op lange termijn (tot 15 jaar) begint voor proefpersonen die een of meer FCX-007 hebben gekregen injecties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32256
        • Solutions Through Advanced Research, Inc.
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children'S Medical Group

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Man of vrouw ≥2 jaar oud bij het screeningsbezoek.
  • Klinische diagnose van RDEB met bevestiging van COL7A1 genetische mutatie.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Medische instabiliteit beperkt het vermogen om naar de onderzoekslocatie te reizen.
  • Actieve infectie met humaan immunodeficiëntievirus, hepatitis B of hepatitis C.
  • De aanwezigheid van COL7-antilichamen.
  • Bewijs van systemische infectie.
  • Bewijs of voorgeschiedenis van plaveiselcelcarcinoom op de injectieplaats.
  • Bewijs van of voorgeschiedenis van gemetastaseerd plaveiselcelcarcinoom.
  • Bekende allergie voor een van de bestanddelen van het product.
  • Vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft.
  • Ontvangst van een chemische of biologische interventie voor de specifieke behandeling van RDEB in de afgelopen drie (3) maanden voorafgaand aan de screening of voorzien/gepland tijdens de screening- en behandelingsperiode voor deze studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FCX-007 COL7A1 Genetisch gecorrigeerde autologe fibroblasten
Gerandomiseerd binnen de proefpersoon (gepaarde wonden bij elke proefpersoon krijgen een experimentele behandeling, FCX-007, of blijven onbehandeld). Voor elk onderwerp worden maximaal drie doelwondparen geïdentificeerd. Na koppeling worden doelwonden willekeurig toegewezen als behandelingswond (FCX-007 wordt toegediend) of controlewond. Proefpersonen zullen intradermale injecties van FCX-007 ontvangen in elke gespecificeerde behandelingswond in twee of meer behandelingssessies. De eerste behandelingssessie vindt plaats op dag 1 en de tweede in week 12/maand 3. Aanvullende behandelingssessies kunnen plaatsvinden in week 24/maand 6 en week 36/maand 9 wanneer niet-gesloten behandelingswonden opnieuw kunnen worden behandeld, en niet-gesloten controlewonden kunnen behandeld worden.
Biologisch: FCX-007 (dabocemagene autoficel; zie hieronder voor beschrijving van FCX-007)
FCX-007 bestaat uit fibroblasten die zijn geïsoleerd uit de huidbiopten van de proefpersoon en die genetisch zijn gecorrigeerd met het COL7A1-gen van volledige lengte dat codeert voor collageen type VII.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige wondsluiting van het eerste wondpaar in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Volledige wondsluiting van het eerste wondpaar (behandeld vs. controle)
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volledige wondsluiting van het eerste wondpaar in week 12
Tijdsspanne: Week 12
Volledige wondsluiting van het eerste wondpaar (behandeld vs. controle)
Week 12
Volledige wondsluiting van alle wondparen in week 24
Tijdsspanne: Week 24
Volledige wondsluiting
Week 24
Volledige wondsluiting van alle wondparen in week 12
Tijdsspanne: Week 12
Volledige wondsluiting
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 januari 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2037

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 december 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 december 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FI-EB-002
  • R01-7289-01 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA OOPD)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren