Studie FCX-007 pro recesivní dystrofickou epidermolysis Bullosa (DEFI-RDEB)
Klíčová studie fáze 3 FCX-007 (geneticky modifikované autologní lidské dermální fibroblasty) pro recesivní dystrofickou bulózní epidermolysis
Účelem této studie je určit, zda podávání FCX-007 navíc ke standardní péči zlepšuje hojení ran ve srovnání se standardní péčí samotnou (kontrola) u dětí, dospívajících a dospělých s recesivní dystrofickou bulózní epidermolysis.
Zdroj financování - FDA OOPD
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
DEFI-RDEB je multicentrická, intra-pacientská randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie fáze 3 FCX-007 pro léčbu přetrvávajících nehojících se a recidivujících ran RDEB u přibližně 24 subjektů. Každý předmět bude sloužit jako jeho/její vlastní kontrola. Cílová zranění každého subjektu budou spárována a poté randomizována tak, aby obdržela FCX-007 (léčebná rána) nebo zůstala neošetřená (kontrolní rána). Pro každý subjekt budou identifikovány až tři cílové páry ran.
Subjekty dostanou intradermální injekce FCX-007 do každé specifikované léčebné rány ve dvou nebo více léčebných sezeních. První léčebné sezení se uskuteční v den 1 a druhé v týdnu 12/měsíc 3. Další léčebné sezení může nastat v týdnu 24/měsíc 6 a týdnu 36/měsíci 9, kdy mohou být znovu ošetřeny neuzavřené léčebné rány a neuzavřené kontrolní rány mohou být léčit. Hodnocení bezpečnosti a účinnosti bude probíhat v naplánovaných intervalech do 48. týdne/měsíce 12, kdy je ukončeno období léčby, a začíná dlouhodobé období sledování bezpečnosti (po dobu 15 let) pro subjekty, které dostaly jeden nebo více FCX-007 injekce.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥2 let při screeningové návštěvě.
- Klinická diagnóza RDEB s potvrzením genetické mutace COL7A1.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Zdravotní nestabilita omezující schopnost cestovat na místo vyšetřování.
- Aktivní infekce virem lidské imunodeficience, hepatitidou B nebo hepatitidou C.
- Přítomnost protilátek COL7.
- Důkaz systémové infekce.
- Důkaz nebo anamnéza spinocelulárního karcinomu v místě aplikace injekce.
- Důkaz nebo historie metastatického spinocelulárního karcinomu.
- Známá alergie na některou ze složek produktu.
- Žena, která je těhotná nebo kojí.
- Příjem chemického nebo biologického zásahu pro specifickou léčbu RDEB v posledních třech (3) měsících před screeningem nebo předpokládaný/plánovaný během období screeningu a léčby pro tuto studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: FCX-007 COL7A1 Geneticky korigované autologní fibroblasty
Randomizováno uvnitř subjektu (párové rány u každého subjektu dostávají experimentální léčbu, FCX-007, nebo zůstávají neošetřeny).
Pro každý subjekt budou identifikovány až tři cílové páry ran.
Po spárování budou cílové rány náhodně přiřazeny jako léčebná rána (podává se FCX-007) nebo kontrolní rána.
Subjekty dostanou intradermální injekce FCX-007 do každé specifikované léčebné rány ve dvou nebo více léčebných sezeních.
První léčebné sezení se uskuteční v den 1 a druhé v týdnu 12/měsíc 3. Další léčebné sezení může nastat v týdnu 24/měsíc 6 a týdnu 36/měsíci 9, kdy mohou být znovu ošetřeny neuzavřené léčebné rány a neuzavřené kontrolní rány mohou být léčit.
|
FCX-007 se skládá z fibroblastů izolovaných z biopsií kůže subjektu, které jsou geneticky korigovány genem COL7A1 v plné délce kódujícím kolagen typu VII.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompletní uzavření rány prvního páru ran ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
|
Úplné uzavření rány prvního páru ran (ošetřené vs. kontrola)
|
24. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompletní uzavření rány prvního páru ran ve 12. týdnu
Časové okno: 12. týden
|
Úplné uzavření rány prvního páru ran (ošetřené vs. kontrola)
|
12. týden
|
|
Kompletní uzavření rány všech párů ran v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
|
Kompletní uzavření rány
|
24. týden
|
|
Kompletní uzavření rány všech párů ran v týdnu 12
Časové okno: 12. týden
|
Kompletní uzavření rány
|
12. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pojivové tkáně
- Kožní choroby
- Vrozené vady
- Kožní onemocnění, genetické
- Abnormality kůže
- Kožní onemocnění, vezikulobulózní
- Kolagenové nemoci
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Epidermolysis Bullosa
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Další identifikační čísla studie
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Jiné číslo grantu/financování: FDA OOPD)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .