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Eine Studie von FCX-007 für rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa (DEFI-RDEB)

16. März 2026 aktualisiert von: Castle Creek Biosciences, LLC.

Eine zulassungsrelevante Phase-3-Studie mit FCX-007 (Genetisch modifizierte autologe menschliche dermale Fibroblasten) für rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob die Verabreichung von FCX-007 zusätzlich zur Standardbehandlung die Wundheilung im Vergleich zur Standardbehandlung allein (Kontrolle) bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa verbessert.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

DEFI-RDEB ist eine multizentrische, intrapatienten randomisierte, kontrollierte, unverblindete Phase-3-Studie mit FCX-007 zur Behandlung von anhaltenden, nicht heilenden und wiederkehrenden RDEB-Wunden bei etwa 24 Probanden. Jede Versuchsperson dient als ihre/seine eigene Kontrolle. Die Zielwunden jedes Probanden werden gepaart und dann randomisiert, um FCX-007 (Behandlungswunde) zu erhalten oder unbehandelt zu bleiben (Kontrollwunde). Für jeden Probanden werden bis zu drei Zielwundenpaare identifiziert.

Die Probanden erhalten intradermale Injektionen von FCX-007 in jede angegebene Behandlungswunde in zwei oder mehr Behandlungssitzungen. Die erste Behandlungssitzung findet an Tag 1 und die zweite in Woche 12/Monat 3 statt. Zusätzliche Behandlungssitzungen können in Woche 24/Monat 6 und Woche 36/Monat 9 stattfinden, wenn nicht verschlossene Behandlungswunden und nicht verschlossene Kontrollwunden erneut behandelt werden können behandelt werden. Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen werden in geplanten Abständen bis Woche 48/Monat 12 durchgeführt, wenn der Behandlungszeitraum abgeschlossen ist, und eine langfristige Sicherheitsnachbeobachtungszeit (über 15 Jahre) für Probanden beginnt, die einen oder mehrere FCX-007 erhalten haben Injektionen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32256
        • Solutions Through Advanced Research, Inc.
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Group

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich ≥ 2 Jahre beim Screening-Besuch.
  • Klinische Diagnose von RDEB mit Bestätigung der genetischen Mutation COL7A1.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Medizinische Instabilität, die die Möglichkeit einschränkt, zum Untersuchungsort zu reisen.
  • Aktive Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus, Hepatitis B oder Hepatitis C.
  • Das Vorhandensein von COL7-Antikörpern.
  • Nachweis einer systemischen Infektion.
  • Nachweis oder Anamnese eines Plattenepithelkarzinoms an der Injektionsstelle.
  • Nachweis oder Vorgeschichte eines metastasierten Plattenepithelkarzinoms.
  • Bekannte Allergie gegen einen der Bestandteile des Produkts.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Erhalt einer chemischen oder biologischen Intervention zur spezifischen Behandlung von RDEB in den letzten drei (3) Monaten vor dem Screening oder erwartet/geplant während des Screening- und Behandlungszeitraums für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FCX-007 COL7A1 Genetisch korrigierte autologe Fibroblasten
Intra-Subjekt-Randomisierung (paarige Wunden in jedem Subjekt erhalten eine experimentelle Behandlung, FCX-007, oder bleiben unbehandelt). Für jeden Probanden werden bis zu drei Zielwundenpaare identifiziert. Nach der Paarung werden Zielwunden zufällig als Behandlungswunde (FCX-007 wird verabreicht) oder Kontrollwunde zugewiesen. Die Probanden erhalten intradermale Injektionen von FCX-007 in jede angegebene Behandlungswunde in zwei oder mehr Behandlungssitzungen. Die erste Behandlungssitzung findet an Tag 1 und die zweite in Woche 12/Monat 3 statt. Zusätzliche Behandlungssitzungen können in Woche 24/Monat 6 und Woche 36/Monat 9 stattfinden, wenn nicht verschlossene Behandlungswunden und nicht verschlossene Kontrollwunden erneut behandelt werden können behandelt werden.
Biologisch: FCX-007 (Dabocemagene Autoficel; siehe unten für FCX-007-Beschreibung)
FCX-007 besteht aus Fibroblasten, die aus den Hautbiopsien des Probanden isoliert wurden und genetisch mit dem COL7A1-Gen in voller Länge korrigiert wurden, das für Typ-VII-Kollagen kodiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständiger Wundverschluss des ersten Wundpaares in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Vollständiger Wundverschluss des ersten Wundpaares (behandelt vs. Kontrolle)
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vollständiger Wundverschluss des ersten Wundpaares in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
Vollständiger Wundverschluss des ersten Wundpaares (behandelt vs. Kontrolle)
Woche 12
Vollständiger Wundverschluss aller Wundpaare in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Vollständiger Wundverschluss
Woche 24
Vollständiger Wundverschluss aller Wundpaare in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
Vollständiger Wundverschluss
Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Januar 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2037

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FI-EB-002
  • R01-7289-01 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA OOPD)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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