Tutkimus FCX-007:stä resessiivisen dystrofisen epidermolyysibullosaan (DEFI-RDEB)
Keskeinen vaiheen 3 tutkimus FCX-007:stä (geneettisesti muunnetut autologiset ihmisen ihofibroblastit) resessiivisen dystrofisen epidermolyysibullosan varalta
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, parantaako FCX-007:n antaminen tavallisen hoidon lisäksi haavan paranemista verrattuna pelkkä hoitoon (kontrolli) lapsilla, nuorilla ja aikuisilla, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysi.
Rahoituslähde - FDA OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
DEFI-RDEB on monikeskus, potilaansisäinen satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, FCX-007:n vaiheen 3 tutkimus, joka on tarkoitettu pysyvien parantumattomien ja toistuvien RDEB-haavojen hoitoon noin 24 potilaalla. Jokainen aihe toimii omana kontrollinaan. Kunkin kohteen kohdehaavat paritetaan ja satunnaistetaan saamaan FCX-007 (hoitohaava) tai jäämään hoitamattomiksi (kontrollihaava). Jokaista kohdetta kohden tunnistetaan enintään kolme kohdehaavaparia.
Koehenkilöt saavat intradermaaliset FCX-007-injektiot kuhunkin määriteltyyn hoitohaavaan kahdessa tai useammassa hoitokerrassa. Ensimmäinen hoitokerta on päivänä 1 ja toinen viikolla 12/kuukausi 3. Lisähoitokertoja voi tapahtua viikolla 24/kuukausi 6 ja viikolla 36/kuukausi 9, jolloin sulkemattomat hoitohaavat voidaan hoitaa uudelleen ja sulkemattomat kontrollihaavat voidaan hoitaa uudelleen. tulla kohdelluksi. Turvallisuus- ja tehoarvioinnit suoritetaan aikataulun mukaisin väliajoin viikolle 48/kuukaudelle 12, jolloin hoitojakso on päättynyt, ja pitkäaikainen turvallisuuden seurantajakso (jopa 15 vuotta) alkaa potilailla, jotka ovat saaneet yhden tai useamman FCX-007:n. injektiot.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Children'S Medical Group
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥ 2 vuoden ikäinen seulontakäynnillä.
- RDEB:n kliininen diagnoosi, jossa vahvistetaan COL7A1-geenimutaatio.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellinen epävakaus rajoittaa kykyä matkustaa tutkimuspaikalle.
- Aktiivinen infektio ihmisen immuunikatoviruksen, hepatiitti B:n tai hepatiitti C:n kanssa.
- COL7-vasta-aineiden läsnäolo.
- Todisteet systeemisestä infektiosta.
- Todisteet tai historia pistoskohdassa okasolusyövästä.
- Todisteet metastaattisesta levyepiteelisyövästä tai sen historia.
- Tunnettu allergia jollekin tuotteen aineosalle.
- Nainen, joka on raskaana tai imettää.
- Kuitti kemiallisesta tai biologisesta interventiosta RDEB:n spesifiseen hoitoon viimeisen kolmen (3) kuukauden aikana ennen seulontaa tai odotettavissa/suunniteltuna tämän tutkimuksen seulonta- ja hoitojakson aikana.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FCX-007 COL7A1 geneettisesti korjatut autologiset fibroblastit
Koehenkilön sisäinen satunnaistettu (kunkin kohteen parilliset haavat saavat kokeellisen hoidon, FCX-007, tai jäävät hoitamatta).
Jokaista kohdetta kohden tunnistetaan enintään kolme kohdehaavaparia.
Pariliitoksen muodostamisen jälkeen kohdehaavat määrätään satunnaisesti hoitohaavaksi (annetaan FCX-007) tai kontrollihaavaksi.
Koehenkilöt saavat intradermaaliset FCX-007-injektiot kuhunkin määriteltyyn hoitohaavaan kahdessa tai useammassa hoitokerrassa.
Ensimmäinen hoitokerta on päivänä 1 ja toinen viikolla 12/kuukausi 3. Lisähoitokertoja voi tapahtua viikolla 24/kuukausi 6 ja viikolla 36/kuukausi 9, jolloin sulkemattomat hoitohaavat voidaan hoitaa uudelleen ja sulkemattomat kontrollihaavat voidaan hoitaa uudelleen. tulla kohdelluksi.
|
FCX-007 koostuu potilaan ihobiopsioista eristetyistä fibroblasteista, jotka on geneettisesti korjattu täyspitkällä COL7A1-geenillä, joka koodaa tyypin VII kollageenia.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensimmäisen haavaparin täydellinen haavan sulkeminen viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Ensimmäisen haavaparin täydellinen haavan sulkeminen (käsitelty vs. kontrolli)
|
Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensimmäisen haavaparin täydellinen haavan sulkeminen viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Ensimmäisen haavaparin täydellinen haavan sulkeminen (käsitelty vs. kontrolli)
|
Viikko 12
|
|
Kaikkien haavaparien täydellinen haavan sulkeminen viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Täydellinen haavan sulkeminen
|
Viikko 24
|
|
Kaikkien haavaparien täydellinen haavan sulkeminen viikolla 12
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Täydellinen haavan sulkeminen
|
Viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ihosairaudet, geneettiset
- Ihon poikkeavuudet
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Bullosa-epidermolyysi
- Epidermolysis Bullosa Dystrophica
Muut tutkimustunnusnumerot
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Muu apuraha/rahoitusnumero: FDA OOPD)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .