Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av FCX-007 for recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEFI-RDEB)

16. mars 2026 oppdatert av: Castle Creek Biosciences, LLC.

En sentral fase 3-studie av FCX-007 (genetisk modifiserte autologe humane dermale fibroblaster) for recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

Hensikten med denne studien er å bestemme om administrering av FCX-007 i tillegg til standardbehandling forbedrer sårheling sammenlignet med standardbehandling alene (kontroll) hos barn, ungdom og voksne med recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

DEFI-RDEB er en multisenter, intra-pasient randomisert, kontrollert, åpen fase 3-studie av FCX-007 for behandling av vedvarende ikke-helende og tilbakevendende RDEB-sår hos omtrent 24 personer. Hvert emne vil tjene som hans/hennes egen kontroll. Hvert individs målsår vil pares og deretter randomiseres for å motta FCX-007 (behandlingssår) eller forbli ubehandlet (kontrollsår). Opptil tre målsårpar vil bli identifisert for hvert individ.

Pasienter vil motta intradermale injeksjoner av FCX-007 i hvert spesifisert behandlingssår i to eller flere behandlingssesjoner. Den første behandlingsøkten finner sted på dag 1 og den andre ved uke 12/måned 3. Ytterligere behandlingsøkter kan forekomme ved uke 24/måned 6 og uke 36/måned 9 når ulukkede behandlingssår kan behandles på nytt, og ulukkede kontrollsår kan bli behandlet. Sikkerhets- og effektvurderinger vil skje med planlagte intervaller gjennom uke 48/måned 12, når behandlingsperioden er fullført, og en langsiktig sikkerhetsoppfølgingsperiode (gjennom 15 år) starter for forsøkspersoner som har mottatt en eller flere FCX-007 injeksjoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32256
        • Solutions Through Advanced Research, Inc.
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children'S Medical Group

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Mann eller kvinne ≥2 år ved screeningbesøket.
  • Klinisk diagnose av RDEB med bekreftelse av COL7A1 genetisk mutasjon.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Medisinsk ustabilitet begrenser muligheten til å reise til etterforskningsstedet.
  • Aktiv infeksjon med humant immunsviktvirus, hepatitt B eller hepatitt C.
  • Tilstedeværelsen av COL7-antistoffer.
  • Bevis på systemisk infeksjon.
  • Bevis eller historie med plateepitelkarsinom på stedet som skal injiseres.
  • Bevis på eller historie med metastatisk plateepitelkarsinom.
  • Kjent allergi mot noen av ingrediensene i produktet.
  • Kvinne som er gravid eller ammer.
  • Mottak av en kjemisk eller biologisk intervensjon for spesifikk behandling av RDEB i de siste tre (3) månedene før screening eller forventet/planlagt i løpet av screening- og behandlingsperioden for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FCX-007 COL7A1 genetisk korrigerte autologe fibroblaster
Intra-subjekt randomisert (parrede sår i hvert individ får eksperimentell behandling, FCX-007, eller forblir ubehandlet). Opptil tre målsårpar vil bli identifisert for hvert individ. Etter paring vil målsår tildeles tilfeldig som behandlingssår (FCX-007 administreres) eller kontrollsår. Pasienter vil motta intradermale injeksjoner av FCX-007 i hvert spesifisert behandlingssår i to eller flere behandlingssesjoner. Den første behandlingsøkten finner sted på dag 1 og den andre ved uke 12/måned 3. Ytterligere behandlingsøkter kan forekomme ved uke 24/måned 6 og uke 36/måned 9 når ulukkede behandlingssår kan behandles på nytt, og ulukkede kontrollsår kan bli behandlet.
Biologisk: FCX-007 (dabocemagene autoficel; se nedenfor for FCX-007 beskrivelse)
FCX-007 består av fibroblaster isolert fra forsøkspersonens hudbiopsier som er genetisk korrigert med COL7A1-genet i full lengde som koder for type VII kollagen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullfør sårlukking av det første sårparet i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Fullstendig sårlukking av det første sårparet (behandlet vs. kontroll)
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullfør sårlukking av det første sårparet i uke 12
Tidsramme: Uke 12
Fullstendig sårlukking av første sårpar (behandlet vs. kontroll)
Uke 12
Fullfør sårlukking av alle sårpar i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Fullstendig sårlukking
Uke 24
Fullfør sårlukking av alle sårpar i uke 12
Tidsramme: Uke 12
Fullstendig sårlukking
Uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. juni 2020

Primær fullføring (Faktiske)

17. januar 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2037

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

30. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FI-EB-002
  • R01-7289-01 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA OOPD)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere