Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av FCX-007 för recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEFI-RDEB)

28 mars 2024 uppdaterad av: Castle Creek Biosciences, LLC.

En pivotal fas 3-studie av FCX-007 (genetiskt modifierade autologa humana dermala fibroblaster) för recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

Syftet med denna studie är att fastställa om administrering av FCX-007 utöver standardvård förbättrar sårläkning jämfört med standardvård enbart (kontroll) hos barn, ungdomar och vuxna med recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa.

Finansieringskälla - FDA OOPD

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

DEFI-RDEB är en multicenter, intrapatient randomiserad, kontrollerad, öppen fas 3-studie av FCX-007 för behandling av ihållande icke-läkande och återkommande RDEB-sår hos cirka 24 försökspersoner. Varje ämne kommer att fungera som hans/hennes egen kontroll. Varje patients målsår kommer att paras ihop och sedan randomiseras för att få FCX-007 (behandlingssår) eller förbli obehandlade (kontrollsår). Upp till tre målsårpar kommer att identifieras för varje individ.

Försökspersonerna kommer att få intradermala injektioner av FCX-007 i varje specificerat behandlingssår i två eller flera behandlingssessioner. Den första behandlingssessionen äger rum på dag 1 och den andra vid vecka 12/månad 3. Ytterligare behandlingssessioner kan inträffa vid vecka 24/månad 6 och vecka 36/månad 9 när oförslutna behandlingssår kan återbehandlas, och oförslutna kontrollsår kan Bli behandlad. Säkerhets- och effektbedömningar kommer att ske med schemalagda intervall till och med vecka 48/månad 12, när behandlingsperioden är avslutad, och en långvarig säkerhetsuppföljningsperiod (till 15 år) påbörjas för försökspersoner som har fått en eller flera FCX-007 injektioner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32256
        • Solutions Through Advanced Research, Inc.
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Group

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Man eller kvinna ≥2 år vid screeningbesöket.
  • Klinisk diagnos av RDEB med bekräftelse av genetisk mutation i COL7A1.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Medicinsk instabilitet begränsar möjligheten att resa till undersökningsplatsen.
  • Aktiv infektion med humant immunbristvirus, hepatit B eller hepatit C.
  • Närvaron av COL7-antikroppar.
  • Bevis på systemisk infektion.
  • Bevis eller historia av skivepitelcancer på det ställe som ska injiceras.
  • Bevis på eller historia av metastaserande skivepitelcancer.
  • Känd allergi mot någon av produktens beståndsdelar.
  • Kvinna som är gravid eller ammar.
  • Mottagande av en kemisk eller biologisk intervention för den specifika behandlingen av RDEB under de senaste tre (3) månaderna före screening eller förväntad/planerad under screening- och behandlingsperioden för denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FCX-007 COL7A1 genetiskt korrigerade autologa fibroblaster
Intra-subjekt randomiserad (parade sår i varje individ får experimentell behandling, FCX-007, eller förblir obehandlade). Upp till tre målsårpar kommer att identifieras för varje individ. Efter parning kommer målsår att slumpmässigt tilldelas som behandlingssår (FCX-007 administreras) eller kontrollsår. Försökspersonerna kommer att få intradermala injektioner av FCX-007 i varje specificerat behandlingssår i två eller flera behandlingssessioner. Den första behandlingssessionen äger rum på dag 1 och den andra vid vecka 12/månad 3. Ytterligare behandlingssessioner kan inträffa vid vecka 24/månad 6 och vecka 36/månad 9 när oförslutna behandlingssår kan återbehandlas, och oförslutna kontrollsår kan Bli behandlad.
Biologisk: FCX-007 (dabocemagene autoficel; se nedan för FCX-007 beskrivning)
FCX-007 består av fibroblaster isolerade från patientens hudbiopsier som är genetiskt korrigerade med fullängds COL7A1-genen som kodar för kollagen typ VII.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Komplett sårförslutning av det första sårparet vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Fullständig sårtillslutning av det första sårparet (behandlat kontra kontroll)
Vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Komplett sårförslutning av det första sårparet vecka 12
Tidsram: Vecka 12
Fullständig sårtillslutning av första sårpar (behandlat kontra kontroll)
Vecka 12
Komplett sårförslutning av alla sårpar vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Komplett sårförslutning
Vecka 24
Komplett sårförslutning av alla sårpar vecka 12
Tidsram: Vecka 12
Komplett sårförslutning
Vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

17 januari 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 juli 2037

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 december 2019

Första postat (Faktisk)

30 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FI-EB-002
  • R01-7289-01 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FDA OOPD)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Recessiv dystrofisk epidermolys Bullosa

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera