열성 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 FCX-007의 연구 (DEFI-RDEB)
열성 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 FCX-007(유전자 변형 자가 인간 진피 섬유아세포)의 중추적 3상 연구
이 연구의 목적은 열성 이영양성 수포성 표피 박리증을 앓는 어린이, 청소년 및 성인에서 표준 치료 단독(대조군)과 비교하여 치료 표준에 추가하여 FCX-007을 투여하면 상처 치유가 개선되는지 여부를 결정하는 것입니다.
자금 출처 - FDA OOPD
연구 개요
상태
상세 설명
DEFI-RDEB는 약 24명의 피험자에서 지속적으로 치유되지 않고 재발하는 RDEB 상처를 치료하기 위한 FCX-007의 다중 센터, 환자 내 무작위, 통제, 공개 라벨 3상 연구입니다. 각 주제는 자신의 컨트롤 역할을 합니다. 각 피험자의 표적 상처는 쌍을 이룬 다음 FCX-007(치료 상처)을 받거나 치료되지 않은 상태(대조군 상처)로 무작위 배정됩니다. 각 주제에 대해 최대 3개의 표적 상처 쌍이 식별됩니다.
피험자는 2회 이상의 치료 세션에서 각 지정된 치료 상처에 FCX-007의 피내 주사를 받게 됩니다. 첫 번째 치료 세션은 1일째에, 두 번째 치료 세션은 12주차/월 3일에 발생합니다. 추가 치료 세션은 24주차/월 6주 및 36주차/월 9주에 열릴 수 있습니다. 치료를 받다. 안전성 및 효능 평가는 치료 기간이 완료되고 하나 이상의 FCX-007을 받은 피험자에 대해 장기 안전성 추적 기간(15년까지)이 시작되는 48주/12주까지 예정된 간격으로 수행됩니다. 주사.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Group
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
- 스크리닝 방문 시 2세 이상의 남성 또는 여성.
- COL7A1 유전자 변이 확인을 통한 RDEB의 임상진단.
주요 제외 기준:
- 수사 현장으로 이동하는 능력을 제한하는 의학적 불안정성.
- 인간 면역결핍 바이러스, B형 간염 또는 C형 간염에 의한 활동성 감염.
- COL7 항체의 존재.
- 전신 감염의 증거.
- 주사할 부위의 편평 세포 암종의 증거 또는 병력.
- 전이성 편평 세포 암종의 증거 또는 병력.
- 제품 구성 성분에 대한 알려진 알레르기.
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
- 스크리닝 전 지난 삼(3) 개월 동안 RDEB의 특정 치료를 위한 화학적 또는 생물학적 개입을 받았거나 본 연구를 위한 스크리닝 및 치료 기간 동안 예상/계획된 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FCX-007 COL7A1 유전자 교정 자가 섬유아세포
개체 내 무작위화(각 개체의 한 쌍의 상처는 실험적 치료, FCX-007을 받거나 치료되지 않은 상태로 남음).
각 주제에 대해 최대 3개의 표적 상처 쌍이 식별됩니다.
페어링 후 대상 상처는 치료 상처(FCX-007 투여) 또는 대조군 상처로 무작위로 지정됩니다.
피험자는 2회 이상의 치료 세션에서 각 지정된 치료 상처에 FCX-007의 피내 주사를 받게 됩니다.
첫 번째 치료 세션은 1일째에, 두 번째 치료 세션은 12주차/월 3일에 발생합니다. 추가 치료 세션은 24주차/월 6주 및 36주차/월 9주에 열릴 수 있습니다. 치료를 받다.
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FCX-007은 유형 VII 콜라겐을 암호화하는 전체 길이의 COL7A1 유전자로 유전적으로 교정된 피험자의 피부 생검에서 분리된 섬유아세포로 구성됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 첫 번째 상처 쌍의 완전한 상처 폐쇄
기간: 24주차
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첫 번째 상처 쌍의 완전한 상처 봉합(치료 대 대조)
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24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차에 첫 번째 상처 쌍의 완전한 상처 폐쇄
기간: 12주차
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첫 번째 상처 쌍의 완전한 상처 봉합(치료 대 대조)
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12주차
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24주차에 모든 상처 쌍의 완전한 상처 봉합
기간: 24주차
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완전한 상처 봉합
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24주차
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12주차에 모든 상처 쌍의 완전한 상처 봉합
기간: 12주차
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완전한 상처 봉합
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12주차
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (기타 보조금/기금 번호: FDA OOPD)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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열성 이영양성 수포성 표피박리증에 대한 임상 시험
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Krystal Biotech, Inc.Stanford University빼는Dystrophic Epidermolysis Bullosa | DEB - Dystrophic Epidermolysis Bullosa미국
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Krystal Biotech, Inc.완전한Dystrophic Epidermolysis Bullosa | 열성 이영양성 수포성 표피박리증 | 우성 이영양성 수포성 표피박리증 | DEB - Dystrophic Epidermolysis Bullosa미국
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Anterogen Co., Ltd.모병
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Vanderbilt University Medical Center완전한
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Centre Hospitalier Universitaire de Nice빼는
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Aegle Therapeutics아직 모집하지 않음Dystrophic Epidermolysis Bullosa
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Krystal Biotech, Inc.모집하지 않고 적극적으로Dystrophic Epidermolysis Bullosa미국
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Centre Hospitalier Universitaire de Nice모병
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Anterogen Co., Ltd.완전한