Uno studio di FCX-007 per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (DEFI-RDEB)
Uno studio cardine di fase 3 su FCX-007 (fibroblasti cutanei umani autologhi geneticamente modificati) per l'epidermolisi bollosa distrofica recessiva
Lo scopo di questo studio è determinare se la somministrazione di FCX-007 in aggiunta allo standard di cura migliora la guarigione delle ferite rispetto al solo standard di cura (controllo) in bambini, adolescenti e adulti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva.
Fonte di finanziamento - FDA OOPD
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
DEFI-RDEB è uno studio di fase 3 multicentrico, intra-paziente, randomizzato, controllato, in aperto, su FCX-007 per il trattamento delle ferite RDEB persistenti non cicatrizzanti e ricorrenti in circa 24 soggetti. Ogni soggetto fungerà da proprio controllo. Le ferite target di ciascun soggetto verranno accoppiate e poi randomizzate per ricevere FCX-007 (ferita di trattamento) o rimanere non trattate (ferita di controllo). Saranno identificate fino a tre coppie di ferite target per ciascun soggetto.
I soggetti riceveranno iniezioni intradermiche di FCX-007 in ciascuna ferita da trattamento specificata in due o più sessioni di trattamento. La prima sessione di trattamento ha luogo al Giorno 1 e la seconda alla Settimana 12/Mese 3. Ulteriori sessioni di trattamento possono verificarsi alla Settimana 24/Mese 6 e alla Settimana 36/Mese 9 quando le ferite da trattamento non chiuse possono essere trattate nuovamente e le ferite di controllo non chiuse possono essere trattati. Le valutazioni di sicurezza ed efficacia avverranno a intervalli programmati fino alla settimana 48/mese 12, quando il periodo di trattamento sarà completato e inizierà un periodo di follow-up sulla sicurezza a lungo termine (fino a 15 anni) per i soggetti che hanno ricevuto uno o più FCX-007 iniezioni.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
- Dell Children's Medical Group
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Maschio o femmina di età ≥2 anni alla visita di screening.
- Diagnosi clinica di RDEB con conferma della mutazione genetica COL7A1.
Criteri chiave di esclusione:
- Instabilità medica che limita la capacità di recarsi nel sito di indagine.
- Infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana, epatite B o epatite C.
- La presenza di anticorpi COL7.
- Evidenza di infezione sistemica.
- Evidenza o storia di carcinoma a cellule squamose nel sito da iniettare.
- Evidenza o anamnesi di carcinoma a cellule squamose metastatico.
- Allergia nota a uno qualsiasi dei componenti del prodotto.
- Donna incinta o che allatta.
- Ricezione di un intervento chimico o biologico per il trattamento specifico di RDEB negli ultimi tre (3) mesi prima dello screening o previsto/pianificato durante il periodo di screening e trattamento per questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: FCX-007 COL7A1 Fibroblasti autologhi geneticamente corretti
Intra-soggetto randomizzato (le ferite accoppiate in ciascun soggetto ricevono un trattamento sperimentale, FCX-007, o rimangono non trattate).
Saranno identificate fino a tre coppie di ferite target per ciascun soggetto.
Dopo l'associazione, le ferite bersaglio verranno assegnate in modo casuale come ferita da trattamento (viene somministrato FCX-007) o ferita di controllo.
I soggetti riceveranno iniezioni intradermiche di FCX-007 in ciascuna ferita da trattamento specificata in due o più sessioni di trattamento.
La prima sessione di trattamento ha luogo al Giorno 1 e la seconda alla Settimana 12/Mese 3. Ulteriori sessioni di trattamento possono verificarsi alla Settimana 24/Mese 6 e alla Settimana 36/Mese 9 quando le ferite da trattamento non chiuse possono essere trattate nuovamente e le ferite di controllo non chiuse possono essere trattati.
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FCX-007 è composto da fibroblasti isolati dalle biopsie cutanee del soggetto geneticamente corretti con il gene COL7A1 a lunghezza intera che codifica per il collagene di tipo VII.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Completare la chiusura della ferita della prima coppia di ferite alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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Chiusura completa della ferita della prima coppia di ferite (trattata rispetto a controllo)
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Settimana 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Completare la chiusura della ferita della prima coppia di ferite alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
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Chiusura completa della prima coppia di ferite (trattata rispetto a controllo)
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Settimana 12
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Completare la chiusura della ferita di tutte le coppie di ferite alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
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Chiusura completa della ferita
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Settimana 24
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Completare la chiusura della ferita di tutte le coppie di ferite alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
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Chiusura completa della ferita
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Settimana 12
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA OOPD)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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