Az FCX-007 tanulmánya recesszív dystrophiás epidermolysis bullosára (DEFI-RDEB)
Az FCX-007 (genetikailag módosított autológ humán bőrfibroblasztok) 3. fázisú tanulmánya recesszív dystrophiás epidermolysis bullosára
Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy az FCX-007 standard ellátás mellett történő alkalmazása javítja-e a sebgyógyulást az önmagában végzett kezeléshez (kontroll) képest a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosában szenvedő gyermekeknél, serdülőknél és felnőtteknél.
Finanszírozási forrás – FDA OOPD
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A DEFI-RDEB egy többközpontú, betegeken belüli, randomizált, kontrollált, nyílt elrendezésű, FCX-007 fázis 3-as vizsgálata tartós, nem gyógyuló és visszatérő RDEB sebek kezelésére körülbelül 24 alanyon. Minden alany a saját irányításaként fog szolgálni. Az egyes alanyok célsebeit párosítják, majd véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az FCX-007-et (kezelési seb), vagy kezeletlenek maradjanak (kontrollseb). Minden alanyhoz legfeljebb három célsebpárt azonosítanak.
Az alanyok intradermális FCX-007 injekciót kapnak minden meghatározott kezelési sebbe két vagy több kezelési alkalom során. Az első kezelésre az 1. napon, a másodikra a 12. héten/3. hónapban kerül sor. További kezelési alkalmakra kerülhet sor a 24. héten/6. hónapban és a 36. héten/9. hónapban, amikor a lezáratlan kezelési sebeket újra lehet kezelni, a nem zárt kontrollsebeket pedig kezelni kell. A biztonságossági és hatásossági értékeléseket ütemezett időközönként a 48. hétig/12. hónapig kell elvégezni, amikor a kezelési időszak véget ér, és hosszú távú biztonsági követési időszak (15 évig) kezdődik azoknál az alanyoknál, akik egy vagy több FCX-007-et kaptak. injekciók.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
- Dell Children's Medical Group
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Férfi vagy nő ≥2 éves a szűrővizsgálaton.
- Az RDEB klinikai diagnózisa a COL7A1 genetikai mutáció megerősítésével.
Főbb kizárási kritériumok:
- Az orvosi instabilitás korlátozza a vizsgálat helyszínére való utazás lehetőségét.
- Aktív fertőzés humán immunhiány vírussal, hepatitis B-vel vagy hepatitis C-vel.
- COL7 antitestek jelenléte.
- A szisztémás fertőzés bizonyítéka.
- Laphámrák bizonyítéka vagy kórtörténete az injekció beadásának helyén.
- A metasztatikus laphámsejtes karcinóma bizonyítéka vagy kórtörténete.
- Ismert allergia a termék bármely összetevőjére.
- Terhes vagy szoptató nő.
- Kémiai vagy biológiai beavatkozás kézhezvétele az RDEB specifikus kezelésére a szűrést megelőző elmúlt három (3) hónapban, vagy a vizsgálat szűrési és kezelési időszaka alatt várható/tervezett.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FCX-007 COL7A1 genetikailag korrigált autológ fibroblasztok
Egyeden belül randomizálva (az egyes alanyok páros sebei kísérleti kezelést kapnak, FCX-007, vagy kezeletlenek maradnak).
Minden alanyhoz legfeljebb három célsebpárt azonosítanak.
A párosítást követően a célsebek véletlenszerűen kerülnek besorolásra kezelősebként (FCX-007 beadása esetén) vagy kontrollsebként.
Az alanyok intradermális FCX-007 injekciót kapnak minden meghatározott kezelési sebbe két vagy több kezelési alkalom során.
Az első kezelésre az 1. napon, a másodikra a 12. héten/3. hónapban kerül sor. További kezelési alkalmakra kerülhet sor a 24. héten/6. hónapban és a 36. héten/9. hónapban, amikor a lezáratlan kezelési sebeket újra lehet kezelni, a nem zárt kontrollsebeket pedig kezelni kell.
|
Az FCX-007 az alany bőrbiopsziájából izolált fibroblasztokból áll, amelyeket genetikailag korrigáltak a VII. típusú kollagént kódoló teljes hosszúságú COL7A1 génnel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az első sebpár teljes sebzárása a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Az első sebpár teljes sebzárása (kezelt vs. kontroll)
|
24. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az első sebpár teljes sebzárása a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
Az első sebpár teljes sebzárása (kezelt vs. kontroll)
|
12. hét
|
|
Az összes sebpár teljes sebzárása a 24. héten
Időkeret: 24. hét
|
Teljes sebzárás
|
24. hét
|
|
Az összes sebpár teljes sebzárása a 12. héten
Időkeret: 12. hét
|
Teljes sebzárás
|
12. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA OOPD)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .