Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af FCX-007 for recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEFI-RDEB)

16. marts 2026 opdateret af: Castle Creek Biosciences, LLC.

En pivotal fase 3-undersøgelse af FCX-007 (genetisk modificerede autologe humane dermale fibroblaster) til recessiv dystrofisk epidermolyse Bullosa

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om administration af FCX-007 ud over standardbehandling forbedrer sårheling sammenlignet med standardbehandling alene (kontrol) hos børn, unge og voksne med recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

DEFI-RDEB er et multicenter, intra-patient randomiseret, kontrolleret, åbent fase 3-studie af FCX-007 til behandling af vedvarende ikke-helende og tilbagevendende RDEB-sår hos ca. 24 forsøgspersoner. Hvert emne vil tjene som hans/hendes egen kontrol. Hvert individs målsår vil blive parret og derefter randomiseret til at modtage FCX-007 (behandlingssår) eller forblive ubehandlet (kontrolsår). Op til tre målsårpar vil blive identificeret for hvert individ.

Forsøgspersoner vil modtage intradermale injektioner af FCX-007 i hvert specificeret behandlingssår i to eller flere behandlingssessioner. Den første behandlingssession finder sted på dag 1 og den anden i uge 12/måned 3. Yderligere behandlingssessioner kan forekomme i uge 24/måned 6 og uge 36/måned 9, når ulukkede behandlingssår kan genbehandles, og ulukkede kontrolsår kan evt. blive behandlet. Sikkerheds- og effektvurderinger vil finde sted med planlagte intervaller gennem uge 48/måned 12, når behandlingsperioden er afsluttet, og en langsigtet sikkerhedsopfølgningsperiode (gennem 15 år) begynder for forsøgspersoner, der har modtaget en eller flere FCX-007 injektioner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32256
        • Solutions Through Advanced Research, Inc.
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Group

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥2 år ved screeningsbesøget.
  • Klinisk diagnose af RDEB med bekræftelse af COL7A1 genetisk mutation.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Medicinsk ustabilitet begrænser muligheden for at rejse til undersøgelsesstedet.
  • Aktiv infektion med human immundefektvirus, hepatitis B eller hepatitis C.
  • Tilstedeværelsen af ​​COL7 antistoffer.
  • Bevis på systemisk infektion.
  • Bevis eller historie for planocellulært karcinom på det sted, der skal injiceres.
  • Bevis på eller historie med metastatisk planocellulært karcinom.
  • Kendt allergi over for nogen af ​​produktets bestanddele.
  • Kvinde, der er gravid eller ammer.
  • Modtagelse af en kemisk eller biologisk intervention til den specifikke behandling af RDEB inden for de seneste tre (3) måneder forud for screening eller forventet/planlagt i screenings- og behandlingsperioden for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FCX-007 COL7A1 genetisk korrigerede autologe fibroblaster
Intra-individ randomiseret (parrede sår i hvert individ modtager eksperimentel behandling, FCX-007, eller forbliver ubehandlet). Op til tre målsårpar vil blive identificeret for hvert individ. Efter parring vil målsår blive tilfældigt tildelt som behandlingssår (FCX-007 administreres) eller kontrolsår. Forsøgspersoner vil modtage intradermale injektioner af FCX-007 i hvert specificeret behandlingssår i to eller flere behandlingssessioner. Den første behandlingssession finder sted på dag 1 og den anden i uge 12/måned 3. Yderligere behandlingssessioner kan forekomme i uge 24/måned 6 og uge 36/måned 9, når ulukkede behandlingssår kan genbehandles, og ulukkede kontrolsår kan evt. blive behandlet.
Biologisk: FCX-007 (dabocemagene autoficel; se nedenfor for FCX-007 beskrivelse)
FCX-007 består af fibroblaster isoleret fra forsøgspersonens hudbiopsier, som er genetisk korrigeret med fuldlængde COL7A1-genet, der koder for type VII-kollagen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldstændig sårlukning af det første sårpar i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Fuldstændig sårlukning af det første sårpar (behandlet vs. kontrol)
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fuldstændig sårlukning af det første sårpar i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Fuldstændig sårlukning af første sårpar (behandlet vs. kontrol)
Uge 12
Fuldstændig sårlukning af alle sårpar i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Komplet sårlukning
Uge 24
Fuldstændig sårlukning af alle sårpar i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Komplet sårlukning
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Castle Creek Biosciences, LLC.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. januar 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2037

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. december 2019

Først opslået (Faktiske)

30. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FI-EB-002
  • R01-7289-01 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA OOPD)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Kliniske forsøg med FCX-007 (dabocemagene autoficel; se nedenfor for FCX-007 beskrivelse)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner