Une étude du FCX-007 pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (DEFI-RDEB)
Une étude pivot de phase 3 sur le FCX-007 (fibroblastes dermiques humains autologues génétiquement modifiés) pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
Le but de cette étude est de déterminer si l'administration de FCX-007 en plus du traitement standard améliore la cicatrisation des plaies par rapport au traitement standard seul (contrôle) chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive.
Source de financement - FDA OOPD
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
DEFI-RDEB est une étude multicentrique, intra-patient, randomisée, contrôlée, en ouvert, de phase 3 du FCX-007 pour le traitement des plaies RDEB persistantes et non cicatrisantes chez environ 24 sujets. Chaque sujet servira de son propre contrôle. Les plaies cibles de chaque sujet seront appariées puis randomisées pour recevoir FCX-007 (plaie de traitement) ou rester non traitées (plaie de contrôle). Jusqu'à trois paires de plaies cibles seront identifiées pour chaque sujet.
Les sujets recevront des injections intradermiques de FCX-007 dans chaque plaie de traitement spécifiée en deux séances de traitement ou plus. La première séance de traitement a lieu au jour 1 et la seconde à la semaine 12/mois 3. Des séances de traitement supplémentaires peuvent avoir lieu à la semaine 24/mois 6 et à la semaine 36/mois 9 lorsque les plaies de traitement non fermées peuvent être retraitées et que les plaies de contrôle non fermées peuvent être traité. Des évaluations de l'innocuité et de l'efficacité auront lieu à intervalles réguliers jusqu'à la semaine 48/mois 12, lorsque la période de traitement sera terminée, et une période de suivi de l'innocuité à long terme (jusqu'à 15 ans) commencera pour les sujets qui ont reçu un ou plusieurs FCX-007 injections.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32256
- Solutions Through Advanced Research, Inc.
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78723
- Dell Children's Medical Group
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion clés :
- Homme ou femme âgé de ≥ 2 ans lors de la visite de dépistage.
- Diagnostic clinique de RDEB avec confirmation de la mutation génétique COL7A1.
Critères d'exclusion clés :
- Instabilité médicale limitant la capacité de se rendre sur le site d'investigation.
- Infection active par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite B ou l'hépatite C.
- La présence d'anticorps COL7.
- Preuve d'infection systémique.
- Preuve ou antécédent de carcinome épidermoïde au site d'injection.
- Preuve ou antécédent de carcinome épidermoïde métastatique.
- Allergie connue à l'un des constituants du produit.
- Femme enceinte ou qui allaite.
- Réception d'une intervention chimique ou biologique pour le traitement spécifique de RDEB au cours des trois (3) derniers mois précédant le dépistage ou anticipée / planifiée pendant la période de dépistage et de traitement de cette étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: FCX-007 COL7A1 Fibroblastes Autologues Génétiquement Corrigés
Intra-sujet randomisé (les plaies appariées chez chaque sujet reçoivent un traitement expérimental, FCX-007, ou restent non traitées).
Jusqu'à trois paires de plaies cibles seront identifiées pour chaque sujet.
Après l'appariement, les plaies cibles seront assignées au hasard comme plaie de traitement (FCX-007 est administré) ou plaie témoin.
Les sujets recevront des injections intradermiques de FCX-007 dans chaque plaie de traitement spécifiée en deux séances de traitement ou plus.
La première séance de traitement a lieu au jour 1 et la seconde à la semaine 12/mois 3. Des séances de traitement supplémentaires peuvent avoir lieu à la semaine 24/mois 6 et à la semaine 36/mois 9 lorsque les plaies de traitement non fermées peuvent être retraitées et que les plaies de contrôle non fermées peuvent être traité.
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Le FCX-007 est composé de fibroblastes isolés des biopsies cutanées du sujet qui sont génétiquement corrigés avec le gène COL7A1 pleine longueur codant pour le collagène de type VII.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fermeture complète de la première paire de plaies à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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Fermeture complète de la première paire de plaies (traitées ou témoins)
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Semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fermeture complète de la première paire de plaies à la semaine 12
Délai: Semaine 12
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Fermeture complète de la première paire de plaies (traitées ou témoins)
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Semaine 12
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Fermeture complète de toutes les paires de plaies à la semaine 24
Délai: Semaine 24
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Fermeture complète de la plaie
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Semaine 24
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Fermeture complète de toutes les paires de plaies à la semaine 12
Délai: Semaine 12
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Fermeture complète de la plaie
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Semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- FI-EB-002
- R01-7289-01 (Autre subvention/numéro de financement: FDA OOPD)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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