此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 患者伤口的自然史

2021年9月10日更新者：Krystal Biotech, Inc.

评估营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 患者伤口自然史的前瞻性研究

这项研究是一项非干预性观察性研究，将评估营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 患者伤口的自然病程，以纳入 B-VEC（以前称为 KB103）的 Krystal Biotech III 期方案。伤口复发和伤口大小将被评估长达四个月。

研究概览

地位

撤销

条件

详细说明

本研究的目的是在将所选伤口纳入 Krystal Biotech 的 B-VEC III 期方案的安全性和有效性评估之前分析所选伤口的自然史。

受试者将在获得同意并符合资格标准后被纳入。

患者筛查在现场进行，然后对至少 1 个伤口进行成像，但最多 15 个伤口。所有剩余的成像将通过智能手机或平板电脑应用程序远程执行。

患者接受大约四个月的试验。

研究类型

观察性的

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- California
  - Redwood City、California、美国、94063
    - Stanford University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

患者必须年满 6 个月或以上，并根据遗传分析或组织学标准诊断为 DEB。此外，患者必须至少有 1 个伤口，在筛选时研究者认为该伤口适合成像。

描述

纳入标准：

提供书面知情同意书。 18 岁及以上的患者，以及 18 岁以下患者的父母/法定监护人，必须在参与研究前提供书面知情同意书；此外，根据当地要求的规定，将获得 18 岁以下患者的知情同意。
患者必须根据显示 COL7A1 突变的基因分析记录诊断为 DEB，或者根据研究者的意见，根据组织学标准（抗原作图或电子显微镜）确诊为 DEB。
年龄：6个月以上
在入组时，研究者认为患者必须有至少 1 个适合成像的伤口。
患者愿意并能够接受协议规定的程序。

排除标准：

根据研究者的意见，纳入会对患者或对这些研究数据的解释造成不可接受的风险。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：仅案例
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
伤口表面积的变化大体时间：最多四个月	伤口表面积相对于基线的百分比变化将从上传到成像应用程序的图像中测量。	最多四个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
关闭时间大体时间：最多四个月	伤口完全闭合所需的时间。	最多四个月
伤口闭合持续时间大体时间：最多四个月	如果发生闭合，伤口在第一次闭合和任何后续闭合后保持上皮化的时间。	最多四个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Krystal Biotech, Inc.

合作者

Stanford University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2020年1月1日

初级完成 (实际的)

2020年2月24日

研究完成 (实际的)

2020年2月24日

研究注册日期

首次提交

2019年12月23日

首先提交符合 QC 标准的

2019年12月26日

首次发布 (实际的)

2019年12月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年9月10日

最后验证

2021年9月1日