Naturhistorien til sår hos pasienter med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)
10. september 2021 oppdatert av: Krystal Biotech, Inc.
En prospektiv studie for å evaluere den naturlige historien til sår hos pasienter med dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB)
Denne studien er en ikke-intervensjonell, observasjonsstudie som vil evaluere den naturlige historien til sår hos pasienter med Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) for inkludering i Krystal Biotech Phase III-protokollen til B-VEC (tidligere KB103).
Sårresidiv og sårstørrelse vil bli evaluert i opptil fire måneder.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å analysere de utvalgte sårenes naturhistorie før de inkluderer de utvalgte sårene i evalueringen av sikkerhet og effekt i Krystal Biotechs fase III-protokoll av B-VEC.
Emner vil bli påmeldt etter å ha innhentet samtykke og oppfyller kvalifikasjonskriteriene.
Pasientscreening gjøres på stedet, etterfulgt av avbildning av minst 1 sår, men opptil 15 sår. All gjenværende bildebehandling vil bli utført eksternt med en smarttelefon- eller nettbrettapplikasjon.
Pasientene er på prøve i omtrent fire måneder.
Studietype
Observasjonsmessig
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Stanford University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter må være 6 måneder eller eldre, og ha diagnosen DEB basert på genetisk analyse eller histologiske kriterier.
I tillegg må pasienter ha minst 1 sår som er egnet for bildediagnostikk etter utrederens vurdering på tidspunktet for screening.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Skriftlig informert samtykke gis. Pasienter 18 år og eldre, og foreldre/verge(r) til pasienter yngre enn 18 år, må gi skriftlig informert samtykke før de deltar i studien; i tillegg vil informert samtykke innhentes fra pasienter yngre enn 18 år som spesifisert av lokale krav.
- Pasienten må ha en dokumentert diagnose av DEB basert på genetisk analyse som viser en mutasjon i COL7A1 eller, etter utrederens oppfatning, en bekreftet diagnose av DEB basert på histologiske kriterier (antigenkartlegging eller elektronmikroskopi).
- Alder: 6 måneder og eldre
- Pasienten må ha minst 1 sår som er egnet for bildediagnostikk, etter utrederens oppfatning, ved påmelding.
- Pasienten er villig og i stand til å gjennomgå de protokollspesifiserte prosedyrene.
Ekskluderingskriterier:
- Etter etterforskerens oppfatning utgjør inkludering en uakseptabel risiko for pasienten eller tolkning av disse studiedataene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i såroverflate
Tidsramme: Inntil fire måneder
|
Prosentvis endring i såroverflateareal fra baseline vil bli målt fra bilder lastet opp til en bildebehandlingsapplikasjon.
|
Inntil fire måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
På tide å stenge
Tidsramme: Inntil fire måneder
|
Tiden det tar før et sår lukkes helt.
|
Inntil fire måneder
|
|
Varighet av sårlukking
Tidsramme: Inntil fire måneder
|
Hvis en lukking oppstår, tiden et sår forblir epitelisert etter den første, og eventuelle påfølgende lukkinger.
|
Inntil fire måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. januar 2020
Primær fullføring (Faktiske)
24. februar 2020
Studiet fullført (Faktiske)
24. februar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. desember 2019
Først lagt ut (Faktiske)
30. desember 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. september 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2021
Sist bekreftet
1. september 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KB-WM-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .