La historia natural de las heridas en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB)
10 de septiembre de 2021 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Un estudio prospectivo para evaluar la historia natural de las heridas en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB)
Este estudio es un estudio observacional no intervencionista que evaluará la evolución natural de las heridas en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB) para su inclusión en el protocolo de fase III de Krystal Biotech de B-VEC (anteriormente KB103).
La recurrencia de la herida y el tamaño de la herida se evaluarán hasta por cuatro meses.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Descripción detallada
El objetivo de este estudio es analizar la historia natural de las heridas seleccionadas antes de incluirlas en la evaluación de seguridad y eficacia en el protocolo de fase III de B-VEC de Krystal Biotech.
Los sujetos se inscribirán al obtener el consentimiento y cumplir con los criterios de elegibilidad.
La evaluación del paciente se realiza en el sitio, seguida de la obtención de imágenes de al menos 1 herida, pero hasta 15 heridas. Todas las imágenes restantes se realizarán de forma remota con una aplicación de teléfono inteligente o tableta.
Los pacientes están en juicio durante aproximadamente cuatro meses.
Tipo de estudio
De observación
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Stanford University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes deben tener 6 meses de edad o más y tener un diagnóstico de DEB basado en un análisis genético o criterios histológicos.
Además, los pacientes deben tener al menos 1 herida que sea adecuada para la obtención de imágenes según la opinión del investigador en el momento de la selección.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Se proporciona el consentimiento informado por escrito. Los pacientes mayores de 18 años y los padres/tutores legales de los pacientes menores de 18 años deben proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de participar en el estudio; además, se obtendrá el consentimiento informado de los pacientes menores de 18 años según lo especificado por los requisitos locales.
- El paciente debe tener un diagnóstico documentado de DEB basado en un análisis genético que muestre una mutación en COL7A1 o, en opinión del investigador, un diagnóstico confirmado de DEB basado en criterios histológicos (cartografía de antígenos o microscopía electrónica).
- Edad: 6 meses en adelante
- El paciente debe tener al menos 1 herida que sea adecuada para la obtención de imágenes, en opinión del investigador, en el momento de la inscripción.
- El paciente está dispuesto y es capaz de someterse a los procedimientos especificados en el protocolo.
Criterio de exclusión:
- En opinión del investigador, la inclusión supone un riesgo inaceptable para el paciente o la interpretación de estos datos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el área de la superficie de la herida
Periodo de tiempo: Hasta cuatro meses
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El cambio porcentual en el área de la superficie de la herida desde el valor inicial se medirá a partir de las imágenes cargadas en una aplicación de imágenes.
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Hasta cuatro meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Hora de cierre
Periodo de tiempo: Hasta cuatro meses
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El tiempo que tarda una herida en cerrarse por completo.
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Hasta cuatro meses
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Duración del cierre de la herida
Periodo de tiempo: Hasta cuatro meses
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Si se produce un cierre, el tiempo que una herida permanece epitelizada después del primero y cualquier cierre posterior.
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Hasta cuatro meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
24 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
24 de febrero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
30 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KB-WM-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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