L'histoire naturelle des plaies chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD)
10 septembre 2021 mis à jour par: Krystal Biotech, Inc.
Une étude prospective pour évaluer l'histoire naturelle des plaies chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (EBD)
Cette étude est une étude observationnelle non interventionnelle qui évaluera l'histoire naturelle des plaies chez les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB) pour inclusion dans le protocole de phase III de Krystal Biotech de B-VEC (anciennement KB103).
La récurrence de la plaie et la taille de la plaie seront évaluées jusqu'à quatre mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Description détaillée
L'objectif de cette étude est d'analyser l'histoire naturelle des plaies sélectionnées avant d'inclure les plaies sélectionnées dans l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité dans le protocole de phase III de B-VEC de Krystal Biotech.
Les sujets seront inscrits après avoir obtenu leur consentement et rempli les critères d'éligibilité.
Le dépistage des patients est effectué sur place, suivi de l'imagerie d'au moins 1 plaie, mais jusqu'à 15 plaies. Toutes les images restantes seront effectuées à distance avec une application pour smartphone ou tablette.
Les patients sont en essai pendant environ quatre mois.
Type d'étude
Observationnel
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Redwood City, California, États-Unis, 94063
- Stanford University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients doivent être âgés de 6 mois ou plus et avoir un diagnostic de DEB basé sur une analyse génétique ou des critères histologiques.
De plus, les patients doivent avoir au moins 1 plaie adaptée à l'imagerie de l'avis de l'investigateur au moment du dépistage.
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé écrit est fourni. Les patients âgés de 18 ans et plus et les parents/tuteurs légaux des patients de moins de 18 ans doivent fournir un consentement éclairé écrit avant de participer à l'étude ; en outre, un consentement éclairé sera obtenu des patients de moins de 18 ans, comme spécifié par les exigences locales.
- Le patient doit avoir un diagnostic documenté de DEB basé sur une analyse génétique montrant une mutation dans COL7A1 ou, de l'avis de l'investigateur, un diagnostic confirmé de DEB basé sur des critères histologiques (cartographie antigénique ou microscopie électronique).
- Âge : 6 mois et plus
- Le patient doit avoir au moins 1 plaie adaptée à l'imagerie, de l'avis de l'investigateur, au moment de l'inscription.
- Le patient est disposé et apte à subir les procédures spécifiées dans le protocole.
Critère d'exclusion:
- De l'avis de l'investigateur, l'inclusion pose un risque inacceptable pour le patient ou l'interprétation de ces données d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification de la surface de la plaie
Délai: Jusqu'à quatre mois
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Le changement en pourcentage de la surface de la plaie par rapport à la ligne de base sera mesuré à partir des images téléchargées vers une application d'imagerie.
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Jusqu'à quatre mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Temps de fermeture
Délai: Jusqu'à quatre mois
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Le temps qu'il faut pour qu'une plaie se referme complètement.
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Jusqu'à quatre mois
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Durée de la fermeture de la plaie
Délai: Jusqu'à quatre mois
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Si une fermeture se produit, le temps pendant lequel une plaie reste épithélialisée après la première et toutes les fermetures ultérieures.
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Jusqu'à quatre mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2020
Achèvement primaire (Réel)
24 février 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
24 février 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 décembre 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 décembre 2019
Première publication (Réel)
30 décembre 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- KB-WM-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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