Dystrofista Epidermolys Bullosaa (DEB) sairastavien potilaiden haavojen luonnollinen historia
perjantai 10. syyskuuta 2021 päivittänyt: Krystal Biotech, Inc.
Tulevaisuuden tutkimus haavojen luontaisen historian arvioimiseksi potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB)
Tämä tutkimus on ei-interventiivinen havainnointitutkimus, jossa arvioidaan haavojen luonnollista historiaa potilailla, joilla on dystrofinen epidermolyysibullosa (DEB), jotta se voidaan sisällyttää B-VEC:n (aiemmin KB103) Krystal Biotechin vaiheen III protokollaan.
Haavan uusiutumista ja haavan kokoa arvioidaan enintään neljän kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on analysoida valittujen haavojen luonnollista historiaa ennen valittujen haavojen sisällyttämistä Krystal Biotechin B-VEC:n vaiheen III protokollan turvallisuuden ja tehon arviointiin.
Koehenkilöt rekisteröidään, kun he ovat saaneet suostumuksen ja täyttävät kelpoisuusehdot.
Potilasseulonta tehdään paikan päällä, minkä jälkeen kuvataan vähintään 1 haava, mutta enintään 15 haavaa. Kaikki jäljelle jäänyt kuvantaminen suoritetaan etänä älypuhelin- tai tablet-sovelluksella.
Potilaat ovat tutkinnassa noin neljä kuukautta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Stanford University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaiden on oltava vähintään 6 kuukauden ikäisiä, ja heillä on oltava geneettiseen analyysiin tai histologisiin kriteereihin perustuva DEB-diagnoosi.
Lisäksi potilaalla tulee olla vähintään 1 kuvantamiseen soveltuva haava seulonnan aikana.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus annetaan. 18-vuotiaiden ja sitä vanhempien potilaiden ja alle 18-vuotiaiden potilaiden vanhempien/laillisten huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen osallistumista; Lisäksi alle 18-vuotiailta potilailta hankitaan tietoinen suostumus paikallisten vaatimusten mukaisesti.
- Potilaalla on oltava dokumentoitu DEB-diagnoosi, joka perustuu geneettiseen analyysiin, joka osoittaa mutaatiota COL7A1:ssä, tai tutkijan mielestä vahvistettu DEB-diagnoosi, joka perustuu histologisiin kriteereihin (antigeenikartoitus tai elektronimikroskopia).
- Ikä: 6 kuukautta ja vanhemmat
- Potilaalla tulee olla vähintään 1 kuvantamiseen soveltuva haava, joka tutkijan näkemyksen mukaan on ilmoittautumisajankohtana.
- Potilas on halukas ja kykenevä käymään läpi protokollan mukaiset toimenpiteet.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkijan mielestä sisällyttäminen aiheuttaa potilaalle tai näiden tutkimustietojen tulkinnalle kohtuuttoman riskin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos haavan pinta-alassa
Aikaikkuna: Jopa neljä kuukautta
|
Haavan pinta-alan prosentuaalinen muutos perusviivasta mitataan kuvantamissovellukseen ladatuista kuvista.
|
Jopa neljä kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sulkemisen aika
Aikaikkuna: Jopa neljä kuukautta
|
Aika, joka kuluu haavan sulkeutumiseen kokonaan.
|
Jopa neljä kuukautta
|
|
Haavan sulkemisen kesto
Aikaikkuna: Jopa neljä kuukautta
|
Jos sulkeminen tapahtuu, haava pysyy epitelisoituneena ensimmäisen ja kaikkien myöhempien sulkemisten jälkeen.
|
Jopa neljä kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. joulukuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. joulukuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 30. joulukuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. syyskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. syyskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- KB-WM-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .