La storia naturale delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB)
10 settembre 2021 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.
Uno studio prospettico per valutare la storia naturale delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB)
Questo studio è uno studio osservazionale non interventistico che valuterà la storia naturale delle ferite in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica (DEB) per l'inclusione nel protocollo di fase III di Krystal Biotech di B-VEC (in precedenza KB103).
La recidiva e le dimensioni della ferita saranno valutate per un massimo di quattro mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo studio è analizzare la storia naturale delle ferite selezionate prima di includere le ferite selezionate nella valutazione della sicurezza e dell'efficacia nel protocollo di fase III di Krystal Biotech di B-VEC.
I soggetti verranno arruolati dopo aver ottenuto il consenso e aver soddisfatto i criteri di ammissibilità.
Lo screening del paziente viene eseguito in loco, seguito dall'imaging di almeno 1 ferita, ma fino a 15 ferite. Tutte le restanti immagini verranno eseguite in remoto con un'applicazione per smartphone o tablet.
I pazienti sono sotto processo per circa quattro mesi.
Tipo di studio
Osservativo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
- Stanford University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti devono avere almeno 6 mesi di età e avere una diagnosi di DEB basata su analisi genetiche o criteri istologici.
Inoltre, i pazienti devono avere almeno 1 ferita adatta per l'imaging secondo l'opinione dello sperimentatore al momento dello screening.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Viene fornito il consenso informato scritto. I pazienti di età pari o superiore a 18 anni e i genitori/tutori legali di pazienti di età inferiore ai 18 anni devono fornire il consenso informato scritto prima di partecipare allo studio; inoltre, il consenso informato sarà ottenuto da pazienti di età inferiore ai 18 anni come specificato dai requisiti locali.
- Il paziente deve avere una diagnosi documentata di DEB basata su un'analisi genetica che mostri una mutazione in COL7A1 o, secondo l'opinione dello sperimentatore, una diagnosi confermata di DEB basata su criteri istologici (mappatura dell'antigene o microscopia elettronica).
- Età: 6 mesi e oltre
- Il paziente deve avere almeno 1 ferita adatta per l'imaging, secondo l'opinione dello sperimentatore, al momento dell'arruolamento.
- Il paziente è disposto e in grado di sottoporsi alle procedure specificate dal protocollo.
Criteri di esclusione:
- Secondo l'opinione dello sperimentatore, l'inclusione pone un rischio inaccettabile per il paziente o per l'interpretazione di questi dati dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica della superficie della ferita
Lasso di tempo: Fino a quattro mesi
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La variazione percentuale dell'area della superficie della ferita rispetto al basale verrà misurata dalle immagini caricate in un'applicazione di imaging.
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Fino a quattro mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo di chiusura
Lasso di tempo: Fino a quattro mesi
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Il tempo impiegato da una ferita per chiudersi completamente.
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Fino a quattro mesi
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Durata della chiusura della ferita
Lasso di tempo: Fino a quattro mesi
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Se si verifica una chiusura, il tempo in cui una ferita rimane epitelizzata dopo la prima ed eventuali successive chiusure.
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Fino a quattro mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 gennaio 2020
Completamento primario (Effettivo)
24 febbraio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
24 febbraio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 dicembre 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 dicembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
30 dicembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 settembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 settembre 2021
Ultimo verificato
1 settembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KB-WM-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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