评估口服甲泼尼龙对癫痫患儿发作频率影响的试点试验
评估口服脉冲甲基强的松龙对特发性顽固性惊厥性癫痫儿科患者癫痫发作频率影响的随机、安慰剂对照试验
虽然皮质类固醇已被证明对难治性癫痫有益，但皮质类固醇对小儿癫痫的影响主要是在异质患者人群中进行回顾性研究。
这项前瞻性交叉研究的目的是确定口服类固醇对惊厥发作频率的影响，并评估脉冲口服类固醇的耐受性。
参与者将从新奥尔良儿童医院的儿科神经病学诊所前瞻性地招募，并将评估基线癫痫发作频率。
然后，参与者将在第一个月内随机接受研究药物、甲基强的松龙或安慰剂，然后是一个月的洗脱期。
在研究的第三个月，参与者将进入研究的交叉阶段，接受甲基强的松龙治疗的受试者将接受安慰剂，而接受安慰剂的受试者将接受甲基强的松龙。
主要结果将是一个疗程口服甲泼尼龙后癫痫发作频率减少 50% 或更多的患者百分比。
口服甲泼尼龙 1 个疗程后的频率。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70118
- 招聘中
- Children's Hospital of New Orleans
-
接触：
- Xinran Xiang, MD
- 电话号码：504-896-9283
- 邮箱：xxiang@lsuhsc.edu
-
首席研究员：
- Jeremy Toler, MD
-
副研究员：
- Xinran Xiang, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2岁-18岁患者
使用 2 种或更多治疗剂量的抗癫痫药物 (AED) 每月至少发生 4 次惊厥（全身强直或强直阵挛）发作的患者
一种。历史临床证据诊断的癫痫
- 家属对 18 岁以下患者的理解能力和签署书面知情同意书的意愿。
- 愿意在学习期间完成癫痫发作日记
- 愿意出席所有研究访问
排除标准：
有以下诊断史的患者：
- 创伤性脑损伤
- 结节性硬化症
- 斯特韦伯
- 皮质发育不良
患有以下已知遗传性退行性疾病的患者：
- 肾上腺脑白质营养不良
- 神经元蜡样脂褐质沉着症
- 利综合症
- 红纤维参差不齐的肌阵挛性癫痫 (MERRF)
- 雷特综合症
患有以下癫痫综合征的患者
- 婴儿痉挛症
- 西部综合症
- 进行性肌阵挛性癫痫
- 德拉维综合征
- 杜氏综合症
- 大田原综合症
- 拉斯穆森脑炎
患有以下代谢紊乱的患者
- 苯丙酮尿症
- 枫糖浆尿病
- 有机酸血症
- 半乳糖血症
- 过氧化物酶症（例如 齐薇格）
- 溶酶体疾病
- 尿素循环障碍
- 有免疫缺陷病史的患者
患有以下感染的患者
- HIV爱滋病
- 活动性或潜伏性结核病
- 活动性或疑似细菌感染
- 活动性、潜伏性或疑似真菌血症
- 活动性或疑似寄生虫感染
- 有恶性肿瘤病史的患者
- 有肌病病史或活动性肌病的患者
- 退行性神经肌肉疾病患者
- 对皮质类固醇有超敏反应或过敏反应史的患者
- 有精神病史的患者
- 糖尿病患者
- 怀孕
- 任何潜在的胃肠道出血倾向（消化性溃疡病、胃炎、结肠炎）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：介入启动
随机分配到介入起始组的患者将在研究的第一个月接受研究药物甲泼尼龙琥珀酸钠，随后在研究的交叉阶段接受安慰剂。
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甲泼尼龙琥珀酸钠将在浓度为 80mg/mL 的简单糖浆中重新配制，并在研究干预阶段的第 1、2 和 3 天以 20mg/kg（最大 1000mg）口服给药。
本研究中使用的安慰剂是简单的糖浆。
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安慰剂比较：安慰剂开始
随机分配到安慰剂起始组的患者将在研究的第一个月接受安慰剂，随后在研究的交叉阶段接受研究药物甲泼尼龙琥珀酸钠。
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甲泼尼龙琥珀酸钠将在浓度为 80mg/mL 的简单糖浆中重新配制，并在研究干预阶段的第 1、2 和 3 天以 20mg/kg（最大 1000mg）口服给药。
本研究中使用的安慰剂是简单的糖浆。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发作频率
大体时间：每月癫痫发作次数将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）进行评估。将计算与基线相比的变化。
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癫痫发作频率减少 50% 或更多的患者百分比。
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每月癫痫发作次数将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）进行评估。将计算与基线相比的变化。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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扣押自由
大体时间：每月癫痫发作次数将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除期后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）进行评估。
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在 1 个月内癫痫发作消失的参与者百分比
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每月癫痫发作次数将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除期后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）进行评估。
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不良事件
大体时间：将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除期后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）时记录不良事件。
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报告不良事件的参与者百分比和不良事件的严重程度。
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将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除期后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）时记录不良事件。
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辍学百分比
大体时间：将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除期后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）时计算并记录退出的参与者人数。
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由于不良事件退出研究的参与者百分比
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将在 1 个月（安慰剂/干预后）、2 个月（清除期后）和 3 个月（安慰剂/干预交叉期后）时计算并记录退出的参与者人数。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jeremy Toler, MD、Louisiana State University Health Sciences Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月3日
初级完成 (预期的)
2021年2月1日
研究完成 (预期的)
2021年2月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月3日
首次发布 (实际的)
2020年1月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月5日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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