Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotforsøg for at evaluere effekten af ​​oral methylprednisolon på anfaldshyppigheden hos børn med epilepsi

5. februar 2020 opdateret af: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Pilot randomiseret, placebokontrolleret forsøg for at evaluere effekten af ​​oralt pulseret methylprednisolon på anfaldshyppigheden hos pædiatriske patienter med idiopatisk intraktabel konvulsiv epilepsi

Selvom kortikosteroider har vist sig at være gavnlige anekdotisk for refraktær epilepsi, er virkningerne af kortikosteroider på pædiatrisk epilepsi primært blevet undersøgt retrospektivt blandt en heterogen patientpopulation. Formålet med denne prospektive cross-over undersøgelse er at bestemme effekten af ​​orale steroider på frekvensen af ​​krampeanfald og evaluere tolerabiliteten af ​​pulserende orale steroider. Deltagerne vil blive tilmeldt prospektivt fra pædiatrisk neurologisk klinik på Children's Hospital i New Orleans, og baseline anfaldshyppighed vil blive vurderet. Deltagerne vil derefter blive randomiseret til at modtage enten studielægemidlet, methylprednisolon eller placebo i løbet af den første måned, efterfulgt af en udvaskningsperiode på en måned. I løbet af studiets tredje måned vil deltagerne gå ind i studiets cross-over-fase, hvor de, der fik methylprednisolon, vil modtage placebo, og de, der fik placebo, vil modtage methylprednisolon. Det primære resultat vil være procentdelen af ​​patienter med 50 % eller mere reduktion i anfaldshyppighed efter én behandling med oral methylprednisolon. hyppighed efter 1 behandling med oral methylprednisolon.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeremy Toler, MD
        • Underforsker:
          • Xinran Xiang, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen 2-18 år

  2. Patienter, der har mindst 4 krampeanfald (generaliserede toniske eller tonisk-kloniske) anfald om måneden på 2 eller flere antiepileptika (AED'er) i terapeutiske doser

    en. Epilepsi diagnosticeret af historisk klinisk bevis

  3. Familiens evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument for patienter under 18 år.
  4. Vilje til at udfylde anfaldsdagbog under studiets varighed
  5. Lyst til at præsentere ved alle studiebesøg

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med anamnese med følgende diagnoser:

    1. Traumatisk hjerneskade
    2. Tuberøs sklerose
    3. Sturge Weber
    4. Kortikal dysplasi

  2. Patienter med kendte arvelige degenerative sygdomme som følger:

    1. Adrenoleukodystrofi
    2. Neuronal ceroid lipofuscinose
    3. Leigh syndrom
    4. Myoklon epilepsi med ujævne røde fibre (MERRF)
    5. Rett syndrom

  3. Patienter med følgende epilepsisyndromer

    1. Infantile spasmer
    2. West Syndrom
    3. Progressiv myoklonisk epilepsi
    4. Dravet syndrom
    5. Doose syndrom
    6. Ohtahara syndrom
    7. Rasmussens hjernebetændelse

  4. Patienter med følgende stofskiftesygdomme

    1. Fenylketonuri
    2. Ahornsirup urinsygdom
    3. Organiske acidæmier
    4. Galaktosæmi
    5. Peroksismale lidelser (f. Zellwegers)
    6. Lysosomale lidelser
    7. Urea cyklus lidelser
  5. Patienter med immundefekt i historien

  6. Patienter med følgende infektioner

    1. HIV/AIDS
    2. Aktiv eller latent TB
    3. Aktiv eller mistænkt bakteriel infektion
    4. Aktiv, latent eller mistænkt svampemi
    5. Aktiv eller mistænkt parasitisk infektion
  7. Patienter med anamnese med malignitet
  8. Patienter med historie eller aktiv myopati
  9. Patienter med degenerative neuromuskulære lidelser
  10. Patienter med overfølsomhed eller allergiske reaktioner over for kortikosteroider
  11. Patienter med en historie med psykose
  12. Patienter med diabetes mellitus
  13. Graviditet
  14. Enhver underliggende disposition for gastrointestinal blødning (mavesår, gastritis, colitis)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Interventionsstart
Patienter, der randomiseres til den interventionelle startarm, vil modtage undersøgelseslægemidlet, methylprednisolonnatriumsuccinat, i den første måned af undersøgelsen, efterfulgt af placebo i undersøgelsens cross-over-fase.
Medicin: methylprednisolon natriumsuccinat
Methylprednisolonnatriumsuccinat rekonstitueres i simpel sirup i en koncentration på 80 mg/ml og vil blive indgivet oralt ved 20 mg/kg (maks. 1000 mg) i dag 1, 2 og 3 i undersøgelsens interventionsfase.
Andet: Placebo
Placeboen brugt i denne undersøgelse vil være simpel sirup.
Placebo komparator: Placebo start
Patienter, der randomiseres til placebostartarmen, vil modtage placebo i den første måned af undersøgelsen, efterfulgt af undersøgelseslægemidlet, methylprednisolonnatriumsuccinat, i undersøgelsens cross-over-fase.
Medicin: methylprednisolon natriumsuccinat
Methylprednisolonnatriumsuccinat rekonstitueres i simpel sirup i en koncentration på 80 mg/ml og vil blive indgivet oralt ved 20 mg/kg (maks. 1000 mg) i dag 1, 2 og 3 i undersøgelsens interventionsfase.
Andet: Placebo
Placeboen brugt i denne undersøgelse vil være simpel sirup.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anfaldsfrekvens
Tidsramme: Antallet af anfald pr. måned vil blive vurderet efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskning) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention). Ændring i forhold til baseline vil blive beregnet.
Procentdelen af ​​patienter med 50 % eller mere reduktion i anfaldshyppighed.
Antallet af anfald pr. måned vil blive vurderet efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskning) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention). Ændring i forhold til baseline vil blive beregnet.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Anfaldsfrihed
Tidsramme: Antallet af anfald pr. måned vil blive vurderet efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskningsperiode) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention).
Procentdelen af ​​deltagere, der bliver anfaldsfri over 1 måned
Antallet af anfald pr. måned vil blive vurderet efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskningsperiode) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention).
Uønskede hændelser
Tidsramme: Bivirkninger vil blive registreret efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskningsperiode) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention).
Procentdel af deltagere, der rapporterer uønskede hændelser og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser.
Bivirkninger vil blive registreret efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskningsperiode) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention).
Frafaldsprocent
Tidsramme: Antallet af deltagere, der dropper ud, tælles og registreres efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskningsperiode) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention).
Procentdel af deltagere, der dropper ud af undersøgelsen på grund af uønskede hændelser
Antallet af deltagere, der dropper ud, tælles og registreres efter 1 måned (efter placebo/intervention), 2 måneder (efter udvaskningsperiode) og 3 måneder (efter cross-over fase af placebo/intervention).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University Health Sciences Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. februar 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

7. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB# 19-179

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ubehandlelig epilepsi

  • Boston Children's Hospital
    Rekruttering
    Registrering og naturhistorie med epilepsi-dyskinesi-syndromer
    Epilepsi | Bevægelsesforstyrrelser | Dyskinesier | Ataksi | Neurologisk lidelse | Chorea | Myoklonus | Dyskinesi | Dystoni lidelse | Epilepsi hos børn | EDS | Bevægelsesforstyrrelser hos børn | Epilepsy-dyskinesi | Epilepsi-dyskinesi synkdom
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med methylprednisolon natriumsuccinat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner