Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérleti kísérlet az orális metilprednizolon epilepsziás gyermekek rohamok gyakoriságára gyakorolt ​​hatásának értékelésére

2020. február 5. frissítette: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Kísérleti randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az orális pulzáló metilprednizolon rohamok gyakoriságára gyakorolt ​​hatásának értékelésére idiopátiás, kezelhetetlen görcsös epilepsziában szenvedő gyermek betegeknél

Bár a kortikoszteroidokról anekdotikusan kimutatták, hogy jótékony hatásúak a refrakter epilepsziában, a kortikoszteroidok gyermekkori epilepsziára gyakorolt ​​hatását elsősorban retrospektíven tanulmányozták egy heterogén betegpopuláció körében. Ennek a prospektív keresztezett vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza az orális szteroidok hatását a görcsrohamok gyakoriságára, és értékelje a pulzáló orális szteroidok tolerálhatóságát. A résztvevőket a New Orleans-i Gyermekkórház gyermekneurológiai klinikájáról írják be, és felmérik a rohamok kiindulási gyakoriságát. A résztvevőket ezután véletlenszerűen besorolják, hogy az első hónapban a vizsgálati gyógyszert, a metilprednizolont vagy a placebót kapják, majd egy hónapos kimosási időszak következik. A vizsgálat harmadik hónapjában a résztvevők belépnek a vizsgálat keresztezett szakaszába, ahol a metilprednizolont kapók placebót, a placebót kapók pedig metilprednizolont kapnak. Az elsődleges eredmény azon betegek százalékos aránya, akiknél a rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent egy orális metilprednizolon kezelést követően. gyakorisága 1 orális metilprednizolon kezelést követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Toborzás
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jeremy Toler, MD
        • Alkutató:
          • Xinran Xiang, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A betegek életkora 2-18 év

  2. Azok a betegek, akiknél havonta legalább 4 görcsös (generalizált tónusos vagy tónusos-klónusos) görcsroham van 2 vagy több epilepszia elleni gyógyszerrel (AED) terápiás dózisban

    a. Történelmi klinikai bizonyítékok alapján diagnosztizált epilepszia

  3. A család megértési képessége és hajlandósága a 18 év alatti betegek írásos beleegyező nyilatkozatának aláírására.
  4. Hajlandóság rohamnapló kitöltésére a tanulmány idejére
  5. Prezentációs hajlandóság minden tanulmányútra

Kizárási kritériumok:

  1. Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében a következő diagnózis szerepel:

    1. Traumás agysérülés
    2. Gumós szklerózis
    3. Sturge Weber
    4. Kortikális diszplázia

  2. Az alábbiak szerint ismert örökletes degeneratív betegségekben szenvedő betegek:

    1. Adrenoleukodystrophia
    2. Neuronális ceroid lipofuscinosis
    3. Leigh szindróma
    4. Mioklónusos epilepszia rongyos vörös rostokkal (MERRF)
    5. Rett szindróma

  3. Az alábbi epilepsziás szindrómában szenvedő betegek

    1. Infantilis görcsök
    2. West szindróma
    3. Progresszív myoklonus epilepszia
    4. Dravet-szindróma
    5. Doose szindróma
    6. Ohtahara szindróma
    7. Rasmussen-encephalitis

  4. A következő anyagcsere-rendellenességekben szenvedő betegek

    1. Fenilketonúria
    2. Juharszirup vizelet betegség
    3. Szerves acidémiák
    4. Galaktozémia
    5. Peroxizmális rendellenességek (pl. Zellwegers)
    6. Lizoszómális rendellenességek
    7. A karbamid ciklus zavarai
  5. Immunhiányos kórelőzményben szenvedő betegek

  6. A következő fertőzésekben szenvedő betegek

    1. HIV/AIDS
    2. Aktív vagy látens TB
    3. Aktív vagy gyanított bakteriális fertőzés
    4. Aktív, látens vagy gyanús gombabetegség
    5. Aktív vagy feltételezett parazitafertőzés
  7. Olyan betegek, akiknek kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel
  8. Olyan betegek, akiknek anamnézisében vagy aktív myopathiában szerepel
  9. Degeneratív neuromuszkuláris betegségekben szenvedő betegek
  10. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében túlérzékenység vagy allergiás reakció szerepel a kortikoszteroidokkal szemben
  11. Olyan betegek, akiknek anamnézisében pszichózis szerepel
  12. Cukorbetegségben szenvedő betegek
  13. Terhesség
  14. Bármilyen hajlam a gyomor-bélrendszeri vérzésre (peptikus fekélybetegség, gastritis, vastagbélgyulladás)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Beavatkozó indítás
Azok a betegek, akiket véletlenszerűen besoroltak az intervenciós kezdő karba, a vizsgálat első hónapjában megkapják a vizsgálati gyógyszert, a metilprednizolon-nátrium-szukcinátot, majd a placebót a vizsgálat keresztezett szakaszában.
Drog: metilprednizolon-nátrium-szukcinát
A metilprednizolon-nátrium-szukcinátot egyszerű szirupban állítják elő 80 mg/ml koncentrációban, és szájon át 20 mg/kg (maximum 1000 mg) adagban adják be a vizsgálat intervenciós szakaszának 1., 2. és 3. napján.
Egyéb: Placebo
A vizsgálatban használt placebo egyszerű szirup lesz.
Placebo Comparator: Placebo start
Azok a betegek, akiket véletlenszerűen besoroltak a placebóval kezdődő karba, a vizsgálat első hónapjában placebót kapnak, majd a vizsgálat keresztezési szakaszában a metilprednizolon-nátrium-szukcinátot.
Drog: metilprednizolon-nátrium-szukcinát
A metilprednizolon-nátrium-szukcinátot egyszerű szirupban állítják elő 80 mg/ml koncentrációban, és szájon át 20 mg/kg (maximum 1000 mg) adagban adják be a vizsgálat intervenciós szakaszának 1., 2. és 3. napján.
Egyéb: Placebo
A vizsgálatban használt placebo egyszerű szirup lesz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rohamok gyakorisága
Időkeret: A havi rohamok számát 1 hónapban (placebo/beavatkozást követően), 2 hónapban (a kimosást követően) és 3 hónapban (a placebo/beavatkozás keresztezett fázisát követően) fogják értékelni. Kiszámításra kerül az alapvonalhoz viszonyított változás.
Azon betegek százalékos aránya, akiknél a rohamok gyakorisága legalább 50%-kal csökkent.
A havi rohamok számát 1 hónapban (placebo/beavatkozást követően), 2 hónapban (a kimosást követően) és 3 hónapban (a placebo/beavatkozás keresztezett fázisát követően) fogják értékelni. Kiszámításra kerül az alapvonalhoz viszonyított változás.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rohamok szabadsága
Időkeret: A havi rohamok számát 1 hónapban (placebo/beavatkozást követően), 2 hónapban (a kiürülési időszakot követően) és 3 hónapban (placebo/beavatkozás keresztezett fázisát követően) értékelik.
Azon résztvevők százalékos aránya, akik 1 hónap alatt rohammentessé váltak
A havi rohamok számát 1 hónapban (placebo/beavatkozást követően), 2 hónapban (a kiürülési időszakot követően) és 3 hónapban (placebo/beavatkozás keresztezett fázisát követően) értékelik.
Mellékhatások
Időkeret: A nemkívánatos eseményeket 1 hónaponként (placebo/beavatkozást követően), 2 hónaponként (a kimosódási időszakot követően) és 3 hónaponként (placebo/beavatkozás keresztezett fázisa után) rögzítik.
A nemkívánatos eseményeket bejelentő résztvevők százalékos aránya és a nemkívánatos események súlyossága.
A nemkívánatos eseményeket 1 hónaponként (placebo/beavatkozást követően), 2 hónaponként (a kimosódási időszakot követően) és 3 hónaponként (placebo/beavatkozás keresztezett fázisa után) rögzítik.
Kiesési százalék
Időkeret: A lemorzsolódó résztvevők számát 1 hónapnál (placebo/beavatkozást követően), 2 hónapnál (a kiürülési időszakot követően) és 3 hónapnál (placebo/beavatkozás keresztezett fázisát követően) számolják és rögzítik.
A nemkívánatos események miatt a vizsgálatból kieső résztvevők százalékos aránya
A lemorzsolódó résztvevők számát 1 hónapnál (placebo/beavatkozást követően), 2 hónapnál (a kiürülési időszakot követően) és 3 hónapnál (placebo/beavatkozás keresztezett fázisát követően) számolják és rögzítik.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University health Sciences Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 3.

Elsődleges befejezés (Várható)

2021. február 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2021. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. január 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 3.

Első közzététel (Tényleges)

2020. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. február 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB# 19-179

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel