Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottikoe suun kautta otettavan metyyliprednisolonin vaikutuksen arvioimiseksi kohtausten esiintymistiheyteen epilepsiaa sairastavilla lapsilla

keskiviikko 5. helmikuuta 2020 päivittänyt: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Satunnaistettu, lumekontrolloitu pilottikoe arvioida suun kautta otettavan pulssimetyyliprednisolonin vaikutusta kohtausten esiintymistiheyteen lapsipotilailla, joilla on idiopaattinen, vaikeasti hoidettava kouristeleva epilepsia

Vaikka kortikosteroidien on osoitettu olevan hyödyllisiä anekdoottisesti refraktorisessa epilepsiassa, kortikosteroidien vaikutuksia lasten epilepsiaan on tutkittu ensisijaisesti retrospektiivisesti heterogeenisestä potilaspopulaatiosta. Tämän prospektiivisen ristikkäistutkimuksen tavoitteena on määrittää suun kautta otettavien steroidien vaikutus kouristuskohtausten esiintymistiheyteen ja arvioida pulssivalmisteisten oraalisten steroidien siedettävyyttä. Osallistujat otetaan mahdollisesti mukaan lasten neurologian klinikalta New Orleansin lastensairaalasta, ja kohtausten lähtötaajuus arvioidaan. Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko tutkimuslääkettä, metyyliprednisolonia tai lumelääkettä ensimmäisen kuukauden aikana, minkä jälkeen seuraa kuukauden pesujakso. Tutkimuksen kolmannen kuukauden aikana osallistujat siirtyvät tutkimuksen cross-over-vaiheeseen, jossa metyyliprednisolonia saaneet saavat lumelääkettä ja lumelääkettä saaneet saavat metyyliprednisolonia. Ensisijainen tulos on niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt 50 % tai enemmän yhden suun kautta otettavan metyyliprednisolonihoidon jälkeen. esiintymistiheys yhden suun kautta otettavan metyyliprednisolonihoidon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jeremy Toler, MD
        • Alatutkija:
          • Xinran Xiang, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat 2-18-vuotiaat

  2. Potilaat, joilla on vähintään 4 kouristuskohtausta (yleistynyttä tonic- tai toonis-kloonista) kohtausta kuukaudessa 2 tai useampia epilepsialääkkeitä (AED) terapeuttisilla annoksilla

    a. Epilepsia diagnosoitu historiallisen kliinisen näytön perusteella

  3. Perheen kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja alle 18-vuotiaille potilaille.
  4. Halukkuus täyttää kohtauspäiväkirjaa opintojen ajaksi
  5. Halukkuus esitellä kaikilla opintovierailuilla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on ollut seuraavat diagnoosit:

    1. Traumaattinen aivovamma
    2. Tuberoottinen skleroosi
    3. Sturge Weber
    4. Kortikaalinen dysplasia

  2. Potilaat, joilla on tunnettuja perinnöllisiä rappeuttavia sairauksia seuraavasti:

    1. Adrenoleukodystrofia
    2. Neuronaalinen seroidilipofuskinoosi
    3. Leighin oireyhtymä
    4. Myokloninen epilepsia, jossa on repaleisia punaisia ​​kuituja (MERRF)
    5. Rettin syndrooma

  3. Potilaat, joilla on seuraavat epilepsiaoireyhtymät

    1. Infantiilit kouristukset
    2. Westin syndrooma
    3. Progressiivinen myokloninen epilepsia
    4. Dravetin syndrooma
    5. Doosen syndrooma
    6. Ohtaharan oireyhtymä
    7. Rasmussenin enkefaliitti

  4. Potilaat, joilla on seuraavat aineenvaihduntahäiriöt

    1. Fenyyliketonuria
    2. Vaahterasiirappivirtsatauti
    3. Orgaaniset asidemiat
    4. Galaktosemia
    5. Peroksismaaliset häiriöt (esim. Zellwegers)
    6. Lysosomaaliset häiriöt
    7. Ureasyklin häiriöt
  5. Potilaat, joilla on ollut immuunipuutos

  6. Potilaat, joilla on seuraavat infektiot

    1. HIV/AIDS
    2. Aktiivinen tai piilevä tuberkuloosi
    3. Aktiivinen tai epäilty bakteeri-infektio
    4. Aktiivinen, piilevä tai epäilty fungemia
    5. Aktiivinen tai epäilty loisinfektio
  7. Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia
  8. Potilaat, joilla on ollut myopatia tai aktiivinen myopatia
  9. Potilaat, joilla on rappeuttavia hermo-lihassairauksia
  10. Potilaat, joilla on ollut yliherkkyyttä tai allergisia reaktioita kortikosteroideille
  11. Potilaat, joilla on ollut psykoosi
  12. Diabetes mellitusta sairastavat potilaat
  13. Raskaus
  14. Mikä tahansa taustalla oleva alttius maha-suolikanavan verenvuodolle (peptinen haavatauti, gastriitti, paksusuolitulehdus)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventioaloitus
Potilaat, jotka satunnaistetaan interventioaloitusryhmään, saavat tutkimuslääkettä, metyyliprednisoloninatriumsukkinaattia, tutkimuksen ensimmäisen kuukauden aikana, minkä jälkeen lumelääkettä tutkimuksen jakovaiheessa.
Lääke: metyyliprednisoloninatriumsukkinaatti
Metyyliprednisoloninatriumsukkinaatti liuotetaan uudelleen yksinkertaiseen siirappiin pitoisuutena 80 mg/ml ja sitä annetaan suun kautta 20 mg/kg (enintään 1000 mg) tutkimuksen interventiovaiheen päivinä 1, 2 ja 3.
Muut: Plasebo
Tässä tutkimuksessa käytetty lumelääke on yksinkertainen siirappi.
Placebo Comparator: Placebo aloitus
Potilaat, jotka satunnaistetaan lumelääkettä aloittavaan ryhmään, saavat lumelääkettä tutkimuksen ensimmäisen kuukauden aikana ja sen jälkeen tutkimuslääkettä, metyyliprednisoloninatriumsukkinaattia, tutkimuksen jakovaiheessa.
Lääke: metyyliprednisoloninatriumsukkinaatti
Metyyliprednisoloninatriumsukkinaatti liuotetaan uudelleen yksinkertaiseen siirappiin pitoisuutena 80 mg/ml ja sitä annetaan suun kautta 20 mg/kg (enintään 1000 mg) tutkimuksen interventiovaiheen päivinä 1, 2 ja 3.
Muut: Plasebo
Tässä tutkimuksessa käytetty lumelääke on yksinkertainen siirappi.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtausten taajuus
Aikaikkuna: Kohtausten lukumäärä kuukaudessa arvioidaan 1 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kohdalla (huuhteluvaiheen jälkeen) ja 3 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen). Muutos lähtötasoon verrattuna lasketaan.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden kohtausten esiintymistiheys on vähentynyt 50 % tai enemmän.
Kohtausten lukumäärä kuukaudessa arvioidaan 1 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kohdalla (huuhteluvaiheen jälkeen) ja 3 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen). Muutos lähtötasoon verrattuna lasketaan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Takavarikonvapaus
Aikaikkuna: Kohtausten lukumäärä kuukaudessa arvioidaan 1 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kohdalla (huuhtelujakson jälkeen) ja 3 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vapautuvat kohtauksista yhden kuukauden aikana
Kohtausten lukumäärä kuukaudessa arvioidaan 1 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kohdalla (huuhtelujakson jälkeen) ja 3 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen).
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kirjataan 1 kuukauden kuluttua (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kuluttua (huuhtelujakson jälkeen) ja 3 kuukauden kuluttua (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen).
Haitallisista tapahtumista ilmoittaneiden osallistujien prosenttiosuus ja haittatapahtumien vakavuus.
Haittatapahtumat kirjataan 1 kuukauden kuluttua (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kuluttua (huuhtelujakson jälkeen) ja 3 kuukauden kuluttua (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen).
Poistoprosentti
Aikaikkuna: Keskeyttäneiden osallistujien määrä lasketaan ja kirjataan 1 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kuluttua (poistumisjakson jälkeen) ja 3 kuukauden kuluttua (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen).
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka keskeyttävät tutkimuksen haittatapahtumien vuoksi
Keskeyttäneiden osallistujien määrä lasketaan ja kirjataan 1 kuukauden kohdalla (plasebon/intervention jälkeen), 2 kuukauden kuluttua (poistumisjakson jälkeen) ja 3 kuukauden kuluttua (plasebon/intervention vuorovaikutusvaiheen jälkeen).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University Health Sciences Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB# 19-179

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa