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Prova pilota per valutare l'effetto del metilprednisolone orale sulla frequenza delle crisi nei bambini con epilessia

5 febbraio 2020 aggiornato da: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Studio pilota randomizzato, controllato con placebo per valutare l'effetto del metilprednisolone pulsato orale sulla frequenza delle crisi in pazienti pediatrici con epilessia convulsiva intrattabile idiopatica

Sebbene i corticosteroidi abbiano dimostrato aneddoticamente di essere utili per l'epilessia refrattaria, gli effetti dei corticosteroidi sull'epilessia pediatrica sono stati principalmente studiati retrospettivamente tra una popolazione di pazienti eterogenei. L'obiettivo di questo studio prospettico cross-over è determinare l'effetto degli steroidi orali sulla frequenza delle crisi convulsive e valutare la tollerabilità degli steroidi orali pulsati. I partecipanti saranno arruolati in modo prospettico dalla clinica di neurologia pediatrica presso l'ospedale pediatrico di New Orleans e verrà valutata la frequenza delle crisi al basale. I partecipanti verranno quindi randomizzati per ricevere il farmaco in studio, metilprednisolone o placebo durante il primo mese, seguito da un periodo di wash-out di un mese. Durante il terzo mese dello studio, i partecipanti entreranno nella fase di cross-over dello studio in cui coloro che hanno ricevuto il metilprednisolone riceveranno il placebo e coloro che hanno ricevuto il placebo riceveranno il metilprednisolone. L'esito primario sarà la percentuale di pazienti con una riduzione del 50% o più della frequenza delle crisi dopo un ciclo di metilprednisolone orale. frequenza dopo 1 ciclo di metilprednisolone orale.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jeremy Toler, MD
        • Sub-investigatore:
          • Xinran Xiang, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età compresa tra 2 e 18 anni

  2. Pazienti che hanno almeno 4 crisi convulsive (toniche generalizzate o tonico-cloniche) al mese con 2 o più farmaci antiepilettici (AED) a dosi terapeutiche

    un. Epilessia diagnosticata da evidenza clinica storica

  3. La capacità di comprensione della famiglia e la volontà di firmare un documento di consenso informato scritto per i pazienti sotto i 18 anni.
  4. Disponibilità a completare il diario delle crisi per la durata dello studio
  5. Disponibilità a presentare a tutte le visite di studio

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con anamnesi delle seguenti diagnosi:

    1. Trauma cranico
    2. Sclerosi tuberosa
    3. Sturge Weber
    4. Displasia corticale

  2. Pazienti con malattie degenerative ereditarie note come segue:

    1. Adrenoleucodistrofia
    2. Ceroidolipofuscinosi neuronale
    3. Sindrome di Leigh
    4. Epilessia mioclonica con fibre rosse sfilacciate (MERRF)
    5. Sindrome di Rett

  3. Pazienti con le seguenti sindromi epilettiche

    1. Spasmi infantili
    2. Sindrome dell'Ovest
    3. Epilessia mioclonica progressiva
    4. Sindrome di Dravet
    5. Sindrome di Doose
    6. Sindrome di Ohtahara
    7. Encefalite di Rasmussen

  4. Pazienti con i seguenti disordini metabolici

    1. Fenilchetonuria
    2. Malattia delle urine a sciroppo d'acero
    3. Acidemie organiche
    4. Galattosemia
    5. Disturbi perossistici (ad es. Zellweger)
    6. Disturbi lisosomiali
    7. Disturbi del ciclo dell'urea
  5. Pazienti con storia di immunodeficienza

  6. Pazienti con le seguenti infezioni

    1. HIV/AIDS
    2. TBC attiva o latente
    3. Infezione batterica attiva o sospetta
    4. Fungenzamia attiva, latente o sospetta
    5. Infezione parassitaria attiva o sospetta
  7. Pazienti con storia di malignità
  8. Pazienti con storia di o miopatia attiva
  9. Pazienti con disturbi neuromuscolari degenerativi
  10. Pazienti con anamnesi di ipersensibilità o reazioni allergiche ai corticosteroidi
  11. Pazienti con storia di psicosi
  12. Pazienti con diabete mellito
  13. Gravidanza
  14. Qualsiasi predisposizione sottostante al sanguinamento gastrointestinale (ulcera peptica, gastrite, colite)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inizio interventista
I pazienti randomizzati al braccio iniziale interventista riceveranno il farmaco in studio, metilprednisolone sodio succinato, nel primo mese dello studio, seguito dal placebo nella fase di crossover dello studio.
Droga: metilprednisolone sodio succinato
Il metilprednisolone sodio succinato sarà ricostituito in sciroppo semplice in una concentrazione di 80 mg/mL e sarà somministrato per via orale a 20 mg/kg (max 1000 mg) per i giorni 1, 2 e 3 della fase di intervento dello studio.
Altro: Placebo
Il placebo utilizzato in questo studio sarà sciroppo semplice.
Comparatore placebo: Inizio placebo
I pazienti randomizzati al braccio iniziale del placebo riceveranno placebo nel primo mese dello studio, seguito dal farmaco in studio, metilprednisolone sodio succinato, nella fase di crossover dello studio.
Droga: metilprednisolone sodio succinato
Il metilprednisolone sodio succinato sarà ricostituito in sciroppo semplice in una concentrazione di 80 mg/mL e sarà somministrato per via orale a 20 mg/kg (max 1000 mg) per i giorni 1, 2 e 3 della fase di intervento dello studio.
Altro: Placebo
Il placebo utilizzato in questo studio sarà sciroppo semplice.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle crisi
Lasso di tempo: Il numero di crisi al mese sarà valutato a 1 mese (a seguito di placebo/intervento), 2 mesi (a seguito di wash-out) e 3 mesi (a seguito della fase di crossover di placebo/intervento). Verrà calcolata la variazione rispetto al basale.
La percentuale di pazienti con il 50% o più di riduzione della frequenza delle crisi.
Il numero di crisi al mese sarà valutato a 1 mese (a seguito di placebo/intervento), 2 mesi (a seguito di wash-out) e 3 mesi (a seguito della fase di crossover di placebo/intervento). Verrà calcolata la variazione rispetto al basale.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Libertà di sequestro
Lasso di tempo: Il numero di crisi al mese sarà valutato a 1 mese (a seguito di placebo/intervento), 2 mesi (a seguito del periodo di wash-out) e 3 mesi (a seguito della fase di crossover di placebo/intervento).
La percentuale di partecipanti che diventano liberi da crisi in 1 mese
Il numero di crisi al mese sarà valutato a 1 mese (a seguito di placebo/intervento), 2 mesi (a seguito del periodo di wash-out) e 3 mesi (a seguito della fase di crossover di placebo/intervento).
Eventi avversi
Lasso di tempo: Gli eventi avversi verranno registrati a 1 mese (dopo il placebo/intervento), 2 mesi (dopo il periodo di wash-out) e 3 mesi (dopo la fase di crossover del placebo/intervento).
Percentuale di partecipanti che segnalano eventi avversi e la gravità degli eventi avversi.
Gli eventi avversi verranno registrati a 1 mese (dopo il placebo/intervento), 2 mesi (dopo il periodo di wash-out) e 3 mesi (dopo la fase di crossover del placebo/intervento).
Percentuale di abbandono
Lasso di tempo: Il numero di partecipanti che abbandonano verrà conteggiato e registrato a 1 mese (a seguito di placebo/intervento), 2 mesi (a seguito del periodo di wash-out) e 3 mesi (a seguito della fase di crossover di placebo/intervento).
Percentuale di partecipanti che abbandonano lo studio a causa di eventi avversi
Il numero di partecipanti che abbandonano verrà conteggiato e registrato a 1 mese (a seguito di placebo/intervento), 2 mesi (a seguito del periodo di wash-out) e 3 mesi (a seguito della fase di crossover di placebo/intervento).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University Health Sciences Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 febbraio 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 gennaio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB# 19-179

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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