Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní zkouška k vyhodnocení účinku perorálního methylprednisolonu na frekvenci záchvatů u dětí s epilepsií

5. února 2020 aktualizováno: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Pilotní randomizovaná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinku perorálního pulzního methylprednisolonu na frekvenci záchvatů u dětských pacientů s idiopatickou nezvladatelnou konvulzivní epilepsií

Ačkoli se ukázalo, že kortikosteroidy jsou anekdoticky prospěšné pro refrakterní epilepsii, účinky kortikosteroidů na dětskou epilepsii byly primárně studovány retrospektivně u heterogenní populace pacientů. Cílem této prospektivní zkřížené studie je určit účinek perorálních steroidů na frekvenci konvulzivních záchvatů a vyhodnotit snášenlivost pulzních perorálních steroidů. Účastníci budou prospektivně zapsáni z dětské neurologické kliniky v Dětské nemocnici v New Orleans a bude hodnocena výchozí frekvence záchvatů. Účastníci budou poté randomizováni tak, aby dostávali buď studované léčivo, methylprednisolon, nebo placebo během prvního měsíce, po kterém následuje jednoměsíční vymývací období. Během třetího měsíce studie účastníci vstoupí do zkřížené fáze studie, kde ti, kteří dostali methylprednisolon, dostanou placebo a ti, kteří dostali placebo, dostanou methylprednisolon. Primárním výsledkem bude procento pacientů s 50% nebo větším snížením frekvence záchvatů po jednom cyklu perorálního methylprednisolonu. frekvence po 1 cyklu perorálního methylprednisolonu.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Xinran Maria Xiang, MD
  • Telefonní číslo: 5048969283
  • E-mail: xxiang@lsuhsc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeremy Toler, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Xinran Xiang, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku 2-18 let

  2. Pacienti, kteří mají alespoň 4 konvulzivní (generalizované tonické nebo tonicko-klonické) záchvaty za měsíc při užívání 2 nebo více antiepileptik (AED) v terapeutických dávkách

    A. Epilepsie diagnostikovaná historickými klinickými důkazy

  3. Schopnost rodiny porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas pro pacienty mladší 18 let.
  4. Ochota vyplnit deník záchvatů po dobu studia
  5. Ochota prezentovat na všech studijních pobytech

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s anamnézou následujících diagnóz:

    1. Traumatické zranění mozku
    2. Tuberózní skleróza
    3. Sturge Weber
    4. Kortikální dysplazie

  2. Pacienti se známými dědičnými degenerativními chorobami:

    1. Adrenoleukodystrofie
    2. Neuronální ceroidní lipofuscinóza
    3. Leighův syndrom
    4. Myoklonická epilepsie s roztřepenými červenými vlákny (MERRF)
    5. Rettův syndrom

  3. Pacienti s následujícími epileptickými syndromy

    1. Kojenecké křeče
    2. Westův syndrom
    3. Progresivní myoklonická epilepsie
    4. Dravetův syndrom
    5. Doose syndrom
    6. Ohtahara syndrom
    7. Rasmussenova encefalitida

  4. Pacienti s následujícími metabolickými poruchami

    1. Fenylketonurie
    2. Choroba z javorového sirupu
    3. Organické acidémie
    4. galaktosémie
    5. Peroxismální poruchy (např. Zellwegers)
    6. Lysozomální poruchy
    7. Poruchy cyklu močoviny
  5. Pacienti s anamnézou imunodeficience

  6. Pacienti s následujícími infekcemi

    1. HIV/AIDS
    2. Aktivní nebo latentní TBC
    3. Aktivní nebo suspektní bakteriální infekce
    4. Aktivní, latentní nebo suspektní fungémie
    5. Aktivní nebo suspektní parazitární infekce
  7. Pacienti s malignitou v anamnéze
  8. Pacienti s anamnézou nebo aktivní myopatií
  9. Pacienti s degenerativními neuromuskulárními poruchami
  10. Pacienti s anamnézou přecitlivělosti nebo alergických reakcí na kortikosteroidy
  11. Pacienti s psychózou v anamnéze
  12. Pacienti s diabetes mellitus
  13. Těhotenství
  14. Jakákoli základní predispozice ke gastrointestinálnímu krvácení (peptický vřed, gastritida, kolitida)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervenční start
Pacienti, kteří se randomizují do intervenčního počátečního ramene, dostanou studovaný lék, methylprednisolon sukcinát sodný, v prvním měsíci studie, následovaný placebem ve zkřížené fázi studie.
Lék: methylprednisolon sukcinát sodný
Methylprednisolon sukcinát sodný bude rekonstituován v jednoduchém sirupu v koncentraci 80 mg/ml a bude podáván perorálně v dávce 20 mg/kg (max. 1000 mg) po 1., 2. a 3. den intervenční fáze studie.
Jiný: Placebo
Placebem použitým v této studii bude jednoduchý sirup.
Komparátor placeba: Začátek placeba
Pacienti, kteří byli randomizováni do ramene se startem s placebem, dostanou placebo v prvním měsíci studie, následované studovaným lékem, methylprednisolon sukcinátem sodným, ve zkřížené fázi studie.
Lék: methylprednisolon sukcinát sodný
Methylprednisolon sukcinát sodný bude rekonstituován v jednoduchém sirupu v koncentraci 80 mg/ml a bude podáván perorálně v dávce 20 mg/kg (max. 1000 mg) po 1., 2. a 3. den intervenční fáze studie.
Jiný: Placebo
Placebem použitým v této studii bude jednoduchý sirup.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence záchvatů
Časové okno: Počet záchvatů za měsíc bude hodnocen po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymytí) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence). Bude vypočítána změna oproti výchozímu stavu.
Procento pacientů s 50% nebo větším snížením frekvence záchvatů.
Počet záchvatů za měsíc bude hodnocen po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymytí) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence). Bude vypočítána změna oproti výchozímu stavu.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zabavit svobodu
Časové okno: Počet záchvatů za měsíc bude hodnocen po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymývacím období) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence).
Procento účastníků, kteří během 1 měsíce přestanou mít záchvaty
Počet záchvatů za měsíc bude hodnocen po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymývacím období) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence).
Nežádoucí události
Časové okno: Nežádoucí účinky budou zaznamenány po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymývacím období) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence).
Procento účastníků, kteří hlásili nežádoucí příhody, a závažnost nežádoucích příhod.
Nežádoucí účinky budou zaznamenány po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymývacím období) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence).
Procento výpadků
Časové okno: Počet účastníků, kteří vypadnou, bude spočítán a zaznamenán po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymývacím období) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence).
Procento účastníků, kteří opustili studii kvůli nežádoucím účinkům
Počet účastníků, kteří vypadnou, bude spočítán a zaznamenán po 1 měsíci (po placebu/intervenci), 2 měsících (po vymývacím období) a 3 měsících (po zkřížené fázi placeba/intervence).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University Health Sciences Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. února 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

7. ledna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB# 19-179

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na methylprednisolon sukcinát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit