Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotförsök för att utvärdera effekten av oralt metylprednisolon på anfallsfrekvensen hos barn med epilepsi

5 februari 2020 uppdaterad av: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Pilot randomiserad, placebokontrollerad studie för att utvärdera effekten av oralt pulsat metylprednisolon på anfallsfrekvensen hos pediatriska patienter med idiopatisk svårbehandlad konvulsiv epilepsi

Även om kortikosteroider har visat sig vara fördelaktiga anekdotiskt för refraktär epilepsi, har effekterna av kortikosteroider på pediatrisk epilepsi primärt studerats retrospektivt bland en heterogen patientpopulation. Syftet med denna prospektiva cross-over-studie är att fastställa effekten av orala steroider på frekvensen av konvulsiva anfall och utvärdera tolerabiliteten av pulserande orala steroider. Deltagarna kommer prospektivt att skrivas in från pediatrisk neurologisk klinik vid Children's Hospital i New Orleans, och anfallsfrekvensen vid baslinjen kommer att bedömas. Deltagarna kommer sedan att randomiseras för att få antingen studieläkemedlet, metylprednisolon eller placebo under den första månaden, följt av en enmånads tvättperiod. Under studiens tredje månad kommer deltagarna att gå in i studiens cross-over-fas där de som fick metylprednisolon kommer att få placebo och de som fick placebo kommer att få metylprednisolon. Det primära resultatet kommer att vara andelen patienter med 50 % eller mer minskning av anfallsfrekvensen efter en kur med oral metylprednisolon. frekvens efter 1 kur med oral metylprednisolon.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jeremy Toler, MD
        • Underutredare:
          • Xinran Xiang, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i åldern 2-18 år

  2. Patienter som har minst 4 konvulsiva (generaliserade toniska eller tonisk-kloniska) anfall per månad på 2 eller fler antiepileptika (AED) i terapeutiska doser

    a. Epilepsi diagnostiserad av historiska kliniska bevis

  3. Familjens förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke för patienter under 18 år.
  4. Villighet att fylla i anfallsdagbok under studietiden
  5. Presentation vid alla studiebesök

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med anamnes på följande diagnoser:

    1. Traumatisk hjärnskada
    2. Tuberös skleros
    3. Sturge Weber
    4. Kortikal dysplasi

  2. Patienter med kända ärftliga degenerativa sjukdomar enligt följande:

    1. Adrenoleukodystrofi
    2. Neuronal ceroid lipofuscinosis
    3. Leighs syndrom
    4. Myoklonisk epilepsi med trasiga röda fibrer (MERRF)
    5. Retts syndrom

  3. Patienter med följande epilepsisyndrom

    1. Infantila spasmer
    2. West syndrom
    3. Progressiv myoklonisk epilepsi
    4. Dravets syndrom
    5. Doose syndrom
    6. Ohtaharas syndrom
    7. Rasmussens hjärninflammation

  4. Patienter med följande metabola störningar

    1. Fenylketonuri
    2. Lönnsirap urinsjukdom
    3. Organiska acidemier
    4. Galaktosemi
    5. Peroxismala störningar (t.ex. Zellwegers)
    6. Lysosomala störningar
    7. Störningar i ureacykeln
  5. Patienter med anamnes på immunbrist

  6. Patienter med följande infektioner

    1. HIV/AIDS
    2. Aktiv eller latent TB
    3. Aktiv eller misstänkt bakteriell infektion
    4. Aktiv, latent eller misstänkt svampinfektion
    5. Aktiv eller misstänkt parasitisk infektion
  7. Patienter med malignitet i anamnesen
  8. Patienter med historia av eller aktiv myopati
  9. Patienter med degenerativa neuromuskulära störningar
  10. Patienter med anamnes på överkänslighet eller allergiska reaktioner mot kortikosteroider
  11. Patienter med psykos i anamnesen
  12. Patienter med diabetes mellitus
  13. Graviditet
  14. Varje underliggande predisposition för gastrointestinal blödning (magsår, gastrit, kolit)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interventionsstart
Patienter som randomiseras till interventionsstartarmen kommer att få studieläkemedlet, metylprednisolonnatriumsuccinat, under den första månaden av studien, följt av placebo i studiens överkorsningsfas.
Läkemedel: metylprednisolonnatriumsuccinat
Metylprednisolonnatriumsuccinat kommer att rekonstitueras i enkel sirap i en koncentration av 80 mg/ml och kommer att administreras oralt med 20 mg/kg (max 1000 mg) under dag 1, 2 och 3 av studiens interventionsfas.
Övrig: Placebo
Placebo som används i denna studie kommer att vara enkel sirap.
Placebo-jämförare: Placebo start
Patienter som randomiseras till placebostartarmen kommer att få placebo under den första månaden av studien, följt av studieläkemedlet, metylprednisolonnatriumsuccinat, i studiens cross-over-fas.
Läkemedel: metylprednisolonnatriumsuccinat
Metylprednisolonnatriumsuccinat kommer att rekonstitueras i enkel sirap i en koncentration av 80 mg/ml och kommer att administreras oralt med 20 mg/kg (max 1000 mg) under dag 1, 2 och 3 av studiens interventionsfas.
Övrig: Placebo
Placebo som används i denna studie kommer att vara enkel sirap.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Anfallsfrekvens
Tidsram: Antalet anfall per månad kommer att bedömas efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättning) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention). Förändring jämfört med baslinjen kommer att beräknas.
Andelen patienter med 50 % eller mer minskning av anfallsfrekvensen.
Antalet anfall per månad kommer att bedömas efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättning) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention). Förändring jämfört med baslinjen kommer att beräknas.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Anfallsfrihet
Tidsram: Antalet anfall per månad kommer att bedömas efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättningsperiod) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention).
Andelen deltagare som blir anfallsfria under 1 månad
Antalet anfall per månad kommer att bedömas efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättningsperiod) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention).
Biverkningar
Tidsram: Biverkningar kommer att registreras efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättningsperiod) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention).
Andel deltagare som rapporterar biverkningar och svårighetsgraden av biverkningarna.
Biverkningar kommer att registreras efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättningsperiod) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention).
Avhoppsprocent
Tidsram: Antalet deltagare som hoppar av kommer att räknas och registreras efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättningsperiod) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention).
Andel deltagare som hoppar av studien på grund av biverkningar
Antalet deltagare som hoppar av kommer att räknas och registreras efter 1 månad (efter placebo/intervention), 2 månader (efter tvättningsperiod) och 3 månader (efter övergångsfasen av placebo/intervention).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Utredare

  • Huvudutredare: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University Health Sciences Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 februari 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2021

Avslutad studie (Förväntat)

1 februari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 januari 2020

Första postat (Faktisk)

7 januari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 februari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2020

Senast verifierad

1 februari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB# 19-179

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera