Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotproef om het effect van oraal methylprednisolon op de frequentie van aanvallen bij kinderen met epilepsie te evalueren

5 februari 2020 bijgewerkt door: Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Pilot gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om het effect van oraal gepulseerd methylprednisolon op de aanvalsfrequentie te evalueren bij pediatrische patiënten met idiopathische hardnekkige convulsieve epilepsie

Hoewel is aangetoond dat corticosteroïden anekdotisch gunstig zijn voor refractaire epilepsie, zijn de effecten van corticosteroïden op pediatrische epilepsie voornamelijk retrospectief bestudeerd onder een heterogene patiëntenpopulatie. Het doel van deze prospectieve cross-over studie is om het effect van orale steroïden op de frequentie van convulsieve aanvallen te bepalen en de verdraagbaarheid van gepulseerde orale steroïden te evalueren. Deelnemers zullen prospectief worden ingeschreven vanuit de pediatrische neurologiekliniek in het kinderziekenhuis van New Orleans, en de frequentie van aanvallen op basislijn zal worden beoordeeld. Deelnemers worden vervolgens gerandomiseerd om gedurende de eerste maand ofwel het onderzoeksgeneesmiddel, methylprednisolon of placebo te krijgen, gevolgd door een wash-outperiode van een maand. Tijdens de derde maand van de studie zullen de deelnemers de cross-over-fase van de studie ingaan, waar degenen die methylprednisolon kregen een placebo krijgen en degenen die een placebo kregen methylprednisolon. Het primaire resultaat is het percentage patiënten met 50% of meer vermindering van de aanvalsfrequentie na één kuur oraal methylprednisolon. frequentie na 1 kuur oraal methylprednisolon.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Werving
        • Children's Hospital of New Orleans
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeremy Toler, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Xinran Xiang, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van 2 tot 18 jaar

  2. Patiënten die minstens 4 convulsieve (gegeneraliseerde tonisch of tonisch-clonische) aanvallen per maand hebben op 2 of meer anti-epileptica (AED's) in therapeutische doses

    a. Epilepsie gediagnosticeerd door historisch klinisch bewijs

  3. Het vermogen van de familie om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen voor patiënten jonger dan 18 jaar en de bereidheid om het te begrijpen.
  4. Bereidheid om het epileptische dagboek voor de duur van de studie in te vullen
  5. Bereidheid om te presenteren bij alle studiebezoeken

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een voorgeschiedenis van de volgende diagnoses:

    1. Traumatische hersenschade
    2. Tubereuze sclerose
    3. Sturge Weber
    4. Corticale dysplasie

  2. Patiënten met bekende erfelijke degeneratieve ziekten als volgt:

    1. Adrenoleukodystrofie
    2. Neuronale ceroid lipofuscinose
    3. Leigh-syndroom
    4. Myoclonische epilepsie met rafelige rode vezels (MERRF)
    5. Rett-syndroom

  3. Patiënten met de volgende epilepsiesyndromen

    1. Infantiele spasmen
    2. West-syndroom
    3. Progressieve myoclonische epilepsie
    4. Syndroom van Dravet
    5. Doose-syndroom
    6. Ohtahara-syndroom
    7. Rasmussen-encefalitis

  4. Patiënten met de volgende stofwisselingsstoornissen

    1. Fenylketonurie
    2. Ahornsiroop urineziekte
    3. Organische acidemieën
    4. Galactosemie
    5. Peroxismale aandoeningen (bijv. Zellwegers)
    6. Lysosomale aandoeningen
    7. Stoornissen in de ureumcyclus
  5. Patiënten met een voorgeschiedenis van immunodeficiëntie

  6. Patiënten met de volgende infecties

    1. hiv/aids
    2. Actieve of latente tuberculose
    3. Actieve of vermoedelijke bacteriële infectie
    4. Actieve, latente of vermoede fungemia
    5. Actieve of vermoedelijke parasitaire infectie
  7. Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit
  8. Patiënten met een voorgeschiedenis van of actieve myopathie
  9. Patiënten met degeneratieve neuromusculaire aandoeningen
  10. Patiënten met een voorgeschiedenis van overgevoeligheid of allergische reacties op corticosteroïden
  11. Patiënten met een voorgeschiedenis van psychose
  12. Patiënten met diabetes mellitus
  13. Zwangerschap
  14. Elke onderliggende aanleg voor gastro-intestinale bloedingen (maagzweer, gastritis, colitis)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventionele start
Patiënten die randomiseren naar de interventionele startarm zullen het onderzoeksgeneesmiddel, methylprednisolonnatriumsuccinaat, in de eerste maand van het onderzoek krijgen, gevolgd door placebo in de cross-over-fase van het onderzoek.
Geneesmiddel: methylprednisolon natriumsuccinaat
Methylprednisolon-natriumsuccinaat wordt gereconstitueerd in eenvoudige siroop in een concentratie van 80 mg/ml en wordt oraal toegediend in een dosering van 20 mg/kg (max. 1000 mg) gedurende dag 1, 2 en 3 van de interventiefase van het onderzoek.
Ander: Placebo
De placebo die in deze studie wordt gebruikt, is eenvoudige siroop.
Placebo-vergelijker: Placebo begin
Patiënten die randomiseren naar de startgroep met placebo krijgen in de eerste maand van het onderzoek een placebo, gevolgd door het onderzoeksgeneesmiddel, methylprednisolonnatriumsuccinaat, in de cross-overfase van het onderzoek.
Geneesmiddel: methylprednisolon natriumsuccinaat
Methylprednisolon-natriumsuccinaat wordt gereconstitueerd in eenvoudige siroop in een concentratie van 80 mg/ml en wordt oraal toegediend in een dosering van 20 mg/kg (max. 1000 mg) gedurende dag 1, 2 en 3 van de interventiefase van het onderzoek.
Ander: Placebo
De placebo die in deze studie wordt gebruikt, is eenvoudige siroop.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van aanvallen
Tijdsspanne: Het aantal aanvallen per maand wordt beoordeeld op 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-out) en 3 maanden (na cross-over fase van placebo/interventie). De wijziging ten opzichte van de basislijn wordt berekend.
Het percentage patiënten met 50% of meer vermindering van de aanvalsfrequentie.
Het aantal aanvallen per maand wordt beoordeeld op 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-out) en 3 maanden (na cross-over fase van placebo/interventie). De wijziging ten opzichte van de basislijn wordt berekend.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beslag vrijheid
Tijdsspanne: Het aantal aanvallen per maand wordt beoordeeld op 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-outperiode) en 3 maanden (na cross-overfase van placebo/interventie).
Het percentage deelnemers dat in 1 maand aanvalsvrij wordt
Het aantal aanvallen per maand wordt beoordeeld op 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-outperiode) en 3 maanden (na cross-overfase van placebo/interventie).
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden geregistreerd na 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-outperiode) en 3 maanden (na cross-overfase van placebo/interventie).
Percentage deelnemers dat bijwerkingen meldt en de ernst van de bijwerkingen.
Bijwerkingen worden geregistreerd na 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-outperiode) en 3 maanden (na cross-overfase van placebo/interventie).
Uitvalpercentage
Tijdsspanne: Het aantal deelnemers dat uitvalt, wordt geteld en geregistreerd na 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-outperiode) en 3 maanden (na cross-overfase van placebo/interventie).
Percentage deelnemers dat het onderzoek verlaat vanwege bijwerkingen
Het aantal deelnemers dat uitvalt, wordt geteld en geregistreerd na 1 maand (na placebo/interventie), 2 maanden (na wash-outperiode) en 3 maanden (na cross-overfase van placebo/interventie).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Louisiana State University Health Sciences Center in New Orleans

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeremy Toler, MD, Louisiana State University Health Sciences Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 februari 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2021

Studie voltooiing (Verwacht)

1 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 januari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 januari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 februari 2020

Laatst geverifieerd

1 februari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB# 19-179

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren