一项评估 Efgartigimod 在成年原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 患者中的安全性和有效性的长期研究。 (ADVANCE+)
2023年5月10日 更新者：argenx
评估 Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg 静脉注射治疗成人原发性免疫性血小板减少症患者的安全性和有效性的 3 期、多中心、开放标签、长期试验。
这是一项开放标签的长期多中心 3 期试验，旨在评估 ARGX-113 在成年原发性 ITP 患者中的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
101
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Mykolaiv、乌克兰
- Investigator site 3800006
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950007
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950008
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950009
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950011
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Tbilisi、乔治亚州
- Investigator Site 9950012
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Kaluga、俄罗斯联邦
- Investigator site 0070006
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Moscow、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070008
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Petrozavodsk、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070007
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Rostov-on-Don、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070013
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Syktyvkar、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070015
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Tula、俄罗斯联邦
- Investigator Site 0070012
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Ufa、俄罗斯联邦
- Investigator site 0070010
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Pleven、保加利亚
- Investigator Site 3590001
-
Sofia、保加利亚
- Investigator Site 3590002
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Budapest、匈牙利
- Investigator Site 0360004
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Debrecen、匈牙利
- Investigator Site 0360006
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Győr、匈牙利
- Investigator Site 0360015
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Nyíregyháza、匈牙利
- Investigator site 0360010
-
Szombathely、匈牙利
- Investigator Site 0360014
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Vienna、奥地利
- Investigator Site 0430002
-
Vienna、奥地利
- Investigator Site 0430003
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Düsseldorf、德国
- Investigator Site 0490010
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Essen、德国
- Investigator Site 0490008
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Milano、意大利
- Investigator Site 0390014
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Monza、意大利
- Investigator Site 0390020
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Novara、意大利
- Investigator Site 0390015
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Ravenna、意大利
- Investigator Site 0390010
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Reggio Calabria、意大利
- Investigator Site 0390011
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Reggio Emilia、意大利
- Investigator Site 0390018
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Rimini、意大利
- Investigator Site 0390019
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Siena、意大利
- Investigator Site 0390009
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Trieste、意大利
- Investigator Site 0390016
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Brno、捷克语
- Investigator Site 4200001
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Olomouc、捷克语
- Investigator Site 4200008
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Ostrava、捷克语
- Investigator Site 4200006
-
Praha、捷克语
- Investigator Site 4200007
-
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Hirakata、日本
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima、日本
- Investigator Site 0810010
-
Iruma、日本
- Investigator site 0810017
-
Kashiwa、日本
- Investigator Site 0810022
-
Maebashi、日本
- Investigator site 0810018
-
Niigata、日本
- Investigator Site 0810021
-
Sapporo、日本
- Investigator site 0810014
-
Shibukawa、日本
- Investigator site 0810016
-
Shimotsuke、日本
- Investigator Site 0810023
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Brasschaat、比利时
- Investigator Site 0320012
-
Brugge、比利时
- Investigator Site 0320011
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Turnhout、比利时
- Investigator Site 0320014
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Yvoir、比利时
- Investigator site 0320002
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Créteil、法国
- Investigator Site 0330009
-
Montpellier、法国
- Investigator Site 0330018
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Pessac、法国
- Investigator Site 0330008
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Périgueux、法国
- Investigator Site 0330016
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-
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Gdańsk、波兰
- Investigator Site 0480012
-
Katowice、波兰
- Investigator Site 0480013
-
Lublin、波兰
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz、波兰
- Investigator site 0480026
-
Łódź、波兰
- Investigator Site 0480011
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-
Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900003
-
Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900006
-
Ankara、火鸡
- Investigator Site 0900015
-
Edirne、火鸡
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul、火鸡
- Investigator Site 0900013
-
Mersin、火鸡
- Investigator Site 0900010
-
Sakarya、火鸡
- Investigator Site 0900007
-
Samsun、火鸡
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ、火鸡
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon、火鸡
- Investigator Site 0900019
-
İzmir、火鸡
- Investigator Site 0900004
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20007
- Investigator Site 0010045
-
-
Florida
-
Ocala、Florida、美国、34474
- Investigator site 0010037
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242
- Investigator Site 0010042
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Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43210
- Investigator Site 0010040
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London、英国
- Investigator Site 0440008
-
Southampton、英国
- Investigator Site 0440012
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-
Den Haag、荷兰
- Investigator site 0310006
-
Rotterdam、荷兰
- Investigator Site 0310005
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Barcelona、西班牙
- Investigator Site 0340006
-
Barcelona、西班牙
- Investigator Site 0340007
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Madrid、西班牙
- Investigator Site 0340009
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Madrid、西班牙
- Investigator Site 0340014
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Palma De Mallorca、西班牙
- Investigator site 0340012
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Pozuelo De Alarcón、西班牙
- Investigator Site 0340015
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Sevilla、西班牙
- Investigator Site 0340013
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Valencia、西班牙
- Investigator Site 0340004
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Valencia、西班牙
- Investigator Site 0340011
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够理解试验的要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露与研究相关的健康信息），并遵守试验方案程序（包括要求的试验访问）。
- 参加 ARGX-113-1801 试验并完成 24 周试验期的患者。
- 有生育能力的妇女在进行试验药物（输注）之前必须在基线时进行尿妊娠试验阴性。 女性被认为具有生育潜力，除非她们绝经后（定义为连续闭经）至少 1 年且促卵泡激素 (FSH) >40 IU/L 或手术绝育（即，接受过子宫切除术、双侧输卵管切除术，双侧卵巢手术切除，或有记录的永久性女性绝育手术，包括输卵管结扎术）。 促卵泡激素可用于确认未接受激素替代治疗的闭经患者的绝经后状态。
有生育能力的女性应在试验期间和最后一次服用 IMP 后的 90 天内使用高效或可接受的避孕方法。 他们必须接受至少 1 个月的稳定治疗：
与抑制排卵相关的联合（含雌激素和孕激素）激素避孕药：
- 口服
- 阴道内
- 经皮
与抑制排卵相关的仅含孕激素的激素避孕药：
- 口服
- 可注射的
- 可植入的
- 宫内节育器 (IUD)
- 宫内激素释放系统
- 双侧输卵管阻塞
- 输精管结扎的伴侣（前提是该伴侣是试验参与者的唯一性伴侣，并且在手术后记录了无精子症）
- 持续戒断异性性接触。 仅当性禁欲是患者首选且通常的生活方式时才允许禁欲。 周期性禁欲（日历、症状热、排卵后方法）是不可接受的
- 含或不含杀精子剂的男用或女用避孕套
- 带有杀精子剂的盖子、隔膜或海绵。
- 与有生育能力的女性伴侣发生性行为的未绝育男性患者必须使用可接受的避孕方法，即避孕套。 可以包括实施真正禁欲的男性患者（当这符合参与者的首选和通常生活方式时）。 可以包括进行过输精管结扎术并记录在案的术后无精子症的已绝育男性患者。 此外，男性患者在签署知情同意书后、整个试验期间以及最后一次施用 IMP 后的 90 天内均不得捐献精子。 除上述标准外，对于希望在额外 52 周治疗期间继续接受 efgartigimod 的患者（仅适用于 efgartigimod 尚未在商业上可用于原发性 ITP 患者，或通过其他患者计划可用于 ITP 患者的情况）原发性 ITP）
- 能够理解试验额外 52 周治疗期的要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），并遵守试验方案程序（包括要求的试验访问）。
- 患者已完成 52 周的治疗期。
排除标准：
- 在 ARGX-113-1801 试验期间引入或继续使用未经许可的药物（例如抗 CD20 疗法、romiplostim、单克隆抗体、Fc 融合蛋白或活/减毒活疫苗）。
- 孕妇或哺乳期妇女，以及在试验期间或最后一次给药后 90 天内打算怀孕的妇女。
- 已知对 efgartigimod 的任何成分过敏的病史的患者。
- 使用任何其他研究药物或参与任何其他研究试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：依加替莫德
接受efgartigimod的患者
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依加替莫德静脉滴注
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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不良事件的频率和严重程度
大体时间：长达 60 周
|
长达 60 周
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生命体征的频率和严重程度
大体时间：长达 60 周
|
长达 60 周
|
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实验室评估的频率和严重程度
大体时间：长达 60 周
|
长达 60 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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疾病控制程度定义为试验中血小板计数≥50×10E9/L 的周数百分比。
大体时间：在 52 周的治疗中
|
在 52 周的治疗中
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总体血小板计数反应的患者百分比定义为在 52 周治疗期间的任何时间至少有 4 次达到 ≥ 50×10^9/L 的血小板计数。
大体时间：在 52 周的治疗中
|
在 52 周的治疗中
|
|
每次就诊时血小板计数相对于基线的平均变化。
大体时间：最多 60 周，每次就诊
|
最多 60 周，每次就诊
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对于 ARGX-113-1801 试验中血小板计数为
大体时间：最多 60 周，每次就诊
|
最多 60 周，每次就诊
|
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试验中血小板计数≥30×109/L 且至少高于基线 20×10E9/L 的周数百分比。
大体时间：在 52 周的治疗中
|
在 52 周的治疗中
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在基线血小板计数为
大体时间：在 52 周的治疗中
|
在 52 周的治疗中
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在首次接触 efgartigimod 的患者中：达到持续血小板反应的患者比例定义为在试验第 19 周至第 24 周期间的 6 次就诊中至少有 4 次达到血小板计数至少 50×10^9/L。
大体时间：最多 5 周，在试验的第 19 次和第 24 次访视之间
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最多 5 周，在试验的第 19 次和第 24 次访视之间
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在首次接触 efgartigimod 的患者中：在试验的第 17 周至第 24 周期间，在 8 次就诊中至少有 6 次达到血小板计数至少 50x10^9/L 的患者在总人群中的比例。
大体时间：最多 7 周，在试验的第 17 次和第 24 次访视之间
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最多 7 周，在试验的第 17 次和第 24 次访视之间
|
|
接受抢救治疗的比率（每名患者每月获得抢救）。
大体时间：最多 60 周，每次就诊
|
最多 60 周，每次就诊
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|
减少并发 ITP 治疗。
大体时间：最多 60 周，每次就诊
|
最多 60 周，每次就诊
|
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WHO 分类的出血事件的发生率和严重程度。
大体时间：最多 60 周，每次就诊
|
最多 60 周，每次就诊
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计划就诊时患者报告的结果（FACIT-疲劳）相对于基线的变化。
大体时间：长达 52 周
|
长达 52 周
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计划就诊时患者报告的结果 (Fact-Th6) 相对于基线的变化。
大体时间：长达 52 周
|
长达 52 周
|
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计划就诊时生活质量 (SF-36) 相对于基线的变化。
大体时间：长达 52 周
|
长达 52 周
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Efgartigimod 的抗药物抗体 (ADA) 的发生率。
大体时间：长达 216 周
|
长达 216 周
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Efgartigimod 的药代动力学参数：给药前观察到的血清浓度（谷值）。
大体时间：长达 60 周
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长达 60 周
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药效学标志物：总IgG。
大体时间：长达 60 周
|
长达 60 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年6月2日
初级完成 (预期的)
2025年7月1日
研究完成 (预期的)
2025年11月1日
研究注册日期
首次提交
2020年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2020年1月8日
首次发布 (实际的)
2020年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年5月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月10日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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依加替莫德的临床试验
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