Une étude à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'efgartigimod chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire (PTI). (ADVANCE+)
13 mars 2026 mis à jour par: argenx
Un essai de phase 3, multicentrique, ouvert et à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg intraveineux chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire primaire.
Il s'agit d'un essai ouvert de phase 3 multicentrique à long terme visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ARGX-113 chez des patients adultes atteints de PTI primaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
101
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Düsseldorf, Allemagne
- Investigator Site 0490010
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Essen, Allemagne
- Investigator Site 0490008
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Brasschaat, Belgique
- Investigator Site 0320012
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Bruges, Belgique
- Investigator Site 0320011
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Turnhout, Belgique
- Investigator Site 0320014
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Yvoir, Belgique
- Investigator Site 0320002
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Pleven, Bulgarie
- Investigator Site 3590001
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Sofia, Bulgarie
- Investigator Site 3590002
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Barcelona, Espagne
- Investigator Site 0340006
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Barcelona, Espagne
- Investigator Site 0340007
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Madrid, Espagne
- Investigator Site 0340009
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Madrid, Espagne
- Investigator Site 0340014
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Palma de Mallorca, Espagne
- Investigator Site 0340012
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Pozuelo de Alarcón, Espagne
- Investigator Site 0340015
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Seville, Espagne
- Investigator Site 0340013
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Valencia, Espagne
- Investigator Site 0340004
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Valencia, Espagne
- Investigator Site 0340011
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Créteil, France
- Investigator Site 0330009
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Montpellier, France
- Investigator Site 0330018
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Pessac, France
- Investigator Site 0330008
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Périgueux, France
- Investigator Site 0330016
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950007
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950008
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950009
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950011
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Tbilisi, Géorgie
- Investigator site 9950012
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Budapest, Hongrie
- Investigator Site 0360004
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Debrecen, Hongrie
- Investigator Site 0360006
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Győr, Hongrie
- Investigator Site 0360015
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Nyíregyháza, Hongrie
- Investigator Site 0360010
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Szombathely, Hongrie
- Investigator Site 0360014
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Milan, Italie
- Investigator Site 0390014
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Monza, Italie
- Investigator Site 0390020
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Novara, Italie
- Investigator Site 0390015
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Ravenna, Italie
- Investigator Site 0390010
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Reggio Calabria, Italie
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italie
- Investigator Site 0390018
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Rimini, Italie
- Investigator Site 0390019
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Siena, Italie
- Investigator Site 0390009
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Trieste, Italie
- Investigator Site 0390016
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Hirakata, Japon
- Investigator Site 0810015
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Hiroshima, Japon
- Investigator Site 0810010
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Iruma, Japon
- Investigator Site 0810017
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Kashiwa, Japon
- Investigator Site 0810022
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Maebashi, Japon
- Investigator Site 0810018
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Niigata, Japon
- Investigator Site 0810021
-
Sapporo, Japon
- Investigator Site 0810014
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Shibukawa, Japon
- Investigator Site 0810016
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Shimotsuke, Japon
- Investigator Site 0810023
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Vienna, L'Autriche
- Investigator Site 0430002
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Vienna, L'Autriche
- Investigator Site 0430003
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Rotterdam, Pays-Bas
- Investigator Site 0310005
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The Hague, Pays-Bas
- Investigator Site 0310006
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Gdansk, Pologne
- Investigator Site 0480012
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Katowice, Pologne
- Investigator Site 0480013
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Lodz, Pologne
- Investigator Site 0480011
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Lublin, Pologne
- Investigator Site 0480014
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Nowy Sącz, Pologne
- Investigator Site 0480026
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London, Royaume-Uni
- Investigator Site 0440008
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Southampton, Royaume-Uni
- Investigator Site 0440012
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Kaluga, Russie
- Investigator Site 0070006
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Moscow, Russie
- Investigator Site 0070008
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Petrozavodsk, Russie
- Investigator Site 0070007
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Rostov-on-Don, Russie
- Investigator Site 0070013
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Syktyvkar, Russie
- Investigator Site 0070015
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Tula, Russie
- Investigator Site 0070012
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Ufa, Russie
- Investigator Site 0070010
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Brno, Tchéquie
- Investigator Site 4200001
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Olomouc, Tchéquie
- Investigator Site 4200008
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Ostrava, Tchéquie
- Investigator Site 4200006
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Prague, Tchéquie
- Investigator Site 4200007
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900006
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Ankara, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900013
-
Izmir, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900004
-
Mersin, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900010
-
Sakarya, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Samsun, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Turquie (Türkiye)
- Investigator Site 0900019
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Mykolaiv, Ukraine
- Investigator Site 3800006
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
- Investigator Site 0010045
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Florida
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Ocala, Florida, États-Unis, 34474
- Investigator Site 0010037
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Investigator Site 0010042
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Investigator Site 0010040
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Capacité à comprendre les exigences de l'essai, à fournir un consentement éclairé écrit (y compris le consentement pour l'utilisation et la divulgation d'informations sur la santé liées à la recherche) et à se conformer aux procédures du protocole d'essai (y compris les visites d'essai requises).
- Patients inscrits à l'essai ARGX-113-1801 qui ont terminé la période d'essai de 24 semaines.
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif au départ avant que le médicament d'essai (perfusion) puisse être administré. Les femmes sont considérées en âge de procréer sauf si elles sont ménopausées (définies par une aménorrhée continue) depuis au moins 1 an avec une hormone folliculo-stimulante (FSH) > 40 UI/L ou sont stérilisées chirurgicalement (c'est-à-dire, les femmes qui ont subi une hystérectomie, une salpingectomie bilatérale, les deux ovaires enlevés chirurgicalement, ou ont une procédure de stérilisation féminine permanente documentée, y compris la ligature des trompes). L'hormone folliculo-stimulante peut être utilisée pour confirmer le statut post-ménopausique chez les patientes aménorrhéiques qui ne suivent pas d'hormonothérapie substitutive.
Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception hautement efficace ou acceptable pendant l'essai et pendant 90 jours après la dernière administration de l'IMP. Ils doivent être sous régime stable, depuis au moins 1 mois :
contraception hormonale combinée (contenant des œstrogènes et des progestatifs) associée à une inhibition de l'ovulation :
- oral
- intravaginal
- transdermique
contraception hormonale progestative seule associée à une inhibition de l'ovulation :
- oral
- injectable
- implantable
- dispositif intra-utérin (DIU)
- système intra-utérin de libération d'hormones
- occlusion tubaire bilatérale
- partenaire vasectomisé (à condition que le partenaire soit le seul partenaire sexuel du participant à l'essai et que l'aspermie ait été documentée après la procédure)
- abstinence continue de tout contact sexuel hétérosexuel. L'abstinence sexuelle n'est autorisée que si c'est le mode de vie préféré et habituel du patient. L'abstinence périodique (méthodes calendaire, symptothermique, post-ovulation) n'est pas acceptable
- préservatif masculin ou féminin avec ou sans spermicide
- bouchon, diaphragme ou éponge avec spermicide.
- Les patients masculins non stérilisés qui sont sexuellement actifs avec une partenaire féminine en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception acceptable, c'est-à-dire un préservatif. Les patients masculins pratiquant une véritable abstinence sexuelle (lorsque cela est conforme au mode de vie préféré et habituel du participant) peuvent être inclus. Les patients masculins stérilisés qui ont subi une vasectomie avec une aspermie documentée après la procédure peuvent être inclus. De plus, les patients de sexe masculin ne sont pas autorisés à donner du sperme pendant cette période à compter de la signature du formulaire de consentement éclairé, pendant toute la durée de l'essai et pendant 90 jours après la dernière administration d'IMP. En plus des critères ci-dessus, pour les patients qui souhaitent continuer à recevoir de l'efgartigimod pendant une période de traitement supplémentaire de 52 semaines (uniquement applicable dans le cas où l'efgartigimod n'est pas encore disponible dans le commerce pour les patients atteints de PTI primaire, ou devient disponible via un autre programme patient pour les patients atteints de ITP principal)
- Capacité à comprendre les exigences de la période de traitement supplémentaire de 52 semaines de l'essai, à fournir un consentement éclairé écrit (y compris le consentement pour l'utilisation et la divulgation d'informations sur la santé liées à la recherche) et à se conformer aux procédures du protocole d'essai (y compris les visites).
- Le patient a terminé une période de traitement de 52 semaines.
Critère d'exclusion:
- Introduction ou poursuite de médicaments non autorisés pendant l'essai ARGX-113-1801 (tels que la thérapie anti-CD20, le romiplostim, les anticorps monoclonaux, les protéines de fusion Fc ou les vaccins vivants/vivants atténués).
- Femmes enceintes ou allaitantes, et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'essai ou dans les 90 jours suivant la dernière dose.
- Patients ayant des antécédents médicaux connus d'hypersensibilité à l'un des composants de l'efgartigimod.
- Utilisation de tout autre médicament expérimental ou participation à tout autre essai expérimental.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: efgartigimod
patients recevant de l'efgartigimod
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Perfusion intraveineuse d'efgartigimod
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Fréquence et gravité des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 60 semaines
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Jusqu'à 60 semaines
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Fréquence et sévérité des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 60 semaines
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Jusqu'à 60 semaines
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Fréquence et sévérité des évaluations de laboratoire
Délai: Jusqu'à 60 semaines
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Jusqu'à 60 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Étendue du contrôle de la maladie définie comme le pourcentage de semaines dans l'essai avec une numération plaquettaire ≥ 50 × 10E9/L.
Délai: Au cours des 52 semaines de traitement
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Au cours des 52 semaines de traitement
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Pourcentage de patients présentant une réponse globale à la numération plaquettaire définie comme l'obtention d'une numération plaquettaire ≥ 50 × 10 ^ 9/L à au moins 4 occasions à tout moment au cours de la période de traitement de 52 semaines.
Délai: Au cours des 52 semaines de traitement
|
Au cours des 52 semaines de traitement
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Changement moyen de la numération plaquettaire par rapport au départ à chaque visite.
Délai: Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Pour les patients qui sortent de l'essai ARGX-113-1801 avec une numération plaquettaire de
Délai: Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
|
Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
|
|
Le pourcentage de semaines dans l'essai avec une numération plaquettaire ≥30 × 109/L et au moins 20 × 10E9/L au-dessus de la ligne de base.
Délai: Au cours des 52 semaines de traitement
|
Au cours des 52 semaines de traitement
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Chez les patients dont la numération plaquettaire initiale est de
Délai: Au cours des 52 semaines de traitement
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Au cours des 52 semaines de traitement
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Chez les patients ayant été exposés pour la première fois à l'efgartigimod : proportion de patients qui obtiennent une réponse plaquettaire soutenue définie comme l'obtention d'une numération plaquettaire d'au moins 50 × 10^9/L pendant au moins 4 des 6 visites entre la semaine 19 et la semaine 24 de l'essai.
Délai: Jusqu'à 5 semaines, entre les visites 19 et 24 de l'essai
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Jusqu'à 5 semaines, entre les visites 19 et 24 de l'essai
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|
Chez les patients ayant été exposés pour la première fois à l'efgartigimod : proportion de patients dans la population globale atteignant une numération plaquettaire d'au moins 50x10^9/L pendant au moins 6 des 8 visites entre les semaines 17 et 24 de l'essai.
Délai: Jusqu'à 7 semaines, entre les visites 17 et 24 de l'essai
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Jusqu'à 7 semaines, entre les visites 17 et 24 de l'essai
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Taux de réception de la thérapie de sauvetage (sauvetage par patient et par mois).
Délai: Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Réduction du traitement concomitant du PTI.
Délai: Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Incidence et gravité des événements hémorragiques classés par l'OMS.
Délai: Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Jusqu'à 60 semaines, à chaque visite
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Changement par rapport au départ dans les résultats rapportés par les patients (FACIT-Fatigue) lors des visites planifiées.
Délai: Jusqu'à 52 semaines
|
Jusqu'à 52 semaines
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Changement par rapport au départ dans les résultats rapportés par le patient (Fact-Th6) lors des visites planifiées.
Délai: Jusqu'à 52 semaines
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Jusqu'à 52 semaines
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Changement par rapport au niveau de référence de la qualité de vie (SF-36) lors des visites planifiées.
Délai: Jusqu'à 52 semaines
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Jusqu'à 52 semaines
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Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) contre l'efgartigimod.
Délai: Jusqu'à 216 semaines
|
Jusqu'à 216 semaines
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Paramètre pharmacocinétique de l'efgartigimod : concentration sérique observée avant la dose (Ctrough).
Délai: Jusqu'à 60 semaines
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Jusqu'à 60 semaines
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Marqueurs pharmacodynamiques : IgG totales.
Délai: Jusqu'à 60 semaines
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Jusqu'à 60 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 juin 2020
Achèvement primaire (Réel)
11 mars 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
11 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 janvier 2020
Première publication (Réel)
13 janvier 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Cytopénie
- Processus pathologiques
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Hémorragie
- Manifestations cutanées
- Maladies hématologiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Troubles hémorragiques
- Troubles des plaquettes sanguines
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Thrombocytopénie
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- efgartigimod alfa
Autres numéros d'identification d'étude
- ARGX-113-1803
- 2019-002101-21 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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