Uno studio a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di Efgartigimod in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria (ITP). (ADVANCE+)
13 marzo 2026 aggiornato da: argenx
Uno studio di fase 3, multicentrico, in aperto, a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di Efgartigimod (ARGX 113) 10 mg/kg per via endovenosa in pazienti adulti con trombocitopenia immunitaria primaria.
Questo è uno studio di fase 3 multicentrico a lungo termine in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di ARGX-113 in pazienti adulti con ITP primaria.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
101
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Vienna, Austria
- Investigator Site 0430002
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Vienna, Austria
- Investigator Site 0430003
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Brasschaat, Belgio
- Investigator Site 0320012
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Bruges, Belgio
- Investigator Site 0320011
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Turnhout, Belgio
- Investigator Site 0320014
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Yvoir, Belgio
- Investigator Site 0320002
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Pleven, Bulgaria
- Investigator Site 3590001
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Sofia, Bulgaria
- Investigator Site 3590002
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Brno, Cechia
- Investigator Site 4200001
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Olomouc, Cechia
- Investigator Site 4200008
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Ostrava, Cechia
- Investigator Site 4200006
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Prague, Cechia
- Investigator Site 4200007
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Créteil, Francia
- Investigator Site 0330009
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Montpellier, Francia
- Investigator Site 0330018
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Pessac, Francia
- Investigator Site 0330008
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Périgueux, Francia
- Investigator Site 0330016
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950007
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950008
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950009
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950011
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Tbilisi, Georgia
- Investigator site 9950012
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Düsseldorf, Germania
- Investigator Site 0490010
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Essen, Germania
- Investigator Site 0490008
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Hirakata, Giappone
- Investigator Site 0810015
-
Hiroshima, Giappone
- Investigator Site 0810010
-
Iruma, Giappone
- Investigator Site 0810017
-
Kashiwa, Giappone
- Investigator Site 0810022
-
Maebashi, Giappone
- Investigator Site 0810018
-
Niigata, Giappone
- Investigator Site 0810021
-
Sapporo, Giappone
- Investigator Site 0810014
-
Shibukawa, Giappone
- Investigator Site 0810016
-
Shimotsuke, Giappone
- Investigator Site 0810023
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Milan, Italia
- Investigator Site 0390014
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Monza, Italia
- Investigator Site 0390020
-
Novara, Italia
- Investigator Site 0390015
-
Ravenna, Italia
- Investigator Site 0390010
-
Reggio Calabria, Italia
- Investigator Site 0390011
-
Reggio Emilia, Italia
- Investigator Site 0390018
-
Rimini, Italia
- Investigator Site 0390019
-
Siena, Italia
- Investigator Site 0390009
-
Trieste, Italia
- Investigator Site 0390016
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Rotterdam, Olanda
- Investigator Site 0310005
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The Hague, Olanda
- Investigator Site 0310006
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Gdansk, Polonia
- Investigator Site 0480012
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Katowice, Polonia
- Investigator Site 0480013
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Lodz, Polonia
- Investigator Site 0480011
-
Lublin, Polonia
- Investigator Site 0480014
-
Nowy Sącz, Polonia
- Investigator Site 0480026
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London, Regno Unito
- Investigator Site 0440008
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Southampton, Regno Unito
- Investigator Site 0440012
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Kaluga, Russia
- Investigator Site 0070006
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Moscow, Russia
- Investigator Site 0070008
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Petrozavodsk, Russia
- Investigator Site 0070007
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Rostov-on-Don, Russia
- Investigator Site 0070013
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Syktyvkar, Russia
- Investigator Site 0070015
-
Tula, Russia
- Investigator Site 0070012
-
Ufa, Russia
- Investigator Site 0070010
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Barcelona, Spagna
- Investigator Site 0340006
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Barcelona, Spagna
- Investigator Site 0340007
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Madrid, Spagna
- Investigator Site 0340009
-
Madrid, Spagna
- Investigator Site 0340014
-
Palma de Mallorca, Spagna
- Investigator Site 0340012
-
Pozuelo de Alarcón, Spagna
- Investigator Site 0340015
-
Seville, Spagna
- Investigator Site 0340013
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Valencia, Spagna
- Investigator Site 0340004
-
Valencia, Spagna
- Investigator Site 0340011
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District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Investigator Site 0010045
-
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Florida
-
Ocala, Florida, Stati Uniti, 34474
- Investigator Site 0010037
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- Investigator Site 0010042
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-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Investigator Site 0010040
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Ankara, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900003
-
Ankara, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900006
-
Ankara, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900015
-
Edirne, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900016
-
Istanbul, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900013
-
Izmir, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900004
-
Mersin, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900010
-
Sakarya, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900007
-
Samsun, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900009
-
Tekirdağ, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900017
-
Trabzon, Turchia (Türkiye)
- Investigator Site 0900019
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Mykolaiv, Ucraina
- Investigator Site 3800006
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Budapest, Ungheria
- Investigator Site 0360004
-
Debrecen, Ungheria
- Investigator Site 0360006
-
Győr, Ungheria
- Investigator Site 0360015
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Nyíregyháza, Ungheria
- Investigator Site 0360010
-
Szombathely, Ungheria
- Investigator Site 0360014
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Capacità di comprendere i requisiti della sperimentazione, di fornire il consenso informato scritto (incluso il consenso per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie relative alla ricerca) e di rispettare le procedure del protocollo di sperimentazione (comprese le visite di prova richieste).
- Pazienti arruolati nello studio ARGX-113-1801 che hanno completato il periodo di prova di 24 settimane.
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo al basale prima che possa essere somministrato il farmaco di prova (infusione). Le donne sono considerate potenzialmente fertili a meno che non siano in postmenopausa (definita da amenorrea continua) da almeno 1 anno con un ormone follicolo-stimolante (FSH) >40 UI/L o siano sterilizzate chirurgicamente (ovvero, donne sottoposte a isterectomia, a salpingectomia bilaterale, entrambe le ovaie rimosse chirurgicamente, o hanno una procedura di sterilizzazione femminile permanente documentata inclusa la legatura delle tube). L'ormone follicolo-stimolante può essere utilizzato per confermare lo stato postmenopausale in pazienti amenorroiche non in terapia ormonale sostitutiva.
Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o accettabile durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'IMP. Devono essere in regime stabile, per almeno 1 mese:
contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione:
- orale
- intravaginale
- transdermico
Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione:
- orale
- iniettabile
- impiantabile
- dispositivo intrauterino (IUD)
- sistema intrauterino di rilascio degli ormoni
- occlusione tubarica bilaterale
- partner vasectomizzato (a condizione che il partner sia l'unico partner sessuale del partecipante allo studio e che l'aspermia sia stata documentata dopo la procedura)
- astinenza continua dal contatto sessuale eterosessuale. L'astinenza sessuale è consentita solo se è lo stile di vita preferito e abituale del paziente. L'astinenza periodica (calendario, sintotermico, post-ovulazione) non è accettabile
- preservativo maschile o femminile con o senza spermicida
- cappuccio, diaframma o spugna con spermicida.
- I pazienti di sesso maschile non sterilizzati che sono sessualmente attivi con una partner femminile in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, ad esempio un preservativo. Possono essere inclusi pazienti maschi che praticano una vera astinenza sessuale (quando questa è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del partecipante). Possono essere inclusi pazienti di sesso maschile sterilizzati che hanno subito una vasectomia con post-procedura di aspermia documentata. Inoltre, i pazienti di sesso maschile non sono autorizzati a donare lo sperma durante questo periodo dalla firma del modulo di consenso informato, per tutta la durata della sperimentazione e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione di IMP. Oltre ai criteri di cui sopra, per i pazienti che desiderano continuare a ricevere efgartigimod durante un ulteriore periodo di trattamento di 52 settimane (applicabile solo nel caso in cui efgartigimod non sia ancora disponibile in commercio per i pazienti con ITP primaria o diventi disponibile attraverso un altro programma per i pazienti con ITP primario)
- Capacità di comprendere i requisiti del periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane dello studio, di fornire il consenso informato scritto (incluso il consenso per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie relative alla ricerca) e di conformarsi alle procedure del protocollo dello studio (compreso lo studio richiesto visite).
- Il paziente ha completato un periodo di trattamento di 52 settimane.
Criteri di esclusione:
- Introduzione o continuazione di farmaci non consentiti durante lo studio ARGX-113-1801 (come terapia anti-CD20, romiplostim, anticorpi monoclonali, proteine di fusione Fc o vaccini vivi/vivi attenuati).
- Donne in gravidanza o in allattamento e coloro che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione.
- Pazienti con storia medica nota di ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti di efgartigimod.
- Uso di qualsiasi altro farmaco sperimentale o partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: efgartigimod
pazienti trattati con efgartigimod
|
Infusione endovenosa di efgartigimod
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Frequenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
|
Fino a 60 settimane
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Frequenza e gravità dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
|
Fino a 60 settimane
|
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Frequenza e severità delle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
|
Fino a 60 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Estensione del controllo della malattia definita come la percentuale di settimane nello studio con conta piastrinica ≥50×10E9/L.
Lasso di tempo: Durante le 52 settimane di trattamento
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Durante le 52 settimane di trattamento
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Percentuale di pazienti con risposta complessiva della conta piastrinica definita come il raggiungimento di una conta piastrinica ≥50×10^9/L in almeno 4 occasioni in qualsiasi momento durante il periodo di trattamento di 52 settimane.
Lasso di tempo: Durante le 52 settimane di trattamento
|
Durante le 52 settimane di trattamento
|
|
Variazione media rispetto al basale nella conta piastrinica ad ogni visita.
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane, ad ogni visita
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Fino a 60 settimane, ad ogni visita
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Per i pazienti che hanno superato lo studio ARGX-113-1801 con una conta piastrinica di
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane, ad ogni visita
|
Fino a 60 settimane, ad ogni visita
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La percentuale di settimane nello studio con conta piastrinica ≥30×109/L e almeno 20×10E9/L al di sopra del basale.
Lasso di tempo: Durante le 52 settimane di trattamento
|
Durante le 52 settimane di trattamento
|
|
Nei pazienti con conta piastrinica al basale di
Lasso di tempo: Durante le 52 settimane di trattamento
|
Durante le 52 settimane di trattamento
|
|
Nei pazienti con prima esposizione a efgartigimod: percentuale di pazienti che raggiungono una risposta piastrinica sostenuta definita come raggiungimento di una conta piastrinica di almeno 50×10^9/L per almeno 4 delle 6 visite tra la settimana 19 e 24 dello studio.
Lasso di tempo: Fino a 5 settimane, tra la visita 19 e la 24 del processo
|
Fino a 5 settimane, tra la visita 19 e la 24 del processo
|
|
Nei pazienti con prima esposizione a efgartigimod: percentuale di pazienti nella popolazione complessiva che hanno raggiunto una conta piastrinica di almeno 50x10^9/L per almeno 6 delle 8 visite tra la settimana 17 e la 24 dello studio.
Lasso di tempo: Fino a 7 settimane, tra la visita 17 e la 24 del processo
|
Fino a 7 settimane, tra la visita 17 e la 24 del processo
|
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Tasso di ricezione della terapia di salvataggio (soccorso per paziente al mese).
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane, ad ogni visita
|
Fino a 60 settimane, ad ogni visita
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Riduzione della terapia ITP concomitante.
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane, ad ogni visita
|
Fino a 60 settimane, ad ogni visita
|
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Incidenza e gravità degli eventi emorragici classificati dall'OMS.
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane, ad ogni visita
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Fino a 60 settimane, ad ogni visita
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Variazione rispetto al basale degli esiti riportati dal paziente (FACIT-Fatigue) alle visite programmate.
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
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Variazione rispetto al basale nei risultati riportati dal paziente (Fact-Th6) alle visite pianificate.
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
|
Fino a 52 settimane
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Variazione rispetto al basale della qualità della vita (SF-36) alle visite pianificate.
Lasso di tempo: Fino a 52 settimane
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Fino a 52 settimane
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Incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) contro efgartigimod.
Lasso di tempo: Fino a 216 settimane
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Fino a 216 settimane
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Parametro farmacocinetico di efgartigimod: concentrazione sierica osservata prima della dose (Ctrough).
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
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Fino a 60 settimane
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Marcatori farmacodinamici: IgG totali.
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
|
Fino a 60 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 giugno 2020
Completamento primario (Effettivo)
11 marzo 2026
Completamento dello studio (Effettivo)
11 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 gennaio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 gennaio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
13 gennaio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Citopenia
- Processi patologici
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Emorragia
- Manifestazioni cutanee
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Trombocitopenia
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Malattie emiche e linfatiche
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- efgartigimod alfa
Altri numeri di identificazione dello studio
- ARGX-113-1803
- 2019-002101-21 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .